Genetik mühendislik ve ilaç tasarımı alanında ileri teknolojiye sahip modern biyoteknoloji, birçok nadir hastalığı tedavi edebilmek için gereken akıllı insan kaynağından yoksun. Ancak, Insilico Medicine ve GenEditBio yöneticilerine göre, yapay zeka (YZ) bu eksikliği giderecek güç çarpanı olmaya hazırlanıyor. YZ, bilim insanlarının yıllardır çözülemeyen problemlere eğilmelerini sağlayarak sağlık sektörünü dönüştürüyor.
Yeni İlaç Geliştirmede Yapay Zeka Dönemi
Web Summit Katar’da konuşan Insilico CEO’su Alex Aliper, şirketinin “ilaç süper zekası” geliştirme hedefini açıkladı. Insilico, ChatGPT ve Gemini gibi genel amaçlı büyük dil modellerini uzman modellerle eşdeğer hale getirmek amacıyla yeni bir platform olan “MMAI Gym”i tanıttı. Bu platform, çok çeşitli ilaç keşfi görevlerini süper insan doğruluğuyla gerçekleştirebilen çok modlu ve çok görevli bir model oluşturmayı hedefliyor.
Aliper, “Bu teknolojiye ihtiyacımız var çünkü ilaç endüstrimizin verimliliğini artırmak ve iş gücü sıkıntısını aşmak zorundayız. Henüz tedavi seçeneği olmayan binlerce hastalık bulunuyor,” diye belirtti. Insilico, biyolojik, kimyasal ve klinik verileri işleyerek hastalıklara yönelik hipotezler üretiyor. YZ sayesinde, daha önce kalabalık araştırma grupları tarafından yürütülen adımlar otomatik hale geliyor; bu da yüksek kaliteli tedavi adaylarını belirlemeyi ve mevcut ilaçları yeniden işlevlendirmeyi kolaylaştırıyor.
Gen Düzenlemede Yenilikçi Yaklaşımlar
GenEditBio ise gen düzenleme sürecini insana yönelik bir yaklaşımda geliştirmeyi amaçlıyor. Şirket, vücut içi (in vivo) gen düzenlemesini mümkün kılacak şekilde özelleştirilmiş bir protein taşıyıcı aracı (ePDV) geliştirmiştir. CEO’su Tian Zhu, “Doğadan öğreniyoruz ve YZ kullanarak belirli dokulara uygun virüs türlerini buluyoruz” dedi. Çalışmalarında, gen düzenleme araçlarını spesifik hücrelere ulaştırmak için güvenli nanoparçacıklar kullanılıyor.
GenEditBio, NanoGalaxy platformu aracılığıyla kimyasal yapılar ile hedef doku ilişkisini analiz ediyor ve immün yanıtı tetiklemeden ilaç taşımak için gereken tweak’leri tahmin ediyor. Zhu, bu yaklaşımın maliyetleri düşürdüğünü ve sürecin standartlaşmasını sağladığını vurguladı. Şirket ayrıca, FDA’dan kornea distrofisi üzerine CRISPR tedavi denemeleri için onay aldı.
Biyoteknolojik alanda YZ tabanlı sistemlerin ilerlemesi, veri sorunuyla karşı karşıya kalıyor. İnsan biyolojisinin kenar durumlarını modellemek için daha fazla yüksek kaliteli verilere ihtiyaç var. Aliper, “Hala daha fazla gerçek veri elde etmemiz gerekiyor,” diyerek, uluslararası veri dengelemeleri yapmanın önemine dikkat çekti. Gelişmiş YZ sistemleri, hastalık örneklerinden elde edilen çok katmanlı biyolojik verilerle destekleniyor ve bu veriler, yeni keşif süreçlerine yön veriyor.
Aliper’in belirttiğine göre, gelecekte insanların dijital ikizlerinin oluşturulması ve sanal klinik deneylerin gerçekleştirilmesi planlanıyor. “Umarım, 10-20 yıl içerisinde daha kişiselleştirilmiş tedavi seçeneklerine sahip olacağız,” diye ekledi.
Kaynak: https://techcrunch.com/2026/02/06/how-ai-is-helping-with-the-labor-issue-in-treating-rare-diseases/
