Dos niños en Rusia y Kazajistán han muerto tras ser tratados con Zolgensma, conocido como el fármaco más caro del mundo. En un comunicado, la compañía farmacéutica Novartis, que fabrica el fármaco, confirmó las dos muertes. La terapia génica puede ayudar a los niños con la enfermedad muscular Atrofia Muscular Espinal (AME).
Los dos niños murieron de insuficiencia hepática aguda unas seis semanas después de haber sido tratados con Zolgensma. La insuficiencia hepática es un efecto secundario conocido de la droga. Para evitar esta complicación, los pacientes reciben esteroides.
Los niños murieron de uno a diez días después de las dosis. Según Novartis, son los primeros niños que mueren de insuficiencia hepática después de la terapia génica. El desenlace fatal estará a partir de ahora en la etiqueta del medicamento.
1,9 millones de euros
Según la empresa, Zolgensma cuesta alrededor de 1,9 millones de euros por tratamiento. Bélgica ha estado reembolsando la droga desde el 1 de diciembre de 2021. La costosa droga se hizo conocida en Bélgica hace dos años cuando los padres de la bebé Pia organizaron una colecta para comprársela a su hija.
SMA
En los pacientes con AME, algo anda mal con las células nerviosas motoras en la médula espinal. Como resultado, no llegan señales suficientes a los músculos, por ejemplo, en los brazos o las piernas. La enfermedad es bastante rara y, a menudo, ocurre en niños a una edad muy temprana. El curso de la enfermedad difiere según el niño. Algunos no podrán caminar sin tratamiento.
En casos más severos, los músculos respiratorios también pueden eventualmente paralizarse. En la variante más rara, los adultos solo desarrollan síntomas después de los dieciocho años.
Hay otras dos terapias contra la AME en el mercado en Europa. La terapia génica de Zolgensma se administra una vez por vía intravenosa. En Spinraza, los pacientes reciben una epidural cada cuatro meses.
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