Eisai et Biogen ont déclaré qu’ils demanderaient l’approbation réglementaire pour un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer à la suite des résultats d’un essai clinique de stade avancé qui a montré qu’il ralentissait la vitesse à laquelle la maladie progresse.
Les sociétés ont déclaré mardi que l’essai de phase trois avait démontré que l’administration de lecanemab, un traitement par anticorps monoclonal, aux patients aux premiers stades de la maladie réduisait le taux de déclin cognitif de 27% par rapport aux participants ayant reçu un placebo.
Les résultats de l’essai clinique donneront l’espoir aux quelque 50 millions de personnes atteintes d’Alzheimer dans le monde que des progrès sont réalisés dans la recherche de traitements pour ralentir la maladie. Cela encouragera également Eli Lilly et Roche, qui mènent des essais de médicaments similaires.
Le médicament co-développé par Eisai et Biogen a réduit l’accumulation de plaques collantes dans le cerveau appelées bêta-amyloïde, qui sont au centre d’un débat scientifique acrimonieux sur les causes de la maladie d’Alzheimer.
Les scientifiques ont tenté pendant près de trois décennies de prouver la soi-disant hypothèse amyloïde, l’idée que des amas de cellules amyloïdes toxiques qui se lient dans le cerveau sont la principale cause de la maladie d’Alzheimer. Mais des dizaines d’essais de médicaments n’ont pas réussi à prouver que l’élimination des plaques peut ralentir le taux de déclin cognitif, ce qui déçoit les personnes atteintes et leurs familles.
Le lancement bâclé l’année dernière de l’aducanumab de Biogen – le premier médicament anti-amyloïde à être approuvé et le premier nouveau traitement contre la maladie en près de deux décennies – a accru les doutes sur l’hypothèse amyloïde.
Cependant, Eisai a déclaré que les résultats positifs de l’un des plus grands essais cliniques jamais entrepris sur des patients atteints de la maladie d’Alzheimer constituaient une « étape importante » et prouvaient la théorie de l’hypothèse amyloïde.
« Eisai pense que ces découvertes ouvriront de nouveaux horizons dans le diagnostic et le traitement de la maladie d’Alzheimer et activeront davantage l’innovation pour de nouvelles options de traitement », a déclaré Haruo Naito, directeur général d’Eisai.
Les scientifiques ont déclaré que l’essai sur le lecanemab était important car il s’agissait du premier traitement anti-amyloïde à montrer des avantages en termes de ralentissement du déclin cognitif, mais ils ont néanmoins appelé à la prudence dans l’interprétation des résultats.
« Cela devient le premier de plus de 40 essais d’environ 20 autres traitements anti-amyloïdes à montrer des avantages. Bien que cette étude soit un développement bienvenu, elle ne prouve pas l’hypothèse amyloïde », a déclaré Alberto Espay, professeur de neurologie à l’Université de Cincinnati.
Il a déclaré que le lecanemab était le premier des traitements anti-amyloïdes testés qui, en plus de réduire les niveaux d’amyloïde, augmentait également les niveaux de la protéine normale, l’amyloïde-bêta 42. Par conséquent, les avantages ne sont peut-être pas dus à une réduction de l’amyloïde, mais parce que d’une augmentation des niveaux de la protéine normale, a déclaré Espay.
Près de 1 800 patients ont reçu du lecanemab toutes les deux semaines sur une période de 18 mois au cours de l’essai, ce qui a également montré que le médicament causait des effets secondaires potentiellement dangereux.
Eisai a déclaré qu’il présenterait les résultats lors d’une conférence sur la maladie d’Alzheimer en novembre et publierait les résultats de l’essai dans une revue médicale à comité de lecture.
Eisai a déjà demandé à la Food and Drug Administration des États-Unis une approbation accélérée du lecanemab en raison de sa capacité à éliminer les plaques amyloïdes. La société a déclaré qu’elle demanderait désormais une approbation complète aux États-Unis, au Japon et en Europe.