La médecine est au seuil d’une ère de traitements génétiques ultra-précis, mais une action urgente est nécessaire pour réduire les coûts « extrêmement élevés », ont déclaré des experts lors d’une conférence mondiale sur l’édition du génome humain.
Les essais cliniques utilisant de nouvelles technologies telles que Crispr se révèlent remarquablement prometteurs dans le traitement d’une gamme de maladies auparavant incurables, ont déclaré des chercheurs au Sommet international sur l’édition du génome humain. Le sommet a été convoqué par la Royal Society et l’Académie des sciences médicales du Royaume-Uni, l’Académie nationale des sciences des États-Unis et l’Académie mondiale des sciences.
Mais le comité d’organisation de la conférence a déclaré mercredi à la fin de la réunion de trois jours: « Un engagement mondial en faveur d’un accès abordable et équitable à ces traitements est nécessaire de toute urgence. »
Contrairement au dernier sommet sur l’édition du génome en 2018, qui a été hanté par la révélation controversée selon laquelle He Jiankui avait créé des mutations héréditaires dans l’ADN de trois embryons en Chine, l’événement de Londres a consacré plus d’attention à la « thérapie génique somatique », qui profite aux individus. patients mais ne sera pas transmis aux générations futures.
« Il y a eu des progrès incroyables avec la thérapie génique somatique utilisant l’édition du génome – dans la science, dans le nombre d’essais cliniques en cours et dans l’enthousiasme que nous avons vu », a déclaré Robin Lovell-Badge, président du sommet.
Timothy Hunt, directeur général de l’Alliance pour la médecine régénérative, représentant les développeurs de thérapies cellulaires et géniques, a déclaré: «Il existe environ 130 essais cliniques dans le monde pour tester la technologie d’édition de gènes afin de traiter durablement et potentiellement guérir les maladies rares et répandues – et un impressionnant huit essais en phase 3.
Les régulateurs aux États-Unis, dans l’UE et au Royaume-Uni devraient approuver cette année la première thérapie basée sur Crispr, la technologie d’édition du génome la plus largement utilisée. Le produit, développé par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics des États-Unis, corrige le défaut génétique qui cause la drépanocytose, une maladie du sang.
Mais ces traitements soulèvent leurs propres problèmes éthiques, a entendu la conférence. « Le problème est celui de l’équité et de la justice », a déclaré Lovell-Badge. « Les prix sont si élevés qu’il sera difficile d’atteindre les régions du monde où de nombreuses personnes souffrent de maladies génétiques. »
Aucun prix n’a encore été annoncé pour aucune des thérapies à venir basées sur l’édition du génome, mais les analystes s’attendent à ce qu’elles coûtent 2 millions de dollars ou plus par patient.
La conférence a également discuté de «l’édition du génome germinal humain», apportant des modifications génétiques aux embryons précoces qui affectent toutes les cellules, y compris les spermatozoïdes et les ovules, comme dans l’expérience prématurée et malavisée de He il y a cinq ans.
Personne n’est connu pour avoir tenté quelque chose de similaire depuis lors. Les scientifiques présents à la conférence de Londres ont déclaré : « L’édition héréditaire du génome humain reste inacceptable » en raison des risques ainsi que des doutes éthiques concernant l’introduction de mutations qui seraient transmises aux générations futures.
Mais ils ont déclaré que la recherche fondamentale utilisant l’édition du génome d’embryons humains devrait se poursuivre car elle donnait des informations scientifiques précieuses et fournissait des informations sur la manière dont la technologie pourrait être utilisée en toute sécurité pour corriger les erreurs génétiques à l’avenir.