Pendant la majeure partie de sa vie, Rob Schroeder a dû s’injecter régulièrement du facteur de coagulation sanguine pour arrêter les saignements incontrôlés causés par la maladie génétique de l’hémophilie B.
Mais sa vie a été transformée il y a quatre ans après qu’il se soit porté volontaire pour devenir l’un des premiers patients à tester une thérapie génique expérimentale appelée Hemgenix.
« Je n’ai pas eu de saignement depuis que j’ai reçu le traitement. Rien. J’ai effectivement atteint mes objectifs de rêve les plus fous avec cette thérapie », a déclaré Schroeder, un représentant pharmaceutique de Monclova, Ohio, au Financial Times.
Le mois dernier, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Hemgenix, qui a été développé par CSL Behring et UniQure et est administré en une seule dose par perfusion intraveineuse. Il s’agit de la cinquième thérapie génique ciblant des maladies rares à recevoir le feu vert des régulateurs américains depuis 2017, soulignant le potentiel de cette nouvelle classe de médicaments pour traiter et, dans certains cas, guérir des maladies rares, des cancers et d’autres affections.
Les thérapies géniques, qui fonctionnent en ajoutant un nouveau gène ou en réparant un gène muté à l’intérieur du corps, peuvent considérablement améliorer les troubles de santé en corrigeant leur cause sous-jacente, généralement en administrant un traitement unique. Mais ce sont des médicaments complexes qui peuvent avoir des effets secondaires dangereux et qui sont vendus à des prix extrêmement élevés.
Hemgenix de CSL coûte 3,5 millions de dollars par dose, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde. Skysona et Zynteglo, qui sont des thérapies géniques ciblant une maladie cérébrale infantile rare et un trouble sanguin héréditaire, développées par la biotechnologie basée à Cambridge, dans le Massachusetts, Bluebird Bio, sont les deuxième et troisième médicaments les plus chers du marché. Ils coûtent respectivement 3 millions de dollars et 2,8 millions de dollars par dose.
Les experts de la santé avertissent que les coûts des thérapies géniques pourraient limiter la volonté des assureurs publics et privés de les couvrir et les rendre inaccessibles pour de nombreux patients. Avec plus d’un millier de thérapies géniques et cellulaires en cours d’essais cliniques, on craint que les systèmes de santé ne cèdent sous la pression des coûts à court terme pour répondre à la demande de traitements.
L’année dernière, Bluebird Bio a retiré Zynteglo, une thérapie génique unique pour la bêta-thalassémie, un trouble sanguin, du marché européen après avoir échoué à persuader les gouvernements de couvrir son prix de 1,8 million de dollars. Les payeurs européens n’ont pas fait évoluer leur approche de la thérapie génique d’une manière qui valorise l’innovation, a déclaré la société aux analystes. Il a décrit des éléments du système européen comme « franchement cassés » et « insoutenables » pour l’investissement.
Bluebird a été contraint de réduire ses coûts en supprimant 30% de ses effectifs suite à son retrait européen et vise désormais les ventes aux États-Unis, où les régulateurs ont approuvé Zynteglo en août.
Miguel Forte, président de la Société internationale de thérapie cellulaire et génique, un groupe de cliniciens, de chercheurs et de partenaires industriels soutenant le développement de ces médicaments, a déclaré que le retrait d’une thérapie éprouvée était décevant et que toute répétition serait une “préoccupation sérieuse”.
“Je pense qu’une discussion sur l’abordabilité est essentielle car nous devons nous assurer que ces médicaments innovants sont disponibles pour les patients et nous devons également continuer à en apprendre davantage sur eux et à développer de nouveaux produits.”
En revanche, Zolgensma, la thérapie génique de l’amyotrophie spinale de Novartis qui était la plus chère au monde lors de son lancement en 2019, s’est bien vendue dans ses premières années. Les ventes ont augmenté de 36% en glissement annuel en 2021, le fabricant suisse de médicaments ayant élargi son accès à l’Europe et aux marchés émergents. Mais au dernier trimestre, les ventes ont chuté de 15 %, ce que la société a attribué à un ralentissement alors qu’elle s’implantait sur de nouveaux marchés. Novartis a déclaré qu’il ne pensait pas que la baisse des ventes était liée aux rapports de décès de deux enfants qui avaient pris le médicament.
Les produits de thérapie génique peuvent être coûteux, mais ils offrent d’énormes avantages aux patients et aux systèmes de santé, a déclaré Forte. La nature ponctuelle de ces thérapies curatives améliore la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares et peut économiser de l’argent à long terme en réduisant ou en éliminant le besoin de traitement médical, a-t-il ajouté.
“Si nous ne sommes pas en mesure de concilier les coûts et le remboursement, nous ne parviendrons pas à offrir les bonnes opportunités aux patients.”
L’industrie biopharmaceutique affirme que des prix élevés sont nécessaires pour couvrir les coûts de développement des thérapies géniques, qui, à 5 milliards de dollars, représentent environ cinq fois ceux des médicaments traditionnels. Les marchés de ces médicaments sont également généralement petits et les processus de fabrication et de réglementation complexes entraînent généralement de longs délais avant que les traitements ne soient disponibles.
Les investisseurs et les entreprises ont investi l’année dernière un montant record de 22,7 milliards de dollars dans les thérapies cellulaires, géniques et tissulaires, contre 19,9 milliards de dollars un an plus tôt, selon l’Alliance for Regenerative Medicine, un groupe de pression représentant les grandes et les petites entreprises du secteur.
Pour l’instant, les ventes de thérapies géniques et cellulaires sont relativement modestes à environ 4 milliards de dollars en 2021, mais elles devraient atteindre 45 milliards de dollars d’ici 2026, alors que des dizaines d’autres thérapies sont approuvées, selon Evaluate Pharma, une société d’information sur le marché. Mais la réalisation de cette croissance des ventes dépend de la volonté des gouvernements, des assureurs et des autres payeurs de soins de santé des pays riches de couvrir le coût des traitements.
“Notre système de santé ne peut pas se permettre de payer le prix que les sociétés pharmaceutiques exigent pour ces nouveaux médicaments, aussi révolutionnaires soient-ils”, a déclaré Merith Basey, directrice exécutive de Patients For Affordable Drugs Now, un groupe de défense.
« Hemgenix représente une innovation qui change la vie des patients qui peuvent se le permettre, mais cette nouvelle innovation est sans valeur pour ceux qui ne le peuvent pas. . . À ces prix, ils finiront par briser notre capacité à payer dans les assurances publiques et privées. »
Bob Lojewski, vice-président principal et directeur général de CSL pour l’Amérique du Nord, a déclaré que le prix de 3,5 millions de dollars d’Hemgenix était justifié car il s’agissait peut-être du “traitement le plus efficace au monde” et générerait d’importantes économies à long terme. Certaines remises seraient également disponibles pour les assureurs-maladie et les payeurs, a-t-il ajouté.
“Il est un peu regrettable que le prix vole la une des journaux sur la sécurité, l’efficacité et la promesse de la thérapie”, a-t-il déclaré.
“Pour regarder le traitement à vie d’un patient atteint d’hémophilie B, vous allez voir des coûts supérieurs à 20 millions de dollars pour ces patients en termes de soins de santé.”
Un examen de l’Institute for Clinical and Economic Review, un organisme indépendant de surveillance des médicaments, a conclu qu’un prix pouvant atteindre 2,96 millions de dollars était justifié pour Hemgenix en raison de son efficacité. Il a déclaré que les patients traités avec succès semblaient «guéris» pendant au moins une période de temps, bien que l’institut ait averti qu’il y avait encore une incertitude considérable quant à la durabilité du succès du traitement à long terme.
AHIP, un groupe représentant plus de 1 300 entreprises qui fournissent une assurance maladie à 200 millions d’Américains, a déclaré que ses membres n’étaient pas opposés à payer pour des médicaments de thérapie génique, tant qu’ils s’avéraient efficaces et d’un bon rapport qualité-prix.
Les assureurs établiraient probablement des restrictions pour garantir que seuls ceux qui étaient les plus appropriés pour les traitements y aient accès et les co-paiements des patients seraient courants, a-t-il ajouté.
« Dans le cas du médicament Hemgenix, il a beaucoup à offrir. C’est un remède. C’est un et c’est fait. Il s’agit d’aider une population, les personnes atteintes d’hémophilie B, qui n’ont pas beaucoup d’options de traitement », a déclaré Sergio Santiviago, vice-président de la politique en matière de drogues à l’AHIP.
Santiviago a déclaré que les assureurs exploraient des approches de paiement basées sur le risque pour surmonter les défis de la couverture de thérapies coûteuses qui, dans la plupart des cas, n’ont pas prouvé leur durabilité sur de plus longues périodes. Par exemple, les membres ont convenu d’un accord de couverture pour Zynteglo, qui prévoit que Bluebird Bio rembourse 80% si les patients continuent d’avoir besoin de transfusions sanguines dans les deux ans suivant le traitement, a-t-il déclaré.
Mais Santiviago a déclaré que l’économie de la couverture des thérapies géniques devient plus difficile lorsqu’un grand nombre de patients pourraient devenir éligibles à des traitements de plusieurs millions de dollars, en particulier s’il n’y avait pas de preuves solides à l’appui de son efficacité.
Un test important se profile à l’horizon avec l’approbation prévue l’année prochaine aux États-Unis d’une thérapie génique ciblant la drépanocytose, qui a été développée par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics. Environ 100 000 Américains vivent avec la drépanocytose aux États-Unis, contre seulement environ 30 000 personnes atteintes d’hémophilie B.
Une étude évaluant la impact des thérapies géniques sur les budgets des États aux États-Unis, qui a été publiée l’année dernière dans la revue Jama Pediatrics, a conclu qu’une thérapie génique réussie pour la drépanocytose présenterait des problèmes d’abordabilité pour plusieurs régimes d’assurance Medicaid.
“Alors que les thérapies avec des étiquettes de prix énormes attirent beaucoup d’attention, ce qui a tendance à être plus conséquent du point de vue des payeurs est la taille de la population de patients”, a déclaré Patrick DeMartino, médecin spécialisé dans les soins aux enfants atteints de troubles sanguins et co-auteur de l’étude Jama.
« Du point de vue de l’accès des patients et de la défense des droits, s’il y avait des retards dans l’accès d’un payeur contraint, ce serait un cauchemar de relations publiques. Je pense que cela nuirait aux gens, mais ce serait aussi une très mauvaise optique pour le payeur.
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