La Agencia Europea de Medicamentos ha dado luz verde a una nueva terapia para tratar a pacientes adultos con ELA. Así lo informa la Liga ALS. La ELA es una enfermedad rara y a menudo mortal que debilita los músculos y provoca parálisis.
La esperanza de vida media de la ELA después del diagnóstico oscila entre dos y cinco años. Se desconocen las causas exactas, pero según la Liga ALS, tanto factores genéticos como ambientales pueden influir. Una mutación genética que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas ocurre en aproximadamente el 2 por ciento de las personas con ELA.
La EMA ha aprobado un fármaco para el tratamiento de la ELA. Qalsody apunta a una menor producción de la proteína SOD1, reduciendo así el daño neuronal.
Mejores habilidades físicas
Para este proyecto, se siguió de cerca durante 28 semanas a 108 personas con una mutación confirmada del gen SOD1. Los resultados del estudio mostraron que Qalsody redujo las concentraciones de las llamadas “cadenas ligeras de neurofilamentos plasmáticos” en aproximadamente un 60 por ciento. Los pacientes también mostraron mejores habilidades físicas.
Este paso acerca un paso más el acceso al medicamento. Sin embargo, la Comisión Europea todavía necesita expedir un permiso para comercializar el medicamento. Las negociaciones de precios se llevarán a cabo a nivel nacional.
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