Let deux formes majeures de vascularite associée aux anticorps cytoplasmiques anti-neutrophiles (ANCA) bénéficient enfin d’un traitement. Avacopanen association avec le rituximab ou le cyclophosphamide, est le premier médicament oral ayant démontré sa capacité à induire et à maintenir une rémission, à réduire la toxicité des glucocorticoïdes, à améliorer la fonction rénale et la qualité de vie des patients.
Qu’est-ce que la vascularite ?
La vascularite est uneinflammation des parois des vaisseaux sanguins. Les causes peuvent être diverses. C’est un processus phlogistique qui peut survenir sans cause connue (vascularite primaire), pour réactions auto-immunesà la suite d’un processus infectieux ou dans association avec une autre pathologie (vascularite secondaire).
N’importe quel vaisseau sanguin peut être affecté par une vascularite qui, selon la localisation du processus inflammatoire, peut développer un large spectre de maladies, qui varient également considérablement en termes de symptômes, de gravité et de durée.
Un processus inflammatoire avec des dommages à de nombreux organes
Chez les personnes touchées par Vascularite associée aux ANCA – il y en a environ 13 à 20 par million d’habitants chaque année – les petits vaisseaux sanguins sont endommagés par un processus inflammatoire pouvant causer des dommages aux reins, aux poumons, à la peau, au cœur, aux yeux, au système ORL, au district gastro-intestinal et au système nerveux.
Comme leur nom le définit, ce sont des pathologies associées aux anticorps cytoplasmiques anti-neutrophiles (ANCA). Normalement produit par nos soins système immunitaire, ces anticorps peuvent attaquer des protéines spécifiques d’un sous-ensemble de globules blancs, provoquant une inflammation vasculaire. Ces pathologies qui ont un fort impact physique et ils peuvent aussi avoir un impact négativement sur la vie quotidienne également d’un point de vue psychologique et émotionnel. Douleur, dépression, épuisement, isolement et asthénie ne sont que quelques-uns des problèmes signalés par les patients.
Le nouveau médicament contre la vascularite
Avacopan a reçu l’approbation de l’UE en janvier 2022 sur la base d’un programme de développement aboutissant aux résultats de l’essai clinique de phase III ADVOCATE, mené chez 331 patients atteints de vascularite associée aux ANCA dans 20 pays, comparant l’avacopan à un programme de réduction de la prednisone chez des patients traités simultanément avec des médicaments immunosuppresseurs. . L’étude a atteint son critère d’évaluation principal, à savoir une rémission de la maladie après 26 semaines et une rémission soutenue à la semaine 52, comme l’a évalué le Score d’activité de vascularite de Birmingham (BVAS). Avacopan a démontré sa supériorité sur le standard de soins à la 52ème semaine.
Vasculitis a un nouveau médicament également remboursable
Le nouveau médicament est capable de réduire l’utilisation de stéroïdes pour « éteindre » l’inflammation des petits et moyens vaisseaux sanguins, contribuant ainsi à prévenir ou au moins à retarder la dialyse. Le médicament est remboursable à partir d’aujourd’hui. Là granulomatose avec polyangéite (GPA) c’est une maladie inflammatoire rare qui affecte à la fois les tissus et les vaisseaux sanguins. Elle se caractérise par des symptômes qui impliquent principalementzone visage-crânetandis que le AMP (vascularite des petits vaisseaux) survient au niveau pulmonaire et rénaleainsi que la neuropathie.
C’est pour cette raison que l’introduction d’une thérapie spécifique et ciblée à base d’avacopan a été accueillie avec enthousiasme par la communauté scientifique. Le nouveau médicament bloque en effet le récepteur d’une protéine présente dans le sang (appelée complément 5a ou C5a) qui fait partie du système immunitaire. Lorsqu’il se lie à son récepteur, le C5a active les cellules immunitaires appelées neutrophiles, qui contribuent à l’inflammation des petits vaisseaux sanguins du GPA et du MPA. En bloquant le récepteur C5a, l’avacopan réduit l’inflammation des vaisseaux sanguins et atténue ainsi les symptômes de la maladie.
Ce que disent les lignes directrices européennes
«La vascularite associée aux ANCA représente un défi important pour les patients, avec des risques élevés de complications, en particulier au cours de la première année de traitement, liées à la maladie et aux thérapies immunosuppressives – affirme le Professeur Carlo Salvarani, Directeur du SC de Rhumatologie, IRCCS Hôpital S. Maria Nuova de Reggio Emilia, Directeur de l’École de Spécialisation en Rhumatologie de l’Université de Modène-Reggio Emilia –. La disponibilité de l’avacopan offre une nouvelle perspective dans le traitement de cette pathologie. Le Lignes directrices de la Société européenne de rhumatologie (EULAR) suggèrent l’utilisation de l’avacopan pour la rémission chez les patients atteints de GPA ou de MPA dans le cadre d’une stratégie visant à réduire le dosage des glucocorticoïdes et leurs effets secondaires importants », ajoute Salvarani.
Une arme pour protéger les reins
« Une insuffisance rénale est présente chez 2/3 des patients atteints d’AAV (vascularite associée aux ANCA) au moment du diagnostic – précise le Professeur Federico Alberici, directeur de l’unité de néphrologie, directeur de l’école de spécialisation en néphrologie, Université de Brescia, ASST Spedali Civili – et peut avoir de graves conséquences. Avec l’avacopan, une amélioration du débit de filtration glomérulaire a été observée, qui s’est poursuivie tout au long de la période de traitement de 12 mois et était particulièrement évidente entre 6 et 12 mois. Il conclut donc Albérici, « Disposer d’un traitement agissant de manière sélective et ciblée sur le processus inflammatoire peut être utile pour prévenir ou au moins retarder la dialyse chez ces patients. »
« Nous sommes très heureux de présenter l’avacopan comme nouveau traitement pour les patients de notre pays qui souffrent de MPA ou de GPA. » explique Giuseppe Cucchiaro, directeur général de CSL Vifor Italia -. En tant que premier traitement ciblé approuvé dans cette indication, nous sommes convaincus qu’avacopan peut faire partie de la nouvelle norme de soins, favorisant une rémission durable pour ces patients et améliorant leur qualité de vie. »
Voici les centres de diagnostic et de traitement des vascularites associées aux ANCA
Pour les patients, le site du Ministère de la Santé dédié aux Maladies Rares recense les centres de diagnostic et de traitement des vascularites associées aux ANCA :
- Granulomatose de Wegener
https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/editore_per_malattia/795
- Polyangéite microscopique
https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/editore_per_malattia/794.
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