Durante la mayor parte de su vida, Rob Schroeder tuvo que inyectarse regularmente factor de coagulación de la sangre para detener el sangrado incontrolado causado por el trastorno genético hemofilia B.
Pero su vida se transformó hace cuatro años después de que se ofreció como voluntario para convertirse en uno de los primeros pacientes en probar una terapia génica experimental llamada Hemgenix.
“No he tenido una hemorragia desde que tuve el tratamiento. Nada. Alcancé efectivamente mis metas soñadas más salvajes con esta terapia”, dijo Schroeder, un representante farmacéutico de Monclova, Ohio, al Financial Times.
El mes pasado, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Hemgenix, que fue desarrollado por CSL Behring y UniQure y se administra en una sola dosis mediante infusión intravenosa. Es la quinta terapia génica dirigida a enfermedades raras que recibe luz verde de los reguladores estadounidenses desde 2017, lo que subraya el potencial de esta nueva clase de medicamentos para tratar y, en algunos casos, curar enfermedades raras, cánceres y otras afecciones.
Las terapias génicas, que funcionan agregando un nuevo gen o reparando uno mutado dentro del cuerpo, pueden mejorar drásticamente los trastornos de salud al corregir su causa subyacente, generalmente mediante la administración de un tratamiento único. Pero son medicamentos complejos que pueden tener efectos secundarios peligrosos y se venden a precios altísimos.
Hemgenix de CSL cuesta 3,5 millones de dólares por dosis, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo. Skysona y Zynteglo, que son terapias génicas dirigidas a una rara enfermedad cerebral infantil y un trastorno sanguíneo hereditario, desarrolladas por la biotecnológica Bluebird Bio, con sede en Cambridge, Massachusetts, son el segundo y tercer medicamento más caro del mercado. Tienen un precio de 3 millones de dólares y 2,8 millones de dólares por dosis, respectivamente.
Los expertos en salud advierten que los costos de las terapias génicas podrían limitar la voluntad de las aseguradoras públicas y privadas de cubrirlas y hacerlas inalcanzables para muchos pacientes. Con más de mil terapias génicas y celulares en ensayos clínicos, existe la preocupación de que los sistemas de salud puedan colapsar bajo la presión de los costos a corto plazo para satisfacer la demanda de los tratamientos.
El año pasado, Bluebird Bio retiró Zynteglo, una terapia génica única para el trastorno sanguíneo beta talasemia, del mercado europeo después de no poder persuadir a los gobiernos para que cubrieran su precio de 1,8 millones de dólares. Los pagadores europeos no habían evolucionado su enfoque de la terapia génica de una manera que valorara la innovación, dijo la compañía a los analistas. Describió elementos del sistema europeo como “francamente rotos” e “insostenibles” para la inversión.
Bluebird se vio obligada a recortar costos reduciendo el 30 por ciento de su personal luego de su retiro en Europa y ahora apunta a las ventas en los EE. UU., donde los reguladores aprobaron Zynteglo en agosto.
Miguel Forte, presidente de la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Génica, un grupo de médicos, investigadores y socios de la industria que apoyan el desarrollo de estos medicamentos, dijo que el retiro de una terapia comprobada fue decepcionante y que cualquier repetición sería una “seria preocupación”.
“Creo que una discusión sobre la asequibilidad es esencial porque debemos asegurarnos de que estos medicamentos innovadores estén disponibles para los pacientes y también debemos seguir aprendiendo sobre ellos y desarrollar nuevos productos”.
Por el contrario, Zolgensma, la terapia génica para la atrofia muscular espinal de Novartis que fue la más cara del mundo cuando debutó en 2019, se vendió bien en sus primeros años. Las ventas aumentaron un 36 % interanual en 2021, ya que el fabricante de medicamentos suizo amplió el acceso a Europa y los mercados emergentes. Pero en el último trimestre, las ventas cayeron un 15 por ciento, lo que la empresa atribuyó a una desaceleración mientras añadía nuevos mercados. Novartis dijo que no creía que la disminución de las ventas estuviera relacionada con los informes de muertes de dos niños que habían tomado el medicamento.
Los productos de terapia génica pueden ser costosos, pero brindan enormes beneficios a los pacientes y los sistemas de salud, dijo Forte. La naturaleza única de tales terapias curativas mejora la calidad de vida de quienes padecen enfermedades raras y puede ahorrar dinero a largo plazo al reducir o eliminar la necesidad de tratamiento médico, añadió.
“Si no somos capaces de cuadrar el círculo en cuanto a costos y reembolsos, no podremos brindar las oportunidades adecuadas a los pacientes”.
La industria biofarmacéutica dice que los precios altos son necesarios para cubrir los costos de desarrollo de las terapias génicas, que a $ 5 mil millones es aproximadamente cinco veces más que los medicamentos tradicionales. Los mercados para estos medicamentos también suelen ser pequeños, y los procesos regulatorios y de fabricación complejos suelen llevar a largos plazos de entrega antes de que los tratamientos estén disponibles.
Los inversores y las empresas invirtieron un récord de 22.700 millones de dólares en terapias de ingeniería de células, genes y tejidos el año pasado, en comparación con los 19.900 millones de dólares del año anterior, según Alliance for Regenerative Medicine, un grupo de presión que representa a grandes y pequeñas empresas del sector.
Por ahora, las ventas de terapias génicas y celulares son relativamente modestas, de unos 4.000 millones de dólares en 2021, pero se prevé que aumenten a 45.000 millones de dólares para 2026, a medida que se aprueben docenas de terapias más, según Evaluate Pharma, una empresa de inteligencia de mercado. Pero lograr este crecimiento de las ventas depende de la voluntad de los gobiernos, las aseguradoras y otros pagadores de atención médica en los países ricos para cubrir el costo de los tratamientos.
“Nuestro sistema de salud no puede pagar el precio que exigen las corporaciones farmacéuticas por estos nuevos medicamentos, sin importar cuán revolucionarios sean”, dijo Merith Basey, directora ejecutiva de Pacientes por medicamentos asequibles ahora, un grupo de defensa.
“Hemgenix representa una innovación que cambia la vida de los pacientes que pueden permitírselo, pero esa nueva innovación no tiene valor para quienes no pueden. . . A estos precios, en última instancia, romperán la parte posterior de nuestra capacidad de pago tanto en seguros públicos como privados”.
Bob Lojewski, vicepresidente senior y gerente general de CSL para América del Norte, dijo que el precio de 3,5 millones de dólares de Hemgenix estaba justificado porque posiblemente era “el tratamiento más eficaz del mundo” y generaría grandes ahorros a largo plazo. Algunos descuentos también estarían disponibles para las aseguradoras de salud y los pagadores, agregó.
“Es un poco desafortunado que el precio robe el titular de la seguridad, la eficacia y la promesa de la terapia”, dijo.
“Al observar el tratamiento de por vida de un paciente con hemofilia B, verá costos de más de $ 20 millones para estos pacientes en términos de su atención médica”.
Una revisión realizada por el Instituto de Revisión Clínica y Económica, un organismo independiente de control de medicamentos, concluyó que se justificaba un precio de hasta 2,96 millones de dólares por Hemgenix debido a su eficacia. Dijo que los pacientes tratados con éxito parecían “curados” durante al menos un período de tiempo, aunque el instituto advirtió que todavía había una incertidumbre considerable de que el éxito del tratamiento demostraría ser duradero a largo plazo.
AHIP, un grupo que representa a más de 1.300 empresas que brindan seguro de salud a 200 millones de estadounidenses, dijo que sus miembros no se oponían a pagar por medicamentos de terapia génica, siempre que demostraran ser efectivos y rentables.
Las aseguradoras probablemente establecerían restricciones para garantizar que solo aquellos que eran más adecuados para los tratamientos tuvieran acceso a ellos y los copagos de los pacientes serían comunes, agregó.
“En el caso del fármaco Hemgenix, tiene mucho que ofrecer. Es una cura. Es uno y listo. Sucede que está ayudando a una población, personas con hemofilia B, que no tienen muchas opciones de tratamiento”, dijo Sergio Santiviago, vicepresidente de política de drogas de AHIP.
Santiviago dijo que las aseguradoras están explorando enfoques de pago basados en el riesgo para superar los desafíos de cubrir terapias costosas que en la mayoría de los casos no han demostrado su durabilidad en plazos más largos. Por ejemplo, los miembros acordaron un acuerdo de cobertura para Zynteglo, que prevé que Bluebird Bio pague el 80 por ciento de los reembolsos si los pacientes continúan requiriendo transfusiones de sangre dentro de los dos años posteriores al tratamiento, dijo.
Pero Santiviago dijo que la economía de cubrir las terapias génicas se vuelve más difícil cuando un gran número de pacientes pueden ser elegibles para tratamientos multimillonarios, particularmente si no hay pruebas sólidas que respalden su efectividad.
Una prueba importante está en el horizonte con la aprobación anticipada el próximo año en los EE. UU. de una terapia génica dirigida a la enfermedad de células falciformes, que ha sido desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. Alrededor de 100 000 estadounidenses viven con la enfermedad de células falciformes en los EE. UU., en comparación con solo alrededor de 30 000 personas con hemofilia B.
Un estudio que evalúa la impacto de terapias génicas en los presupuestos estatales de EE. UU., que se publicó el año pasado en la revista Jama Pediatrics, concluyó que una terapia génica exitosa para la enfermedad de células falciformes presentaría problemas de asequibilidad para varios planes de seguro de Medicaid.
“Si bien las terapias con etiquetas de precios elevados atraen mucha atención, lo que tiende a ser más importante desde la perspectiva de los pagadores es el tamaño de la población de pacientes”, dijo Patrick DeMartino, médico especializado en el cuidado de niños con trastornos de la sangre y coautor de El estudio Jama.
“Desde la perspectiva del acceso de los pacientes y la defensa, si hubiera retrasos en el acceso por parte de un pagador limitado, eso sería una pesadilla de relaciones públicas. Creo que perjudicaría a la gente, pero también sería una óptica muy mala para el pagador”.
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