Los neurocientíficos están celebrando la publicación de esta semana de la evidencia más firme hasta el momento de un tratamiento que frena el terrible e inexorable descenso a la demencia causado por la enfermedad de Alzheimer. Lecanemab, desarrollado conjuntamente por Eisai de Japón y Biogen de los EE. UU., redujo la tasa de deterioro cognitivo en un promedio del 27 por ciento en un ensayo clínico con 1800 pacientes en etapa inicial.
La respuesta entusiasta de los expertos en Alzheimer, que utilizan términos como trascendental y revolucionario, es comprensible. Durante décadas, los investigadores no han podido encontrar una manera de alterar el curso de la enfermedad que destruye la personalidad. Más de 50 millones de personas en todo el mundo viven con demencia y se prevé que la cifra supere los 150 millones para 2050.
El ensayo es una demostración alentadora de que la enfermedad se puede tratar mediante la eliminación de beta-amiloide, la proteína viscosa que obstruye el cerebro a medida que avanza la enfermedad de Alzheimer. Debería inspirar un impulso intensificado para desarrollar medicamentos que funcionen mejor que el lecanemab y puedan recetarse a millones.
Sin embargo, los pacientes y sus familias deben tener en cuenta sus limitaciones. Lecanemab ralentiza la progresión de la demencia en un grado pequeño pero significativo y hay algunas indicaciones de que el beneficio será más marcado cuando los pacientes lo tomen por más de los 18 meses del ensayo clínico. Pero está lejos de detener el Alzheimer en seco, y mucho menos de curar la enfermedad.
Varias otras características frenarán la adopción generalizada. Lecanemab no se toma por vía oral, sino que debe infundirse al paciente cada dos semanas. Se requieren pruebas de diagnóstico (escaneos cerebrales y/o punciones lumbares) para determinar la elegibilidad para el tratamiento. Y la droga no es una simple sustancia química sino un anticuerpo, costoso de desarrollar y producir. Es probable que cueste mucho más de $ 10,000 al año por persona.
Para intensificar los grandes esfuerzos que los investigadores farmacéuticos ya están haciendo para desarrollar mejores medicamentos para el Alzheimer, requerirán más fondos de los sectores público y privado, así como de organizaciones benéficas. La tubería de 2022 tiene 119 medicamentos en ensayos clínicos que están diseñados para retrasar o revertir el proceso subyacente de neurodegeneración.
El éxito del ensayo clínico de lecanemab debería alentar otros proyectos para eliminar los depósitos de amiloide del cerebro. También hay un gran margen para explorar mecanismos bastante diferentes que podrían funcionar bien por sí solos o en combinación con fármacos antiamiloides. Estos incluyen la eliminación de tau (otra proteína tóxica asociada con el Alzheimer), la reducción de la inflamación cerebral y la mejora de la capacidad del cerebro para eliminar las moléculas dañinas.
La mayoría de los fármacos candidatos para el Alzheimer no son descubiertos por compañías farmacéuticas, sino en laboratorios académicos y empresas de biotecnología. Lecanemab se originó con BioArctic, una pequeña empresa sueca que colaboró con Eisai y luego con Biogen para someterlo a ensayos clínicos.
Un flujo saludable de futuros medicamentos que podrían tener un impacto real en el Alzheimer y otras formas de demencia dependerá de nutrir las raíces científicas de la investigación y luego ayudar a proyectos prometedores a través del “valle de la muerte” desde los laboratorios donde comienzan la vida hasta medicamentos más grandes. grupos cuya fuerza médica, de marketing y de fabricación puede guiarlos a través del proceso regulatorio y hacia los pacientes. Se necesitan más iniciativas como Dementia Discovery Fund, una asociación público-privada con sede en el Reino Unido.
De hecho, Lecanemab puede convertirse en un cambio de juego, pero el mundo necesita invertir lo suficiente no solo en la tubería de I + D, sino también en la construcción de una infraestructura de base amplia de instalaciones de diagnóstico y tratamiento de la demencia. El envejecimiento de la población mundial justifica económicamente esto. La recompensa será cerebros más sanos para cientos de millones en las próximas décadas.
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