UniQure stock surge tras avance en la enfermedad de Huntington
El grupo de tratamiento de **alta dosis** del estudio cumplió con su **objetivo primario**, mostrando una reducción estadísticamente significativa del **75%** en la progresión de la enfermedad a los **36 meses** en la escala **Unificada de Clasificación de Enfermedad de Huntington** (cUHDRS), en comparación con un grupo de control externo emparejado, según el informe de Investing.com.
UniQure también informó que AMT-130 cumplió con un objetivo secundario clave, reduciendo la progresión de la enfermedad en un 60% en la Capacidad Funcional Total, otra medida clínica ampliamente utilizada, según el informe. Se observaron tendencias favorables en evaluaciones adicionales, incluyendo una reducción del 88% en el Test de Modalidades de Símbolos y una reducción del 113% en el Test de Lectura de Palabras de Stroop, según el informe de Investing.com. Es importante mencionar que los niveles de proteína neurofilamento ligero en el líquido cefalorraquídeo, un biomarcador de neurodegeneración, se encontraban un 8.2% por debajo de la línea base a los 36 meses, según el informe de Investing.com.
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Sarah Tabrizi, profesora de neurología clínica y directora del Centro de Enfermedad de Huntington de la Universidad College London, expresó: “Estoy emocionada de que este estudio pivotal de AMT-130 haya mostrado efectos estadísticamente significativos tanto en cUHDRS como en TFC a los 36 meses, respaldados por un promedio de NfL en LCR que se mantiene por debajo de la línea base”, según se cita en el informe.
Próximos pasos: ¿Cuándo podría AMT-130 llegar al mercado estadounidense?
De cara al futuro, UniQure indicó su intención de presentar una **Solicitud de Licencia Biológica** (BLA) en el primer trimestre de **2026**, con la esperanza de un posible lanzamiento en EE. UU. más adelante ese mismo año, sujeto a la aprobación de la **FDA**, según el informe de Investing.com. La terapia ya ha recibido las designaciones de **Terapia Innovadora** y **Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa** por parte de la agencia, lo que refleja su potencial para transformar el estándar de atención para la enfermedad de **Huntington**, según el informe de Investing.com.
Preguntas Frecuentes
¿Por qué aumentó tanto la acción de UniQure?
La razón es que su terapia genética AMT-130 mostró resultados revolucionarios en la **reducción** de la progresión de la enfermedad de Huntington, según el informe de Investing.com.
¿Hubo efectos secundarios?
La mayoría de los efectos secundarios estaban relacionados con el procedimiento mismo, y no se han reportado nuevos problemas serios relacionados con el medicamento desde 2022, de acuerdo con el informe de Investing.com.
Los recientes avances en la terapia AMT-130 no solo prometen mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedad de Huntington, también marcan un hito en la investigación de terapia genética. El trabajo acumulado durante años de estudios previos y ensayos clínicos ha llevado a este momento decisivo, que puede abrir las puertas a nuevas esperanzas para aquellos afectados por esta devastadora enfermedad. La mejora continua en los datos de eficacia y seguridad es otro indicador positivo que refleja el potencial de esta terapia para cambiar el paradigma del tratamiento. A medida que UniQure avanza hacia su solicitud de licencia, será interesante observar cómo se desarrollan las discusiones regulatorias con la FDA y qué implicaciones tendrá esto para el futuro de los tratamientos para la enfermedad de Huntington.
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