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Le régulateur américain des médicaments a retardé la décision d’approbation du médicament prometteur d’Eli Lilly contre la maladie d’Alzheimer, qui devait recevoir son feu vert ce mois-ci.
Une décision de la Food and Drug Administration des États-Unis concernant le médicament donanemab d’Eli Lilly était initialement attendue d’ici la fin du premier trimestre, mais ce médicament révolutionnaire sera désormais soumis à un examen plus approfondi par un comité consultatif d’experts indépendants.
« La FDA a informé Lilly qu’elle souhaitait mieux comprendre les sujets liés à l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité du donanemab, y compris les résultats de sécurité chez les patients traités par donanemab et les implications en termes d’efficacité de la conception unique de l’essai », a déclaré vendredi le groupe basé à Indianapolis. .
La FDA, qui n’a pas immédiatement répondu à une demande de commentaires, devrait mettre plusieurs mois pour convoquer le panel d’experts, selon un proche d’Eli Lilly. Cela entraînerait un retard de l’action de la FDA au-delà du premier trimestre, a indiqué la société dans son communiqué.
Trouver un traitement efficace contre la maladie d’Alzheimer s’est révélé extrêmement difficile pour les sociétés pharmaceutiques, et les décisions réglementaires antérieures dans ce domaine ont suscité la controverse. En janvier, Biogen a renoncé aux droits de propriété sur son médicament unique contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm, après une saga de plusieurs années sur le processus d’approbation accéléré qui a conduit aux critiques de deux comités du Congrès et à la démission de trois experts indépendants de la FDA.
Le donanemab – dont les analystes prévoient qu’il atteindra le statut de blockbuster de 1 milliard de dollars de ventes d’ici 2026 – s’est avéré ralentir le déclin cognitif dans une étude portant sur 1 736 patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce. Près de la moitié des participants ayant pris le médicament n’ont présenté aucune progression clinique après un an, contre 29 pour cent pour le médicament placebo.
« Il était inattendu d’apprendre que la FDA convoquerait un comité consultatif à ce stade du processus d’examen », a déclaré Anne White, présidente de Lilly Neuroscience. Mais elle a déclaré que le fabricant de médicaments était « confiant dans le potentiel du donanemab à offrir des avantages très significatifs aux personnes atteintes de symptômes précoces de la maladie d’Alzheimer ».
Semblable à d’autres traitements contre la maladie d’Alzheimer, le donanemab agit en ciblant et en éliminant l’amyloïde, une plaque qui se forme sur le cerveau du patient et est liée au déclin cognitif associé à la maladie d’Alzheimer.
Leqembi, un médicament contre la maladie d’Alzheimer produit par Biogen et le groupe pharmaceutique japonais Eisai, a reçu l’approbation de la FDA en juillet de l’année dernière. Mais son déploiement a été plus lent que prévu, avec seulement 2 000 patients américains ayant accès au traitement au 26 janvier, selon Eisai.
Le donanemab nécessite des perfusions mensuelles de plusieurs heures et plusieurs IRM par an pour vérifier les effets secondaires, en particulier les anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (Aria) qui peuvent entraîner un gonflement du cerveau et, dans les cas extrêmes, mettre la vie en danger. Leqembi nécessite des perfusions bimensuelles.
Eli Lilly a noté dans un communiqué que le processus d’approbation pour Aduhelm et Leqembi, qui sont également des traitements ciblant la plaque amyloïde, nécessitait des réunions supplémentaires similaires du comité consultatif. Les patients de l’étude sur le donanemab avaient une maladie d’Alzheimer plus avancée que les patients des études similaires, a déclaré Eli Lilly.