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Les scientifiques ont ouvert une nouvelle frontière dans le domaine en évolution rapide de l’édition génétique avec la découverte d’un moyen de programmer la recombinaison et le réarrangement de l’ADN.
La nouvelle technique promet d’élargir les possibilités des méthodes existantes telles que l’édition génétique Crispr, qui stimule la recherche dans des domaines allant de la prévention du cancer à la réduction des émissions de méthane des vaches.
La méthode dite de l’ARN pont conçue par des chercheurs de l’Arc Institute à but non lucratif de Californie pourrait permettre des modifications plus précises du code génétique et éviter d’avoir à casser des séquences et à les réparer ultérieurement.
Le système de pontage d’ARN est un « nouveau mécanisme de programmation biologique » qui pourrait servir de « traitement de texte pour le génome vivant », a déclaré Patrick Hsu, chercheur principal de l’Arc Institute et professeur adjoint de bio-ingénierie à l’Université de Californie à Berkeley. « La recombinaison de ponts peut modifier universellement le matériel génétique par l’insertion, l’excision, l’inversion de séquences spécifiques et plus encore », a-t-il déclaré.
Cette découverte stimule les efforts des chercheurs et des entreprises pour développer des techniques de réingénierie sophistiquées capables de réduire les risques génétiques des organismes de développer des maladies ou d’autres conditions indésirables.
La technique, rapportée dans un article dans Nature mercredi, utilise l’ARN ou l’acide ribonucléique, un support crucial de l’information biologique dans les cellules vivantes. Instructions contenues dans les enzymes directes de l’ARN – ou catalyseurs biologiques – appelées recombinases pour effectuer la modification génétique.
Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna. les développeurs de la technique des « ciseaux génétiques » Crispr-Cas9, ont remporté le prix Nobel de chimie en 2020. L’année dernière, une thérapie d’édition génique visant à cibler les troubles sanguins, la drépanocytose et la bêta-thalassémie, est devenue le premier traitement Crispr au monde à obtenir l’approbation réglementaire.
Ce secteur prometteur a besoin d’investissements lourds pour aider la technologie à couvrir une gamme de thérapies médicales et à la rendre accessible à tous, a déclaré Doudna au FT cette année.
Le dernier développement de la technologie des ponts ARN constitue une « avancée passionnante pour le domaine de la modification du génome à grande échelle, avec un potentiel alléchant pour de nombreuses applications », selon un commentaire également publié dans Nature, par des scientifiques non impliqués dans les travaux.
L’innovation a soulevé la perspective de développements ultérieurs de « puissants outils biotechnologiques », selon l’article de Connor Tou et Benjamin Kleinstiver, du Centre de médecine génomique du Massachusetts General Hospital.
L’approche du pont ARN, qui a été utilisée sur des bactéries, doit encore être testée pour déterminer son applicabilité aux mammifères, y compris aux humains, ont-ils ajouté. Les chercheurs devront également s’assurer que la technique fonctionne sur de grands génomes dans lesquels des séquences génétiques ciblées peuvent apparaître plusieurs fois, ce qui augmente le risque de modifications indésirables.
La nouvelle technologie pourrait « considérablement augmenter la gamme des opérations d’édition génétique », a déclaré le professeur Jason Chin, responsable de programme au laboratoire de biologie moléculaire du Conseil britannique de la recherche médicale.
« Ces nouvelles recombinases permettent à l’utilisateur de programmer les séquences d’ADN sur lesquelles ces opérations ont lieu, ce qui offre beaucoup plus de flexibilité », a déclaré Chin, qui n’a pas participé à la recherche. Il semble « probable » qu’une version de la technologie soit applicable aux cellules humaines, a-t-il ajouté.
L’Arc Institute a été fondé en 2021 pour développer des outils technologiques informatiques susceptibles de lutter contre des maladies complexes. Il travaille avec l’Université de Stanford, l’Université de Californie, San Francisco et l’UC Berkeley. Ses bailleurs de fonds incluent Patrick Collison, directeur général de la société de paiement Stripe.