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El Reino Unido se ha convertido en el primer país del mundo en aprobar una terapia basada en la edición del gen Crispr, y el regulador ha autorizado un tratamiento para la anemia de células falciformes y la beta talasemia.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios aprobó la terapia, denominada Casgevy, que fue desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. El medicamento podría usarse para reemplazar los trasplantes de médula ósea.
Crispr es una herramienta de edición de genes flexible y eficiente basada en el sistema inmunológico bacteriano. Las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier descubrieron Crispr en 2012, lo que les valió el Premio Nobel en 2020.
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