Débloquez gratuitement Editor’s Digest
Roula Khalaf, rédactrice en chef du FT, sélectionne ses histoires préférées dans cette newsletter hebdomadaire.
Les actions de la société biotechnologique Sarepta Therapeutics ont grimpé jusqu’à 40 pour cent jeudi après que les régulateurs américains ont approuvé sa demande d’élargir l’accès à une thérapie génique de 3,2 millions de dollars par patient qui traite une maladie rare de la fonte musculaire.
La Food and Drug Administration américaine a donné jeudi son feu vert à Sarepta Therapeutics pour déployer Elévidys, sa thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne, déjà disponible pour les enfants de quatre et cinq ans, à tous les patients âgés de quatre ans et plus.
Aux États-Unis, on estime que 15 000 enfants et jeunes adultes sont touchés par Duchenne, qui découle d’un défaut génétique qui provoque l’érosion de ses propres fibres musculaires par le corps, laissant de nombreux enfants dépendants d’un fauteuil roulant dès le début de leur adolescence et avec une espérance de vie moyenne. de seulement 22 ans. Cette maladie touche particulièrement les jeunes garçons, puisqu’elle touche une naissance masculine vivante sur 3 500.
La FDA a accordé une approbation complète à Sarepta pour proposer la thérapie génique Elévidys aux enfants âgés de quatre ans et plus qui sont encore capables de marcher, ainsi qu’une approbation accélérée pour les patients âgés de quatre ans et plus utilisant un fauteuil roulant. Depuis l’année dernière, Sarepta a été autorisée à proposer le traitement aux patients mobiles âgés de quatre à cinq ans via le processus d’approbation accéléré de la FDA pour les médicaments révolutionnaires ciblant des maladies graves.
Doug Ingram, directeur général de Sarepta, a déclaré au Financial Times que la décision de la FDA était « quelque chose que les familles Duchenne attendaient depuis de nombreuses années », ajoutant qu’il s’agissait d’« une étape énorme pour la thérapie génique en général ». Le fabricant suisse de médicaments Roche détient les droits mondiaux sur le médicament et demande une extension similaire du label en Europe.
Les actions de Sarepta ont augmenté de 42 pour cent après les heures d’ouverture, donnant à la biotechnologie une valeur marchande de plus de 16 milliards de dollars, avant de baisser légèrement.
Avant l’arrivée de la thérapie génique de Sarepta, la seule option pour les patients de Duchenne était l’utilisation de stéroïdes pour ralentir la progression de la maladie. Trouver des traitements plus efficaces s’est avéré difficile. Pfizer a annoncé plus tôt ce mois-ci que sa propre thérapie génique Duchenne n’avait pas réussi à améliorer la fonction motrice lors d’un essai à un stade avancé mené auprès de 99 garçons âgés de quatre à sept ans.
La décision de la FDA ouvrira un énorme marché potentiel pour Sarepta, qui devrait générer un chiffre d’affaires annuel maximal de 3,3 milliards de dollars en 2027, contre 1,1 milliard de dollars l’année dernière, grâce aux ventes d’Elevidys.
Cependant, Elévidys est l’un des médicaments les plus chers au monde et sa rentabilité a été critiquée.
David Rind, médecin-chef de l’Institute for Clinical and Economic Review, une organisation à but non lucratif influente qui évalue les prix des médicaments, a écrit le mois dernier que le prix était « énorme » malgré l’échec de son critère d’évaluation principal mesuré par un test de fonction motrice. .
Ingram de Sarepta a déclaré que « toute personne objective et à l’esprit scientifique se rendrait compte que ce traitement apporte une vie meilleure aux patients et qu’ils méritent d’y avoir accès ». Elevidys a réussi d’autres tests, notamment l’amélioration de la vitesse de marche des patients sur 10 mètres.
Sarepta est l’une des plus grandes valeurs biotechnologiques. En tant que tel, les analystes l’ont considéré comme une cible d’acquisition probable en raison du succès d’Elevidys. Ingram a déclaré que l’entreprise voulait être « maître de notre destin », mais qu’elle « serait réfléchie au cas où quelque chose serait abordé avec nous ».