Des bénéfices pertinents et pérennes dans le temps
«Utiliser la même cible – explique-t-il Franco Locatelli, responsable du domaine d’oncohématologie et de thérapie cellulaire et génique du Bambino Gesù et professeur titulaire de pédiatrie à l’Université catholique de Rome – nous traduisons la même approche de thérapie génique d’un contexte de maladie néoplasique (leucémie et lymphome) à un contexte de pathologie non néoplasique, mais où les éléments qui produisent les dommages sont les lymphocytes B qui expriment CD19″. Les trois patients traités ont bénéficié de « bénéfices pertinents et durables dans le temps ». Plusieurs mois après le traitement par cellules Car-T, conformément à ce qui a été observé chez les patients adultes décrits dans la littérature, ils sont en rémission de la maladie et ne prennent plus de médicaments immunosuppresseurs », rapportent-ils de l’IRCCS.
Les destinataires du traitement
La première patiente, une jeune fille de 17 ans de Messine souffrant de lupus, est maintenant presque neuf mois après la perfusion de cellules Car-T. Le deuxième patient, un Ukrainien de 12 ans atteint de dermatomyosite, suit un traitement depuis sept mois. Il a été suivi dans la capitale ukrainienne avant la guerre, puis transféré en Hongrie et enfin en Italie, au Bambino Gesù, où il a pu bénéficier de la thérapie Car-T. Le troisième patient, une jeune Romaine de 18 ans, souffre également de lupus (pathologie beaucoup plus fréquente chez les femmes que chez les hommes), environ 2 mois après le traitement. Elle avait été hospitalisée 6 mois de suite, dépendante de l’oxygène, assistée à plusieurs reprises en soins intensifs, avec des effets secondaires importants dus aux thérapies à la cortisone. Aujourd’hui, il est chez lui en bonne santé générale.
Vers des essais cliniques à plus grand nombre
« Ce sont des données absolument pertinentes », dit-il Fabrizio De Benedetti, responsable du domaine de recherche d’Immunologie, Rhumatologie et Maladies Infectieuses de l’Enfant Jésus. «Les trois patients avaient répondu de manière insatisfaisante aux thérapies immunosuppressives agressives, nécessaires en raison de la gravité de leur maladie, et avaient en même temps développé des effets importants garanties. Les résultats obtenus avec les cellules Car-T – observe le spécialiste – nous encouragent à poursuivre dans la direction d’un essai clinique qui pourrait inclure un plus grand nombre de patients pédiatriques souffrant de diverses maladies auto-immunes dans lesquelles les lymphocytes jouent un rôle fondamental dans le développement B ».
La thérapie génique, une opportunité unique
«Thérapie génique – déclare le président de l’hôpital Bambino Gesù, Tiziano Onesti – représente un défi et une opportunité uniques pour les systèmes de santé mondiaux. Cela nous permet d’offrir des réponses concrètes aux patients qui, jusqu’à récemment, étaient sans espoir, en abordant les maladies génétiques et les pathologies cliniques graves de manière personnalisée et ciblée. De plus, la thérapie génique promet de libérer les patients des maladies chroniques, d’améliorer leur qualité de vie et de réduire les coûts à long terme associés à la gestion des maladies chroniques. Cette révolution médicale offre non seulement espoir et guérison, mais aussi la possibilité de renforcer la durabilité des systèmes de santé, en libérant des ressources pour améliorer la santé globale et promouvoir de nouvelles découvertes médicales.
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