Les régulateurs américains ont pour la première fois approuvé une pilule dérivée de matières fécales humaines qui, selon une étude de stade avancé, peut réduire la récurrence de l’infection intestinale potentiellement mortelle C. difficile chez les adultes.
La thérapie orale nommée Vowst a été développée par Seres, une société basée à Boston soutenue par le géant mondial de l’alimentation Nestlé et l’incubateur biotechnologique américain Flagship Pioneering derrière le fabricant de vaccins Moderna.
Il fait partie d’une nouvelle classe de thérapies dites microbiomes, qui visent à rétablir l’équilibre des bactéries vivantes dans les intestins des patients pour renforcer leur système immunitaire et prévenir les infections.
C. difficile est une superbactérie résistante aux médicaments associée à près de 30 000 décès aux États-Unis chaque année et à des coûts de plus de 4,8 milliards de dollars pour le système de santé du pays. Un patient sur six qui a une infection en contractera une autre dans les huit semaines, une maladie connue sous le nom de C. difficile récurrent, selon aux Centers for Disease Control and Prevention.
Seres a déclaré que l’approbation de la première thérapie orale du microbiote par la Food and Drug Administration des États-Unis fournirait aux patients un nouvel outil pour lutter contre les infections à C. difficile, qui provoquent une inflammation du côlon et des diarrhées.
La société a déclaré que l’approbation validait la plate-forme technologique qu’elle utilise pour développer d’autres thérapies de microbiome, dont une visant à prévenir l’infection chez les patients subissant des greffes de cellules souches.
Eric Shaff, directeur général de Seres, a déclaré que la thérapie marquait le début d’une nouvelle ère pour un secteur du microbiome qui suscite l’intérêt des investisseurs, des médecins et des entreprises.
« C’est une technologie qui est là maintenant. Et je pense que pour nous, cela pourrait être un point de basculement pour une toute nouvelle modalité de traitement des patients », a-t-il déclaré.
C. difficile est une infection bactérienne traitée par des antibiotiques. Mais l’utilisation de ces médicaments peut éliminer une grande partie des microbes du microbiome humain qui facilitent la digestion et la réponse immunitaire, laissant les personnes vulnérables à la réinfection.
Les greffes fécales utilisant les selles d’un donneur en bonne santé sont devenues une thérapie de plus en plus courante au cours de la dernière décennie, bien qu’elles soient largement non réglementées et aient suscité des alertes de sécurité de la part de la FDA à quelques reprises.
Ceux-ci sont généralement administrés via un lavement, bien qu’un petit nombre de centres de santé proposent la thérapie sous forme de comprimés sur une base d’investigation.
En novembre, la FDA a émis son premier feu vert pour une thérapie de transplantation fécale lorsqu’elle a approuvé Rebyota, un produit développé par la société pharmaceutique suisse Ferring qui cible également C. difficile. Le produit est préparé à partir des selles d’un donneur qualifié et administré par voie rectale via une greffe fécale, contrairement à la pilule développée par Seres.
Joseph Thome, analyste chez Cowen, a déclaré que la thérapie orale développée par Seres serait plus pratique à administrer que Rebyota.
“La thérapie Seres pourrait être très importante – les consultants avec qui nous parlons estiment environ 150 000 infections récurrentes à C. difficile en 2023”, a déclaré Thome, ajoutant que Vowst pourrait générer des ventes maximales de 850 millions de dollars par an aux États-Unis.
Vowst est fabriqué en traitant les matières fécales humaines avec de l’éthanol, un processus qui tue de nombreux virus et bactéries pouvant causer des infections. Mais il laisse derrière lui des spores produites par un type de bactérie appelée Firmicutes, qui entre en compétition avec les bactéries C. difficile dans l’intestin et rend plus difficile leur multiplication et la libération de toxines qui déclenchent la diarrhée et l’inflammation.
Un essai de stade avancé a montré que Vowst réduisait la récidive de C. difficile, avec 88% des personnes exemptes d’une infection répétée à huit semaines, contre 60% chez les participants ayant reçu un placebo.
Alexander Khoruts, professeur de médecine à la faculté de médecine de l’Université du Minnesota, a déclaré que l’approbation de la pilule Seres pourrait marquer le début d’une nouvelle classe de thérapies après une décennie de battage médiatique sur le potentiel de la médecine du microbiome.
Mais il a déclaré que de nombreuses recherches de suivi sont nécessaires pour prouver que la pilule fonctionne dans un environnement réel et peut égaler l’efficacité des alternatives.
Khoruts a déclaré: «C’est la première pilule de merde approuvée par la FDA au monde. Cependant, il peut encore y avoir un potentiel pour des alternatives à but non lucratif et moins coûteuses. Il est important de noter que des recherches doivent encore être menées pour comprendre les performances de tous les produits à base de microbiote sur le long terme. »
Nestlé Health Science, une unité de Nestlé spécialisée dans la nutrition alimentaire qui détient une participation de 6% dans Seres, a convenu de commercialiser conjointement la nouvelle thérapie aux États-Unis et au Canada. Nestlé versera un paiement d’étape de 125 millions de dollars à Seres suite à l’approbation de la FDA et les sociétés se partageront également les bénéfices du médicament.