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Les actions d’Alnylam Pharmaceuticals ont bondi après que la société a déclaré qu’un médicament destiné à traiter une forme génétique rare de maladie cardiaque avait atteint ses objectifs lors d’un essai avancé, ouvrant la possibilité de milliards de dollars de ventes supplémentaires pour l’une des biotechnologies américaines les plus précieuses.
La société a déclaré que son injection trimestrielle de Vutrisiran réduisait le risque de mortalité et d’événements cardiovasculaires indésirables d’au moins 28 pour cent dans un essai de phase trois. Il a également amélioré la capacité d’effort physique des patients atteints d’un trouble protéique rare qui affecte la fonction cardiaque.
La maladie, appelée cardiomyopathie amylose médiée par la transthyrétine, ou ATTR-CM, touche environ 100 000 patients aux États-Unis et jusqu’à 500 000 dans le monde, dont la plupart sont des hommes âgés de 60 ans et plus. Cependant, de nombreux cas ne sont pas diagnostiqués.
Le Vutrisiran est déjà approuvé pour traiter une maladie cardiaque plus rare mais connexe sous la marque Amvuttra. Mais Alnylam prévoit désormais que la Food and Drug Administration des États-Unis pourrait donner son feu vert à un déploiement plus large du médicament au début de l’année prochaine.
Cette approbation serait une énorme aubaine pour Alnylam, spécialisée dans une méthode de traitement appelée interférence ARN, ou ARNi, qui agit en faisant taire les mutations génétiques affectant les patients atteints de maladies rares.
Les actions d’Alnylam, qui a longtemps été considérée comme une cible de rachat pour les grands groupes pharmaceutiques, ont augmenté de 28 pour cent peu après l’ouverture de Wall Street lundi, donnant à la biotechnologie une valeur marchande de plus de 26 milliards de dollars.
De manière cruciale, le Vutrisiran a amélioré les résultats de santé des participants à l’essai utilisant déjà le Tafamidis, un médicament concurrent vendu par Pfizer sous la marque Vyndamax, qui constitue actuellement l’option de traitement la plus courante pour les patients atteints d’ATTR-CM. Les analystes ont déclaré que l’efficacité du Vutrisiran parmi ce sous-groupe de patients serait essentielle pour justifier son utilisation comme traitement de première intention.
« Il est réellement possible que Vutrisiran devienne la nouvelle norme de soins pour les [ATTR-CM patients]», a déclaré Yvonne Greenstreet, directrice générale d’Alnylam. « Nous avons entre nos mains une opportunité de plusieurs milliards de dollars et cela nous permettra d’accélérer notre transition pour devenir une entreprise de biotechnologie leader. »
Greenstreet a comparé les données positives des essais au fait d’avoir « enfin atteint le sommet de la montagne » après que le titre ait chuté de 8 pour cent en un seul jour plus tôt cette année, lorsque les investisseurs ont réagi négativement à la décision de la biotechnologie de changer la façon dont elle évaluait ses activités étroitement surveillées. procès à un stade avancé.
« Je pense que c’est le moment qui marquera un tournant dans l’histoire de l’entreprise et nous permettra réellement de tirer parti de la puissance de l’ARNi et de l’orienter vers de nombreux autres besoins médicaux non satisfaits », a ajouté Greenstreet.
Alnylam développe également un médicament contre l’hypertension avec le groupe pharmaceutique suisse Roche, et déploie sa technologie ARNi contre la maladie d’Alzheimer, le diabète et l’obésité dans des essais précoces.
Le Vutrisiran a réduit le risque de mortalité toutes causes confondues par rapport à un groupe placebo de 28 pour cent parmi les patients utilisant déjà Tafamidis comme stabilisant et de 33 pour cent parmi les patients ne prenant aucun autre traitement.
S’exprimant lors d’un événement pour les investisseurs de JPMorgan plus tôt ce mois-ci, Carlos Santos-Gallego, un éminent cardiologue à l’hôpital Mount Sinai de New York, a déclaré qu’une amélioration de 25 pour cent ou plus chez les patients sous bithérapie dans le cadre de l’essai d’Alnylam serait « très significative sur le plan clinique » et l’amènent à prescrire du Vutrisiran à ses patients.