Les régulateurs américains ont approuvé un médicament contre la maladie d’Alzheimer qui a ralenti le taux de déclin cognitif dans les essais cliniques, fournissant l’un des premiers nouveaux traitements pour la maladie depuis des décennies.
Mais le coût élevé du médicament – au prix de 26 000 dollars par an, a déclaré Eisai – combiné à des restrictions strictes sur le remboursement par les régimes de santé financés par le gouvernement américain limitera considérablement le nombre de patients pouvant accéder au médicament, du moins pour le moment.
La Food and Drug Administration des États-Unis a déclaré vendredi qu’elle avait approuvé le lecanemab dans le cadre d’un processus d’approbation accéléré, décrivant le médicament comme “une avancée importante dans la lutte en cours” pour traiter efficacement la maladie d’Alzheimer.
Environ 50 millions de personnes dans le monde souffrent de la maladie d’Alzheimer, et jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement efficace capable de ralentir la vitesse à laquelle la maladie progresse.
lecanemab, qui a été co-développé par la société Eisai basée à Tokyo et la biotech américaine Biogen, est un anticorps monoclonal qui agit en réduisant l’accumulation de plaques collantes dans le cerveau appelées bêta-amyloïde. Les résultats de l’essai de phase 3 publiés en novembre ont montré qu’il ralentissait le taux de déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer au stade précoce de 27% par rapport au placebo, un résultat modéré mais statistiquement significatif, selon les experts.
L’approbation du médicament par la FDA a été bien accueillie par les groupes de soutien de la maladie d’Alzheimer, qui affirment que le lecanemab peut “changer de manière significative le cours de la maladie pour les personnes aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer”.
Mais certains médecins se demandent si la réduction du taux de déclin cognitif chez les patients est «cliniquement significative» et ont soulevé des inquiétudes quant au profil d’innocuité du lecanemab, qui peut provoquer un gonflement et des saignements dans le cerveau.
Au moins trois patients atteints de la maladie d’Alzheimer sont décédés d’hémorragies cérébrales après avoir pris du lécanemab, dont deux personnes qui prenaient également des anticoagulants.
Eisai a déclaré qu’il ne croyait pas que le lecanemab était responsable des décès, mais qu’il ne pouvait exclure la possibilité qu’il ait contribué aux saignements. Un avertissement sera apposé sur l’étiquette du médicament, qui portera le nom de marque Leqembi, sur les effets secondaires potentiels, a indiqué la société.
Ivan Cheung, directeur général des opérations américaines d’Eisai, a déclaré que Leqembi serait lancé en janvier mais que les ventes seraient limitées à court terme car le médicament n’est pas couvert par Medicare, le régime d’assurance maladie national américain pour les personnes âgées de 65 ans ou plus.
L’année dernière, les autorités sanitaires américaines ont limité le financement gouvernemental de tous les anticorps monoclonaux réducteurs d’amyloïde approuvés dans le cadre du processus d’approbation accéléré de la FDA aux patients participant aux essais cliniques.
Cela faisait suite à la controverse provoquée par la décision de l’agence d’approuver l’aducanemab – un autre médicament contre la maladie d’Alzheimer co-développé par Biogen et Eisai – malgré les inquiétudes exprimées par les experts concernant la gestion de l’essai clinique, l’efficacité du médicament et son profil d’innocuité.
Le processus d’approbation accéléré de la FDA permet à l’agence de donner son feu vert aux médicaments qui traitent des affections graves avant l’obtention de données d’essais cliniques concluantes.
Cheung a déclaré qu’Eisai demanderait une approbation complète pour Leqembi sous peu et discuterait avec les Centers for Medicare & Medicaid Services des États-Unis de l’assouplissement des restrictions de remboursement pour le traitement.
« Notre objectif principal [in this first phase] est de préparer les systèmes de santé afin que lorsque la CMS lève les restrictions après l’approbation conditionnelle, nous puissions être en meilleure forme pour lancer une campagne à travers le pays », a déclaré Cheung. “Il n’est pas impossible que cela se produise d’ici la fin de l’année civile et c’est ce que nous espérons.”
Les analystes prévoient que le lecanemab pourrait générer des ventes maximales d’une valeur de 13 milliards de dollars par an en fonction du niveau d’accès accordé par Medicare et les régimes d’assurance d’autres pays.
Mais certains experts sont sceptiques quant aux perspectives du médicament en raison de préoccupations concernant son efficacité clinique, son profil d’innocuité et son remboursement par les assureurs.
Robert Howard, professeur de psychiatrie de la vieillesse à l’University College de Londres, a déclaré qu’il existe d’énormes obstacles à l’adoption du lecanemab en raison de la difficulté à administrer le traitement au sein des systèmes de santé.
“La plupart de mes collègues vont s’asseoir sur celui-ci et – sur la base de ce que nous savons des risques et des avantages – je pense qu’ils seraient sages de le faire”, a-t-il déclaré.