Bir biyoteknoloji şirketinin Alzheimer hastalığına yönelik bir tedavi üretme girişimi artık muhtemelen felaketle sonuçlanacak. Bu hafta, Cassava Sciences, deneysel ilacı simufilam’ın en son Faz III denemesinin başarısız olduğunu bildirdi; bu ilacın, kötü yapılmış ve muhtemelen sahte araştırmalar nedeniyle ulaştığı noktaya ulaştığı iddia ediliyor.
Pazartesi günü Cassava Sciences duyuruldu Günde iki kez alınan hapın, hafif ila orta şiddette Alzheimer hastalarında demansın ilerlemesini yavaşlatmada etkili olup olamayacağını test eden simufilam’ın bir yıl süren randomize, kontrollü çalışmasının en önemli sonuçları. Simufilam çalışmanın herhangi bir birincil veya ikincil hedefini karşılayamadı; bu da esasen plasebodan daha iyi performans göstermediği anlamına geliyor. Sonuçlar, Cassava’nın ilacı geliştirmesi için tabuta çakılan son çivi gibi görünüyor; bu, hem bağlı araştırmacılar hem de Cassava yöneticileri tarafından uzun süredir yapılan dolandırıcılık iddialarıyla gölgelendi.
özellikle, bilim adamlarının dışında Ve federal kurumlar New York Şehir Üniversitesi (CUNY) profesörü ve eski Manyok danışmanı Hoau-Yan Wang’ı, şirket için simufilam araştırması sırasında defalarca bilimsel suiistimal yapmakla suçladı. Bu suiistimal, Wang’ın ilacın daha umut verici görünmesi için görüntüleri manipüle etmesine ve sonuçları çarpıtmasına veya doğrudan uydurmasına kadar gitmiş olabilir. Wang, simufilam ile bağlantılı en korkunç kötü bilim eylemlerinden sorumlu olsa da, eleştirmenler Cassava’nın halkı yanılttığını da savundu.
Şirket bu eylül ayının başlarında anlaştık Wang, simufilam üzerinde Aşama II denemelerinin yürütülmesiyle ilgili masrafların ödenmesi için Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na 40 milyon dolardan fazla ödeme yapmayı kabul ederken Wang, 50.000 dolar para cezası ödemeyi kabul etti. SEC’e göre Wang, bazı hastaların plasebo mu yoksa deneysel ilaç mı aldığını tespit edebildi (önemli klinik çalışmalarda bilim insanları normalde bu ayrım konusunda bilgisiz kalıyor, çünkü bu onların analizlerini saptırabilir); Wang’ın daha sonra bu bilgiyi simufilamın Alzheimer hastalığıyla ilgili biyobelirteçleri iyileştirmede çok daha etkili görünmesini sağlamak için kullandığı iddia edildi. SEC ayrıca Cassava ve eski CEO’su Remi Barbier ile eski Nörobilim Kıdemli Başkan Yardımcısı Lindsay Burns’ün, yatırımcılarına Faz II sonuçlarına dayanarak yanıltıcı açıklamalar yaptığını iddia etti. İddia edilen bir örnekte Cassava, simufilamın hastaların epizodik hafızasını önemli ölçüde iyileştirdiğini iddia etti, ancak bu iyileşmenin yalnızca Burns tarafından seçilen bir hasta alt grubunda bulunduğunu ve hasta verilerinin tamamında böyle bir iyileşme görülmediğini açıklamadı.
Cassava, yöneticileri ve Wang, SEC ile anlaşmaya varırken kendilerine karşı yapılan iddiaları kabul etmedi veya reddetmedi. SEC’in suçlamalarının ardından Cassava, soruşturmada işbirliği yaptığını ve başka araştırma sorunlarını önlemek için adımlar attığını iddia etti; şirket ayrıca Wang’ın simufilam’ın III. Aşama denemelerine hiçbir katkısı olmadığını belirtti. Ancak eleştirmenler, simufilam hakkındaki suiistimallerin ve abartılı iddiaların çok daha eskilere tarihleniyor Faz II denemelerinden daha fazla, bu da ilacın hiçbir zaman amaçlandığı gibi çalışmadığını gösteriyor. Bu son bulgular göz önüne alındığında, eleştirmenlerin haklı olduğu görülüyor.
Cassava, gelecekte başka ilaç adayı bulunmadığı için geleceğini simufilam’ın başarısına bağlamış görünüyor; en hafif deyimle, şu anda tehlikede olan bir gelecek. İlacın başarısızlıkla sonuçlanmasının ardından şirket, simufilam’ın ikinci Faz III denemesini erken sonlandıracağını duyurdu, ancak yine de her iki denemeden elde edilen verileri kamuoyuna açıklamayı planladığı bildiriliyor. Wang’a gelince, hukuki sorunlarının bittiği söylenemez. Bu Haziran başında Maryland Bölgesi’ndeki federal büyük jüri suçlanan Wang’ın ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri’ni (NIH) Alzheimer araştırmasıyla bağlantılı görünen yaklaşık 16 milyon dolarlık federal bağış fonunu dolandırdığı iddia ediliyor.
