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El fármaco donanemab de Eli Lilly para el Alzheimer estuvo más cerca de obtener la aprobación regulatoria de Estados Unidos el lunes, después de que un panel de expertos científicos independientes concluyera que los beneficios del tratamiento experimental superaban los riesgos.
El comité asesor de 11 expertos independientes convocado por la Administración y Alimentos de EE.UU. votó por unanimidad que donanemab era un tratamiento “eficaz” para el Alzheimer.
Pero advirtieron que se necesitaban más datos para comprender sus efectos en pacientes con niveles bajos o nulos de tau, una proteína relacionada con el Alzheimer, porque Eli Lilly los excluyó del ensayo clínico.
Costantino Iadecola, miembro del comité y profesor de la Universidad de Cornell, dijo: “Si hay algunos subgrupos que requieren análisis adicionales, esto no debería impedir que este medicamento esté disponible para el público”.
Nilufer Ertekin-Taner, neurogenetista de la Fundación Mayo, dijo que se necesitaban más datos para ciertos grupos, incluidos los afroamericanos, los latinoamericanos y las personas con síndrome de Down.
La recomendación no es vinculante, pero el regulador suele seguir el consejo de dichos paneles. La FDA solicitó la revisión en marzo, retrasando la aprobación del tratamiento debido a preocupaciones sobre la seguridad del medicamento, que puede causar inflamación del cerebro.
La votación es un impulso para el mayor fabricante de medicamentos del mundo, cuyas acciones cerraron con un alza del 1,8 por ciento el lunes. Mark Mintun, vicepresidente de investigación y desarrollo de neurociencia del grupo estadounidense, dijo que estaba “complacido con el reconocimiento unánime del comité del perfil positivo de riesgo-beneficio de donanemab”.
El fármaco de Eli Lilly pertenece a una nueva clase de tratamientos que retardan el deterioro cognitivo en pacientes en las primeras etapas del Alzheimer al eliminar la placa amiloide relacionada con la enfermedad. Unos siete millones de estadounidenses y más de 50 millones de personas en todo el mundo padecen Alzheimer, pero históricamente se les han ofrecido escasas opciones de tratamiento.
Los analistas han esperado durante mucho tiempo que donanemab superaría al único tratamiento existente para el Alzheimer, Leqembi, ya que donanemab tuvo una mayor eficacia en los ensayos clínicos y requirió infusiones mensuales en lugar de quincenales. Leqembi, desarrollado conjuntamente por Eisai y Biogen, utiliza un mecanismo diferente para eliminar la placa amiloide del cerebro.
Pero los ensayos del medicamento de Eli Lilly también han generado preocupaciones sobre su seguridad: tres personas han muerto debido a incidentes de inflamación cerebral.
Leqembi ralentizó el deterioro cognitivo en un 27 por ciento en comparación con el grupo de placebo en un ensayo de fase 3. Donanemab ralentizó el deterioro cognitivo en un 35 por ciento, aunque con una mayor incidencia de un raro efecto secundario de inflamación del cerebro. Eli Lilly creó su propia prueba de cognición para medir el éxito del ensayo.
En un documento informativo publicado antes de la reunión del lunes, el personal de la FDA sugirió que el medicamento de Eli Lilly podría requerir una llamada advertencia de recuadro negro para explicar sus posibles efectos secundarios a los pacientes. También cuestionaron si se debería utilizar un umbral de niveles de tau para determinar a qué pacientes se les ofreció el tratamiento.
La semana pasada, los analistas de Leerink redujeron sus proyecciones de ventas de donanemab para 2030 a 500 millones de dólares, lo que sugiere que podría no alcanzar el estatus de “éxito de taquilla” de 1.000 millones de dólares en ventas anuales y muy por debajo de las estimaciones de consenso de los analistas de 3.700 millones de dólares para 2030.
Eli Lilly fue tomado por sorpresa por la decisión de la FDA de pedir a expertos externos que revisaran su tratamiento para el Alzheimer, según personas familiarizadas con el asunto.
Leqembi también fue examinado minuciosamente por un comité asesor antes de su eventual aprobación. La controversia en torno a la aprobación acelerada de Aduhelm, el primer tratamiento para el Alzheimer desarrollado conjuntamente por Eisai y Biogen, provocó tres renuncias del panel asesor de la FDA y críticas de dos comités del Congreso. En enero, Biogen renunció a los derechos del medicamento.
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