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Les scientifiques ont utilisé l’édition génétique Crispr pour traiter les personnes souffrant d’un trouble héréditaire débilitant de l’œdème, augmentant ainsi la possibilité que cette technique pionnière soit capable de combattre un large éventail de maladies.
L’essai clinique de phase 1 a révélé qu’une dose du remède entraînait une réduction considérable des accès d’angio-œdème chez un petit groupe de patients du Royaume-Uni, des Pays-Bas et de Nouvelle-Zélande, selon un article publié mercredi dans le New England Journal of Medicine.
Le succès signalé met en évidence l’expansion rapide des applications de la thérapie génique dans le domaine de la santé, après que les régulateurs britanniques et américains ont approuvé des médicaments basés sur la technologie Crispr à la fin de l’année dernière.
« Il semble que le traitement à dose unique permettra de guérir définitivement les symptômes très invalidants de mes patients atteints d’angio-œdème héréditaire », a déclaré Hilary Longhurst, chercheuse principale du travail et immunologiste clinique à l’hôpital de la ville d’Auckland. « De plus, bien sûr, il existe un énorme potentiel de développement de projets similaires. . . traitements pour d’autres troubles génétiques.
L’angio-œdème héréditaire déclenche des accès de gonflement paralysants, qui peuvent entraîner des difficultés respiratoires et même être mortels. Il s’agit d’une maladie rare qui toucherait une personne sur 50 000.
Le traitement ciblait le gène KLKB1, qui joue un rôle crucial dans l’angio-œdème héréditaire. Le gène produit de la prékallicréine plasmatique, un composé censé faire partie du processus biochimique à l’origine des attaques de gonflement.
Le groupe de 10 patients a constaté une réduction moyenne de 95 pour cent des crises après avoir reçu le traitement, selon l’étude. Ils seront désormais observés pendant 15 ans pour évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme du traitement, qui devraient donner lieu à des résultats d’essais cliniques de phase 2 plus tard cette année.
Les résultats jusqu’à présent suggèrent que le nouveau traitement est « sûr et bon », a déclaré Sorena Kiani, immunologiste consultant au Royal Free Hospital de Londres, qui a noté que l’étude était de petite taille et que les effets à long terme devraient être observés. La thérapie génique était une « technologie incroyable » qui promettait d’aider à traiter diverses maladies potentiellement mortelles, a déclaré Kiani, qui n’a pas participé à l’étude.
Intellia Therapeutics, une société américaine d’édition du génome qui développe le traitement de l’angio-œdème, s’est déclarée « fortement encouragée » par les derniers résultats. L’étude a fourni davantage de preuves de « l’immense impact potentiel » que les plateformes d’édition de gènes pourraient avoir sur la santé humaine, a déclaré John Leonard, président et chef de la direction d’Intellia.
Intellia a déjà commencé les essais cliniques de phase 3 pour un traitement ciblant une maladie appelée amylose ATTR, dans laquelle une mutation génétique amène le foie à produire des protéines endommagées.
D’autres sociétés développent des thérapies basées sur Crispr, qui s’appuie sur le système immunitaire bactérien. La technologie a été découverte en 2012 par Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, qui ont remporté un prix Nobel pour leurs travaux en 2020. Charpentier a créé Crispr Therapeutics, une société cotée au Nasdaq, en 2013 pour stimuler le développement de l’édition génétique pour traiter les maladies.
En novembre, le Royaume-Uni est devenu le premier pays à approuver un traitement basé sur Crispr, ciblant la drépanocytose et la bêta-thalassémie. En décembre, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé deux thérapies géniques pour traiter les patients atteints de drépanocytose.