L’Agence européenne des médicaments a donné son feu vert à un nouveau traitement pour traiter les patients adultes atteints de SLA. Ceci est rapporté par la Ligue ALS. La SLA est une maladie rare et souvent mortelle qui affaiblit les muscles et entraîne la paralysie.
L’espérance de vie moyenne de la SLA après le diagnostic varie de deux à cinq ans. Les causes exactes sont inconnues, mais selon la Ligue SLA, des facteurs génétiques et environnementaux pourraient jouer un rôle. Une mutation génétique conduisant à la production d’enzymes SOD1 défectueuses survient chez environ 2 % des personnes atteintes de SLA.
L’EMA a désormais approuvé un médicament pour le traitement de la SLA. Qalsody cible une production moindre de la protéine SOD1, réduisant ainsi les dommages neuronaux.
De meilleures capacités physiques
Pour ce projet, 108 personnes présentant une mutation confirmée du gène SOD1 ont été étroitement surveillées pendant 28 semaines. Les résultats de l’étude ont montré que Qalsody réduisait les concentrations de ce qu’on appelle les « chaînes légères de neurofilaments plasmatiques » d’environ 60 pour cent. Les patients ont également montré de meilleures capacités physiques.
Cette étape rapproche encore davantage l’accès au médicament. Cependant, la Commission européenne doit encore délivrer une autorisation pour commercialiser le médicament. Les négociations sur les prix auront ensuite lieu au niveau national.
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