Una aprobación ampliada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. impulsó recientemente las acciones de Sarepta Therapeutics a nuevas alturas en el NASDAQ. La empresa biotecnológica mundial también colaborará con el gigante farmacéutico suizo Roche en su nuevo fármaco ELEVODYS.
• Sarepta Therapeutics recibe aprobación ampliada de la FDA
• Colaboración con Roche en un fármaco para combatir la pérdida muscular
• El precio de las acciones de Sarepta Therapeutics sube
Sarepta Therapeutics, una empresa global de biotecnología centrada en genética de precisión para enfermedades raras, anunció ayer un tremendo éxito. La empresa estadounidense recibió la aprobación ampliada de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE.UU. (FDA) para ELEVEDYS, un fármaco contra la pérdida de masa muscular.
Los inversores también celebraron la aprobación de la FDA: la acción de Sarepta Therapeutics encendió el turbo después de cotizar en el NASDAQ y subió de precio en ocasiones más de un 36 por ciento, y ahora ha subido un 34,26 por ciento antes de la comercialización hasta los 165,81 dólares en el Course Board.
ELEVIDYS para pacientes de cuatro años o más
Según la aprobación, el medicamento podrá utilizarse en el futuro en pacientes a partir de cuatro años que padezcan una mutación genética específica: la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La aprobación de la FDA se aplica plenamente a los pacientes que pueden caminar y acelera a los que no pueden, afirmó Investing.com. Como parte de la aprobación, Sarepta llevará a cabo ahora un estudio detallado (ENVISION) para confirmar aún más los beneficios del fármaco para pacientes no ambulatorios.
Según el Financial Times, en EE.UU. unos 15.000 niños y jóvenes padecen Duchenne. La enfermedad, causada por un defecto genético, hace que el cuerpo descomponga sus propias fibras musculares, lo que significa que muchos pacientes ya dependen de una silla de ruedas en su adolescencia y la esperanza de vida media es de sólo 22 años.
El tratamiento es uno de los más caros del mundo: se dice que el coste de la terapia génica para tratar la rara enfermedad de desgaste muscular es de 3,2 millones de dólares por paciente, informa el Financial Times. Porque ELEVIDYS es uno de los medicamentos más caros del mundo.
La aprobación trae nueva esperanza
La aprobación de la FDA trae nuevas esperanzas, tanto para la empresa como, por supuesto, para los pacientes y sus familias. El director general, Doug Ingram, destacó con entusiasmo: «La ampliación de la etiqueta ELEVEDYS para tratar a los pacientes con Duchenne es un momento crucial para la comunidad de Duchenne. Hoy es también un punto de inflexión para la promesa de la terapia génica y una victoria para la ciencia», cita Investing.com. Como también informa el CEO del Financial Times, la decisión de la FDA es «algo que las familias Duchenne han estado esperando durante muchos años». Este paso representa un “enorme hito para la terapia génica en general”.
Para garantizar que los pacientes de todo el mundo tengan acceso al nuevo fármaco, Sarepta está trabajando con la empresa farmacéutica suiza Roche. Mientras Sarepta es responsable de la aprobación y venta de ELEVEDYS en EE.UU., Roche asume estas tareas en otros países.
Equipo editorial finanzen.net
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