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Le Royaume-Uni est devenu le premier pays au monde à approuver une thérapie basée sur l’édition génétique Crispr, le régulateur autorisant un traitement contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé a approuvé le traitement, appelé Casgevy, développé par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics. Le médicament pourrait être utilisé pour remplacer les greffes de moelle osseuse.
Crispr est un outil d’édition génétique flexible et efficace basé sur le système immunitaire bactérien. Les scientifiques Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont découvert Crispr en 2012, ce qui leur a valu un prix Nobel en 2020.