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Pendant des d\u00e9cennies, les personnes atteintes d’Alzheimer ont d\u00fb faire face \u00e0 une maladie d\u00e9bilitante sans la perspective d’un traitement qui pourrait ralentir la marche implacable de la maladie.<\/p>\n
Un tel m\u00e9dicament semblait \u00eatre \u00e0 l’horizon lorsque les r\u00e9gulateurs am\u00e9ricains ont approuv\u00e9 l’Aduhelm de Biogen l’ann\u00e9e derni\u00e8re. Les rivaux Eli Lilly et le japonais Eisai ont poursuivi les essais cliniques pour des traitements similaires et ont d\u00e9clar\u00e9 qu’ils demanderaient \u00e9galement une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de la Food and Drug Administration.<\/p>\n
Mais l’avenir de cette nouvelle classe de m\u00e9dicaments pour une maladie affectant jusqu’\u00e0 50 millions de personnes dans le monde est confront\u00e9 \u00e0 une voie difficile vers une adoption g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e, apr\u00e8s que l’agence qui contr\u00f4le les d\u00e9penses des r\u00e9gimes de sant\u00e9 financ\u00e9s par le gouvernement aux \u00c9tats-Unis a impos\u00e9 des restrictions strictes sur le financement des m\u00e9dicaments.<\/p>\n
Les Centers for Medicare & Medicaid Services ont publi\u00e9 jeudi une d\u00e9cision formelle limitant le remboursement du m\u00e9dicament de Biogen \u00e0 quelques milliers de patients inscrits \u00e0 des essais cliniques plut\u00f4t qu’aux quelque 6 millions de personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n
Sa d\u00e9cision est dommageable pour Biogen car la plupart des patients atteints de la maladie d’Alzheimer sont \u00e2g\u00e9s et donc couverts par le programme Medicare financ\u00e9 par le gouvernement pour les personnes de 65 ans et plus. Le groupe de biotechnologie avait d\u00e9j\u00e0 annonc\u00e9 des r\u00e9ductions de co\u00fbts de 500 millions de dollars \u00e0 la suite d’un projet de d\u00e9cision publi\u00e9 en janvier qui pr\u00e9figurait des restrictions sur le m\u00e9dicament, dont le prix est de 28 000 dollars par patient et par an. <\/p>\n
L’agence, qui a rompu avec la convention selon laquelle elle devrait financer des m\u00e9dicaments approuv\u00e9s par la FDA, a cit\u00e9 le “potentiel de pr\u00e9judice” du traitement, allant des maux de t\u00eate aux saignements c\u00e9r\u00e9braux, ainsi que des inqui\u00e9tudes quant \u00e0 son efficacit\u00e9.<\/p>\n
La d\u00e9cision s’applique non seulement \u00e0 Aduhelm, le premier traitement contre la maladie d’Alzheimer approuv\u00e9 depuis 2003, mais aussi \u00e0 d’autres m\u00e9dicaments en d\u00e9veloppement bas\u00e9s sur \u00ab l’hypoth\u00e8se amylo\u00efde \u00bb. La th\u00e9orie soutient que la maladie est caus\u00e9e par l’accumulation d’une plaque collante appel\u00e9e b\u00eata-amylo\u00efde dans le cerveau.<\/p>\n
Le CMS a d\u00e9clar\u00e9 que des m\u00e9dicaments similaires approuv\u00e9s dans le cadre du processus d’approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 de la FDA seraient soumis aux m\u00eames restrictions qu’Aduhelm. <\/p>\n
Cependant, dans un assouplissement de son projet de d\u00e9cision en janvier, l’agence a d\u00e9clar\u00e9 que les traitements approuv\u00e9s par le processus d’approbation standard de la FDA qui montraient des preuves d’un b\u00e9n\u00e9fice clinique seraient couverts pour les patients sous Medicare sans inscription \u00e0 un essai clinique.<\/p>\n
“Cette voie \u00e0 long terme est cens\u00e9e \u00eatre agile et r\u00e9pondre \u00e0 tous les nouveaux m\u00e9dicaments de cette classe qui sont en cours de d\u00e9veloppement et d\u00e9montrent des avantages cliniques”, a d\u00e9clar\u00e9 Lee Fleisher, m\u00e9decin-chef du CMS. <\/p>\n
L’industrie pharmaceutique s’est d\u00e9cha\u00een\u00e9e contre le CMS apr\u00e8s son projet de proposition, avertissant que de telles restrictions mena\u00e7aient de retarder le traitement et de d\u00e9courager le diagnostic pr\u00e9coce de la maladie d’Alzheimer. Il a \u00e9galement d\u00e9clar\u00e9 que cette d\u00e9cision aurait un “effet dissuasif” sur la recherche des entreprises d\u00e9veloppant de nouveaux m\u00e9dicaments. <\/p>\n
“C’est vraiment sans pr\u00e9c\u00e9dent ce que CMS a fait pour vous proposer de ne pas fournir de couverture \u00e0 . . . un m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Anne White, pr\u00e9sidente de Lilly Neuroscience, dans une interview peu de temps avant que l’agence ne rende sa d\u00e9cision finale. “C’est une pr\u00e9occupation que vous entendez non seulement de nous mais d’autres \u00e0 travers le domaine.”<\/p>\n
Biogen avait averti que si le CMS ne modifiait pas sa d\u00e9cision initiale, la plupart des patients devraient attendre jusqu’\u00e0 cinq ans pour qu’Aduhelm devienne plus largement disponible. D’ici l\u00e0, beaucoup d’entre eux auront progress\u00e9 vers un stade plus grave de la maladie et ne b\u00e9n\u00e9ficieront pas du m\u00e9dicament, a-t-il ajout\u00e9. <\/p>\n
“Ils [CMS] peut s’inspirer de ce qui a \u00e9t\u00e9 fait dans le cas du cancer. Nous avions plus de 200 m\u00e9dicaments qui ont obtenu une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e, donnant ainsi le choix aux patients et \u00e0 leurs m\u00e9decins \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Chirfi Guindo, cadre chez Biogen.<\/p>\n
Le projet de d\u00e9cision du CMS a incit\u00e9 les entreprises \u00e0 r\u00e9\u00e9valuer si la demande d’approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e en valait la peine. En f\u00e9vrier, Lilly a d\u00e9clar\u00e9 qu’elle retarderait le d\u00e9p\u00f4t de l’approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de Donanemab, ce qu’elle devait faire avant la fin du mois dernier.<\/p>\n
Rachelle Doody, responsable mondiale de la neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence chez Roche, a d\u00e9clar\u00e9 dans une interview que la soci\u00e9t\u00e9 ne demanderait pas une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e pour son candidat Gantenerumab. Il suivra plut\u00f4t la voie d’approbation habituelle de la FDA, ce qui signifie attendre les r\u00e9sultats d’un essai de stade avanc\u00e9 pr\u00e9vu cette ann\u00e9e.<\/p>\n
Les fabricants de m\u00e9dicaments risquent de perdre des milliards de dollars de revenus. Les analystes de BMO pr\u00e9voyaient que Donanemab g\u00e9n\u00e9rerait pr\u00e8s de 5 milliards de dollars de ventes annuelles d’ici 2028 s’il \u00e9tait approuv\u00e9. \u00c0 un moment donn\u00e9, Aduhelm devait g\u00e9n\u00e9rer des revenus annuels de pointe de 9 milliards de dollars, selon les estimations consensuelles de l’ann\u00e9e derni\u00e8re. <\/p>\n
De nombreux chercheurs sur la maladie d’Alzheimer d\u00e9fendent la d\u00e9cision du CMS et sont profond\u00e9ment sceptiques quant \u00e0 la d\u00e9cision de la FDA d’approuver Aduhelm dans le cadre d’un processus acc\u00e9l\u00e9r\u00e9. L’organisme de r\u00e9glementation des m\u00e9dicaments a conclu que le m\u00e9dicament n’\u00e9tait que “raisonnablement susceptible” de pr\u00e9dire un b\u00e9n\u00e9fice clinique et a d\u00e9clar\u00e9 que d’autres essais \u00e9taient n\u00e9cessaires pour en \u00eatre certain.<\/p>\n
“[This] est probablement la pire d\u00e9cision d’approbation de m\u00e9dicament de l’histoire r\u00e9cente des \u00c9tats-Unis \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Aaron Kesselheim, professeur \u00e0 la Harvard Medical School. Il \u00e9tait l’un des trois membres d’un comit\u00e9 conseillant la FDA sur le m\u00e9dicament qui arr\u00eater<\/a> pour protester contre l’approbation de l’agence. <\/p>\n Les critiques disent qu’il y a peu de preuves concluantes que l’\u00e9limination des plaques amylo\u00efdes ralentit le d\u00e9veloppement de la maladie d’Alzheimer et avertissent que la d\u00e9cision de la FDA pourrait cr\u00e9er un pr\u00e9c\u00e9dent dommageable.<\/p>\n \u00ab Cette approbation \u00e9tait imprudente et dangereuse. Cela a abaiss\u00e9 les normes d’approbation des m\u00e9dicaments pour la maladie d’Alzheimer et c’est pourquoi vous voyez une ru\u00e9e d’entreprises ciblant la b\u00eata-amylo\u00efde dans le cerveau \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Michael Carome, directeur de la recherche en sant\u00e9 chez Public Citizen, un groupe de r\u00e9flexion progressiste.<\/p>\n