Mientras la farmacéutica japonesa Eisai presentaba esta semana datos que confirmaban que había desarrollado el primer fármaco para retardar el deterioro cognitivo en pacientes con Alzheimer, la audiencia en una conferencia en San Francisco estalló en aplausos.
Entre los asistentes estaba Lars Lannfelt, un científico sueco poco conocido que inventó el fármaco innovador, conocido como lecanemab, y hará una fortuna si se aprueba y se comercializa con éxito.
BioArctic, la compañía que cofundó en 2003 con Pär Gellerfors, llegó a un acuerdo de licencia sobre la terapia de anticuerpos monoclonales con Eisai en 2007, lo que le da derecho a cientos de millones de dólares en pagos por hitos y regalías sobre las ventas de lecanemab.
Alrededor de 55 millones de personas viven con demencia en todo el mundo y la enfermedad de Alzheimer representa hasta el 70 por ciento de estos casos, según la Organización Mundial de la Salud.
Los analistas pronostican que el fármaco podría generar ventas por valor de hasta 10.000 millones de dólares al año, una perspectiva que transformaría a BioArctic, así como a Eisai y su socio en el fármaco, la biotecnológica estadounidense Biogen.
“Es bueno tener dinero, pero esto no es lo que me ha estado impulsando. Ha sido la ciencia y la oportunidad de construir una empresa sueca”, dijo el hombre de 73 años al Financial Times.
“Queremos [BioArctic] ser una compañía farmacéutica de pleno derecho: esa es nuestra ambición”.
Las acciones de BioArctic, que tiene solo 75 empleados, han triplicado su valor desde que Eisai reveló en septiembre que lecanemab redujo la tasa de deterioro cognitivo en pacientes con Alzheimer en etapa inicial en un 27 por ciento.
La compañía que cotiza en Estocolmo ahora tiene un valor de casi $ 2 mil millones y está reclutando personal rápidamente, con la ambición de vender el medicamento en los países nórdicos donde posee los derechos de lecanemab en cooperación con Eisai.
Lecanemab podría aprobarse en los EE. UU. ya en enero bajo la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Pero quedan obstáculos importantes, incluida la satisfacción de las preocupaciones de los médicos sobre su seguridad y si los beneficios clínicos justifican los riesgos causados por los efectos secundarios.
Los inversionistas también deben convencerse de que Eisai no repetirá los errores de su socio Biogen, cuyas acciones se desplomaron el año pasado luego del lanzamiento fallido de un medicamento similar para el Alzheimer llamado aducanemab que el grupo japonés también ayudó a desarrollar.
Biogen valoró inicialmente el tratamiento de un año de aducanemab en $56,000 a pesar de las preocupaciones de algunos expertos en salud que advirtieron que había poca evidencia concluyente de sus beneficios.
La presentación de esta semana de datos completos sobre lecanemab en la conferencia Clinical Trials on Alzheimer’s Disease en San Francisco, junto con la publicación de un artículo revisado por pares en el New England Journal of Medicine, fue un avance positivo, dijeron los analistas.
“¿Es una cura? No. ¿Ya llegamos? No. Pero el conjunto de datos está limpio y muestra un claro beneficio”, dijo Evan Seigerman, analista de BMO Capital Markets.
“Basándonos en estos datos, confiamos mucho en la aprobación de lecanemab y el eventual reembolso de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS)”, dijo.
La decisión de CMS, la agencia federal de EE. UU. que administra los esquemas de seguros nacionales, de restringir la cobertura de seguro de aducanemab a las personas que se someten a los ensayos clínicos perjudicó las perspectivas comerciales de ese fármaco.
A pesar de la euforia en San Francisco esta semana, algunos investigadores e inversionistas se mantienen cautelosos sobre las perspectivas del lecanemab, un medicamento que ataca las placas pegajosas llamadas beta amiloide que se acumulan en el cerebro. La terapia, dicen, produce solo beneficios clínicos “moderados” en comparación con el placebo y puede causar efectos secundarios graves, incluidas hemorragias cerebrales.
La muerte de dos pacientes que tomaban lecanemab, que también tomaban medicamentos anticoagulantes, también generó dudas sobre si un gran número de pacientes que toman anticoagulantes podrían finalmente quedar excluidos del tratamiento.
“Sospecho que la falta de efectividad clínica demostrable significará que lecanemab no se aceptará ampliamente en los sistemas de atención médica de todo el mundo”, dijo Robert Howard, profesor de psiquiatría de la tercera edad en el University College London.
Lannfelt no está de acuerdo con esa evaluación, argumentando que una reducción del 27 por ciento en la tasa de deterioro cognitivo es clínicamente significativa y suficiente para aprobar y lanzar el fármaco. Dijo que los resultados del ensayo también confirmaron una teoría controvertida conocida como la hipótesis amiloide, que sostiene que el Alzheimer es causado principalmente por la acumulación de placas en el cerebro.
“Está bien probado que la beta amiloide causa la enfermedad de Alzheimer tanto como el virus del VIH causa el SIDA. Creo que es el mismo nivel de evidencia”, afirma.
Muchos investigadores no están de acuerdo con que ahora se haya demostrado que la beta amiloide es la “causa principal” de la enfermedad de Alzheimer, diciendo más bien que es una enfermedad compleja con muchos factores contribuyentes.
“La beta amiloide probablemente contribuye con aproximadamente el 30 por ciento de la enfermedad en su totalidad, pero hay muchas otras proteínas de la enfermedad y otras condiciones que pueden aumentar la tasa de disminución”, dijo el Dr. Keith Vossell, profesor de neurología en la Universidad de California Los Ángeles.
Fue el descubrimiento de Lannfelt a principios de la década de 1990 de una mutación en el gen responsable de la beta amiloide lo que ayudó a establecer un vínculo entre las placas adhesivas y el Alzheimer. Casi una década después, mientras trabajaba como investigador en el Instituto Karolinska, un organismo médico sueco, descubrió otra mutación genética vinculada a los agregados de beta-amiloide llamados protofibrillas, estructuras similares a varillas que son un objetivo clave de lecanemab.
Denominada “mutación ártica”, condujo al descubrimiento del anticuerpo monoclonal mAb158, que se convirtió en lecanemab.
“Fundamos BioArctic en 2003 basándonos en esta idea y logramos ponernos en contacto con Eisai y convencerlos de que apuntar a las protofibrillas es una muy buena idea”, dijo Lannfelt, quien posee el 33,5 por ciento de las acciones de BioArctic pero controla el 49,3 por ciento de las acciones. los derechos de voto de la biotecnología. Vendió una pequeña porción de su participación en octubre.
Si lecanemab se convierte en un éxito comercial, Lannfelt dijo que BioArctic usaría las ganancias para desarrollar medicamentos dirigidos a la enfermedad de Parkinson y otros trastornos del sistema nervioso central. A pesar de su edad, dijo que quería seguir trabajando en BioArctic mientras pudiera contribuir con la investigación.
“No puedes cambiar tu estilo de vida a esta edad”, dijo Lannfelt, y agregó que se daría el gusto de comprar un automóvil eléctrico.