Perşembe günü, Gıda ve İlaç İdaresi, Alzheimer hastalığı araştırmalarının manzarası üzerinde büyük bir etkiye sahip olması muhtemel bir karar aldı. Ajans, Eisai ve Biogen şirketleri tarafından geliştirilen Leqembi ilacı için tam kapsamlı bir geleneksel onay yayınladı. İlaç, sınıfında böyle bir ilaç alan ilk ilaçtır. onaylanmıştır ve nörodejeneratif hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yöneliktir.
Leqembi, hedef alan birkaç antikor bazlı ilaçtan biridir. Alzheimer hastalığında önemli rol oynayan bir protein olan amiloid beta. Hastalığı olanlarda, zamanla beyinde yanlış katlanmış bir amiloid formu birikerek plak adı verilen sert kümelerin gelişmesine neden olur. Bu plakların, tau adı verilen başka bir yanlış katlanmış proteinin birikmesiyle birlikte, beyni yavaş yavaş yok etmeye yardımcı olduğu düşünülmektedir. Plak oluşumunu parçalayarak veya önleyerek, bu ilaçların insanların bilişsel gerilemesini durdurabileceği veya yavaşlatabileceği umulmaktadır.
Ocak 2023’te FDA Veriliş Leqembi’nin hızlandırılmış onayı. Bu tür bir onay, şirketlerin, ilaçlarının hastalar için klinik olarak anlamlı olacağına dair yalnızca dolaylı kanıtlar – bu örnekte, amiloid plağının azaltılması – sunmasına olanak tanır. Ancak şirketlerin ilaç almak için hala veri toplaması ve sonunda bir ilacın klinik faydalarını doğrulaması gerekiyor. geleneksel onay Görünüşe göre Leqembi artık bu ölçütü karşılamış durumda.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Sinirbilim Ofisi’nin direktör vekili Teresa Buracchio, “Bugünkü eylem, Alzheimer hastalığının altında yatan hastalık sürecini hedef alan bir ilacın bu yıkıcı hastalıkta klinik fayda gösterdiğinin ilk doğrulamasıdır” dedi. A ifade Perşembe yayınlandı.
Leqembi’nin onayını alan 18 aylık çok önemli klinik çalışmada, ilacın hastalarda bilişsel gerilemenin ilerlemesini plasebo alanlara kıyasla %27 oranında yavaşlattığı bulundu. Hastalar ayrıca günlük işleyiş testlerinde daha iyi performans gösterdiler ve beyinlerinde daha düşük amiloid seviyeleri vardı..
Anti-amiloid ilaçlar yan etkileri olmadan değildir, Yine de. En sık görülen komplikasyonlardan biri MRI ile teşhis edilebilen amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleri (ARIA) olarak bilinir. ARIA’lara genellikle beyindeki geçici şişlik neden olur, ancak bazen yaşamı tehdit eden kanamanın bir işareti olabilirler. Çoğu ARIA vakası sorunsuz düzelir, birçok hastada semptom görülmez, ancak ARIA’lar ve bu ilaçlarla bağlantılı birkaç ölüm olmuştur.
ARIA ve şiddetli ARIA riski, ApoE ε4 adı verilen Alzheimer ile ilişkili belirli bir mutasyonu taşıyanlarda daha yüksek görünmektedir. Kan sulandırıcı kullanımı da bu hastalarda şiddetli beyin kanaması için başka bir risk faktörü olabilir. Sonuç olarak, ilacın etiketlemesi, doktorların reçete yazmadan önce hastaların ApoE ε4 durumunu test etmesini gerektirecektir. ve kan sulandırıcı kullananlarda kullanımını dikkate alırken daha dikkatli olunmasını önerecektir.
Leqembi’nin geleneksel onayı, bu anti-amiloid ilaçları çevreleyen bir tartışmayı ortadan kaldıracaktır. Haziran 2021’de FDA hızlandırılmış onay verdi yine Biogen ve Eisai tarafından geliştirilen Aduhelm ilacına. Aduhelm’in onayını destekleyen veriler kesinlikle zayıftı ve pek çok dış uzman (FDA tarafından ajansa danışmanlık yapmak üzere atananların çoğu dahil) kararı protesto etti. Sonunda Medicare, Aduhelm ve benzer ilaçları, faydalarına dair açık kanıtlar toplanana kadar hızlandırılmış onay verildiğinde rutin olarak kapsamayacağına karar verdi. FDA daha sonra sert bir şekilde eleştirildi ilaca “düzensiz” onayı nedeniyle yasa koyucular tarafından ve uyuşturucu üreticileri gecikmiş planlar başka bir yerde onay aramak için.
Aduhelm hiçbir zaman tam FDA onayı ve rutin sigorta kapsamı alamasa da, yeni Medicare poliçesi artık Leqembi için geçerli olmayacak. İlacın mevcut liste fiyatı (yılda 26.000 $), Aduhelm’in ilk fiyatının yarısı kadar, bu da Aduhelm’e yönelik yaygın eleştirileri körükleyen bir başka faktör. Bununla birlikte, bazı araştırmacıların devam etti Leqembi’nin klinik faydalarının, hastalar ve doktorlar için şimdilik çok heyecanlanmayacak kadar mütevazı olduğunu iddia etmek. Ancak uyuşturucu sınıfı gelişiyor gibi görünüyor. Bu Mayıs ayı başlarında, Eli Lilly’nin donanemab’ı tedarik edilen türünün şimdiye kadar görülen en iyi sonuçları, insanların bilişsel gerileme oranını bir öncekine kıyasla %35 oranında azaltıyor. büyük ölçekli bir denemede plasebo.
