Medicamento risdiplam en paquete asegurado

Noticia | 19/06/2023 | 13:00

El Instituto de Salud aconsejó al Ministro Ernst Kuipers (Salud Pública, Bienestar y Deporte) que negociara sobre el fármaco risdiplam debido a su desfavorable rentabilidad. Esto significa que el precio solicitado antes de las negociaciones era desproporcionado con respecto al efecto del trato. El medicamento está destinado al tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes de dos meses de edad y mayores. El Zorginstituut concluye que risdiplam solo cumple con el estado actual de la ciencia y la práctica para pacientes que comienzan el tratamiento cuando tienen 25 años o menos. Esto allana el camino para el reembolso sujeto a condiciones a través del seguro de salud para estos grupos específicos de pacientes:

• Pacientes de 2 meses a 25 años de edad, al inicio del tratamiento, con un diagnóstico clínico de 5q AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3.
• Pacientes con diagnóstico presintomático de 5q SMA y de una a cuatro copias del gen SMN2.

Cuanto más joven es un paciente cuando se administra el fármaco por primera vez, mayor es la posibilidad de un mejor curso de la enfermedad. SMA ahora también se ha incluido en la punción del talón. Risdiplam es el primer fármaco para la AME que el paciente puede beber, en lugar de inyectarse.

Ministro Ernst Kuipers: “Es una buena noticia que ahora hay tres medicamentos disponibles para esta terrible condición que son elegibles para el reembolso del seguro básico. Eso no solo es bueno para los pacientes que han estado esperando ansiosamente este tratamiento, sino también para los médicos tratantes”.

Proceso de tratamiento de preparación

Antes de la llegada de los tres medicamentos para la AME, los pacientes no tenían opciones de tratamiento. El reembolso de risdiplam es ahora un paso más hacia el tratamiento de todos los pacientes con AME. Hay un centro de tratamiento en los Países Bajos, el SMA Centrum Nederland en UMC Utrecht, donde se determina la mejor opción de tratamiento para cada paciente individual y junto con el paciente. Esto es necesario debido a las complejas necesidades de atención de estos pacientes. El enfoque multidisciplinario, la supervisión intensiva, el despliegue de capacidad y las decisiones difíciles para el paciente individual significan que se necesitan varios meses para que todos comiencen el tratamiento en el Centro SMA en los Países Bajos.

Admisión condicional

El ministro Kuipers todavía tomará una decisión sobre la candidatura de risdiplam para un proceso de admisión condicional para pacientes mayores de 25 años. Si se puede iniciar este proceso, significa que el medicamento se administrará a pacientes en un entorno de investigación. De esta manera, el Zorginstituut puede determinar si el producto también es elegible para reembolso para este grupo. Para pacientes mayores de 25 años, esto significa que actualmente no tienen acceso reembolsado a risdiplam. Como resultado, actualmente no hay disponible ninguna opción de tratamiento reembolsado para un pequeño grupo de pacientes.

Acerca de AME

La atrofia muscular espinal (SMA) es el nombre colectivo de un grupo de enfermedades musculares hereditarias. El cerebro transmite señales a los músculos a través del sistema nervioso. En la AME, los nervios controlados desde la médula espinal se rompen. Como resultado, los músculos se debilitan. La AME es una enfermedad hereditaria rara.