Tom (gerçek adı değil) doğduktan birkaç saat sonra huzursuz oldu ve emzirmek istemedi. Annesi sol kolunun ve bacağının ritmik olarak sallandığını fark etti – bir şeyler doğru değildi.
Tom hemen yenidoğan yoğun bakım ünitesine transfer edildi. Bir MRI taraması, ciddi bir felç geçirdiğini ortaya çıkardı. Doktorlar, Tom’un ebeveynlerine, çocuğa verebilecekleri bir tedavi olmadığını söylediler. Muhtemelen engelli olacaktı.
Çoğu insan inmeyi esas olarak yaşlıları etkileyen bir şey olarak düşünür, ancak yeni doğan bebeklerde de ortaya çıkabilir. Bu “perinatal felçler”, beyne giden ana arterlerden biri tıkandığında meydana gelir ve bu da belirli beyin bölgelerine kan ve dolayısıyla oksijen eksikliğine yol açar. Yaklaşık 5.000 yenidoğandan biri felç geçirir. Genellikle doğduktan sonraki ilk birkaç gün içinde olur.
Bebeklerin çoğu, daha sonraki yaşamlarında problemler yaşarlar ve problemlerin ciddiyeti, hangi beyin bölgelerinin yaralandığına bağlıdır. Bu sorunlar kol ve bacaklarda kas sıkışması (serebral palsi), davranış sorunları, öğrenme güçlükleri ve epilepsiyi içerebilir.
İnmeli yenidoğanlar için tedavi yoktur. Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi’ndeki kendi ekibimiz de dahil olmak üzere araştırmacılar, biri kök hücreleri içeren yeni tedaviler üzerinde çalışıyorlar.
Kök hücreler vücutta birçok farklı hücreye dönüşme yeteneğine sahiptir ve çeşitli büyüme faktörlerinin (belirli dokuların büyümesini uyaran proteinler) küçük fabrikalarıdır. Teori, eğer bir bebeğin beyninin hasarlı kısmına kök hücreler yerleştirebilirsek, kök hücrelerin büyüme faktörlerinin beyni kendini onarması için uyaracağıdır.
Hayvanlarda etkilidir Hayvanlar üzerinde yapılan daha önceki araştırmalar, felçli yeni doğan farelerin beyinlerine kök hücrelerin enjekte edilmesinin, beyin hasarı ve maruz kaldıkları sakatlık miktarını önemli ölçüde azalttığını gösterdi. Deneyler, tedavinin güvenli olduğunu ve farelerde hiçbir yan etkisinin olmadığını gösterdi. Bu hayvan çalışmaları bize tedavinin yeni doğan bebeklerde de işe yarayacağını ve ömür boyu sakat kalmanın önüne geçeceğini umdu.
Ancak iğne veya ameliyata gerek kalmadan kök hücreleri bebeğin beynine nasıl ulaştırırsınız? Farelerde test edilen bir burun içi yolu (burun içinden) denemeye karar verdik. Kök hücreleri intranazal yolla verdikten sonra hücreler hızla ve spesifik olarak yaralı beyin bölgelerine gitti. Yaralanan beyin bölgesi, kök hücreleri beyindeki doğru noktaya yönlendiren “alarm sinyalleri” gönderir.
Kök hücreler hasarlı bölgeye ulaştığında, farelerin beyinlerinin onarım sistemlerini güçlendiren büyüme faktörleri salgıladılar. Birkaç gün içinde kök hücreler parçalandı ve artık beyinde izlenemez hale geldi. Bu yöntemle yapılan birkaç deneyden sonra, kök hücreleri buruna damlatmanın, onları beyne ulaştırmanın en güvenli ve en etkili yolu olduğu sonucuna vardık.
On bebek Yıllarca süren laboratuvar araştırmalarından sonra nihayet tedaviyi bebeklerde test ettik. Sonuçlar The Lancet Neurology’de yayınlandı.
Daha önce bahsedilen Bebek Tom, çalışmaya katılan ilk bebekti ve doğduktan sonraki bir hafta içinde kök hücre aldı. Ebeveynlerden yeni doğan çocuklarının hayatlarının ilk haftasında deneysel bir terapiye kaydolmalarını istemek çok hassas bir süreçtir.
Ailesiyle uzun bir sohbetimizden sonra, oğullarının çalışmaya katılmasına izin vermeye karar verdiler. Kök hücreleri, sadece birkaç dakika süren bir prosedür olan burun damlacıkları yoluyla aldı. Sonrasında, eve gitmeden önce Tom birkaç gün yakından izlendi.
Hollanda genelindeki hastanelerden felç geçirdikten sonra Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi’ne nakledilen on yenidoğanı tedavi ettik. On yenidoğanın tamamında kök hücre damlacıkları herhangi bir komplikasyon olmaksızın uygulandı. Tedaviden sonra hafif ateşi çıkan bir bebek vardı ve bu ateş kendiliğinden düzeldi.
İnmeden üç ay sonra yapılan bir beyin MRI taraması, muhtemelen kök hücreler nedeniyle beklenenden daha az yaralanma gösterdi. Dört ayda, Tom da dahil olmak üzere tedavi edilen bebekler, hareketlerinin kalitesi test edildiğinde iyi performans gösterdi. Çocuklar iki yaşına geldiğinde gelişimlerini tekrar kontrol edeceğiz.
Şimdi, kök hücre tedavisinin perinatal inmeden sonra beyin hasarını etkili bir şekilde onarabileceğini kanıtlamak için randomize kontrollü bir deneme (tıbbi araştırmalar için altın standart) ile ilerlemek için fırsatlar arıyoruz.
Kök hücrelerle yeni ve güvenli bir tedavinin keşfi, çok erken doğan bebekler veya doğum sırasında oksijen eksikliği çeken bebekler (perinatal asfiksi) gibi beyin hasarı olan diğer bebekler için de fırsatlar sunar. Kök hücre tedavisi, yaşam boyu olası yararları ile en savunmasız hasta grubuna umut verir.
