{"id":992652,"date":"2023-10-11T12:52:53","date_gmt":"2023-10-11T12:52:53","guid":{"rendered":"https:\/\/teknomers.com\/es\/comienza-el-primer-ensayo-mundial-de-terapia-genica-para-curar-una-forma-de-sordera\/"},"modified":"2023-10-11T12:52:53","modified_gmt":"2023-10-11T12:52:53","slug":"comienza-el-primer-ensayo-mundial-de-terapia-genica-para-curar-una-forma-de-sordera","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/teknomers.com\/es\/comienza-el-primer-ensayo-mundial-de-terapia-genica-para-curar-una-forma-de-sordera\/","title":{"rendered":"Comienza el primer ensayo mundial de terapia g\u00e9nica para curar una forma de sordera"},"content":{"rendered":"<p> <br \/>\n<\/p>\n<div>\n<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis<\/p>\n<p class=\"article__content-sign-up-topic-description\"><span>Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/span><\/p>\n<p><iframe class=\"article__content-sign-up-iframe close\" scrolling=\"no\" id=\"signUpIframe\" data-prev-url=\"\/register\/in-article-sign-up?ft-content-uuid=fc34dbe1-db03-4dd7-91a2-3cc3a367aa01\"><\/iframe><\/div>\n<div id=\"article-body\">\n<p>Ha comenzado el primer ensayo mundial de una terapia gen\u00e9tica para curar una forma de sordera, lo que podr\u00eda presagiar una revoluci\u00f3n en el tratamiento de la p\u00e9rdida auditiva.<\/p>\n<p>Se est\u00e1n reclutando hasta 18 ni\u00f1os del Reino Unido, Espa\u00f1a y Estados Unidos para el estudio, cuyo objetivo es transformar el tratamiento de la neuropat\u00eda auditiva, una afecci\u00f3n causada por la interrupci\u00f3n de los impulsos nerviosos que viajan desde el o\u00eddo interno al cerebro.<\/p>\n<p>Los participantes ser\u00e1n monitoreados durante cinco a\u00f1os para evaluar si su audici\u00f3n mejora y se espera que los resultados iniciales se publiquen el pr\u00f3ximo febrero.<\/p>\n<p>El profesor Manohar Bance, cirujano de o\u00eddo de la Fundaci\u00f3n NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge que dirige el ensayo en el Reino Unido, dijo que la decisi\u00f3n del NHS el a\u00f1o pasado de comenzar a financiar pruebas gen\u00e9ticas para la p\u00e9rdida auditiva hab\u00eda sido crucial para &#8220;cambiar todo el panorama&#8221; para el desarrollo de terapias gen\u00e9ticas. <\/p>\n<p>Las terapias gen\u00e9ticas son ahora muy prometedoras para restaurar la audici\u00f3n, sugiri\u00f3.  &#8220;Es el comienzo de una nueva era&#8221;, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n<p>La neuropat\u00eda auditiva puede deberse a una variaci\u00f3n en un solo gen, conocido como gen OTOF, que produce una prote\u00edna llamada otoferlina.  Esta prote\u00edna normalmente permite que las c\u00e9lulas ciliadas internas del o\u00eddo se comuniquen con el nervio auditivo.<\/p>\n<p>Las mutaciones en el gen OTOF se pueden identificar mediante pruebas gen\u00e9ticas.  Sin embargo, Bance dijo que era una condici\u00f3n que a menudo se pasaba por alto cuando se examinaba a los beb\u00e9s reci\u00e9n nacidos para detectar posibles problemas de audici\u00f3n.  \u201cEsta es una de las pocas condiciones en las que todo funciona excepto la transmisi\u00f3n entre las c\u00e9lulas ciliadas y el nervio.  Entonces todo lo dem\u00e1s se ve bien cuando lo pruebas, pero no pueden escuchar nada.  As\u00ed que estos pobres ni\u00f1os [difficulties] terminan ech\u00e1ndose de menos\u201d, a\u00f1adi\u00f3 Bance.<\/p>\n<p>La nueva terapia gen\u00e9tica tiene como objetivo generar una copia funcional del gen OTOF defectuoso utilizando un virus modificado no pat\u00f3geno.  Se administrar\u00e1 mediante una inyecci\u00f3n en la c\u00f3clea bajo anestesia general.<\/p>\n<p>Actualmente, el tratamiento est\u00e1ndar de oro para esta afecci\u00f3n son los implantes cocleares, pero tienen limitaciones.  No filtran el ruido de fondo en entornos auditivos complejos, como cuando varias personas hablan, lo que a menudo dificulta la participaci\u00f3n en conversaciones grupales o el disfrute de la m\u00fasica.<\/p>\n<p>Bance estima que alrededor de 20.000 personas en Estados Unidos y cinco pa\u00edses europeos (Reino Unido, Alemania, Francia, Espa\u00f1a e Italia) padecen neuropat\u00eda auditiva debido a mutaciones OTOF, lo que subraya la importancia potencial de un tratamiento exitoso.  <\/p>\n<p>Dijo que su fundaci\u00f3n en Cambridge hab\u00eda establecido en los \u00faltimos meses cl\u00ednicas de p\u00e9rdida auditiva gen\u00e9tica, reuniendo a genetistas cl\u00ednicos y m\u00e9dicos.  El desarrollo les hab\u00eda permitido identificar &#8220;todo tipo de p\u00e9rdidas auditivas gen\u00e9ticas de las que antes no \u00e9ramos conscientes&#8221;. <\/p>\n<p>Ya existe un precedente para el uso de la terapia g\u00e9nica para otras afecciones, se\u00f1al\u00f3, citando Zolgensma, un tratamiento autorizado para la atrofia muscular espinal en ni\u00f1os peque\u00f1os y un tratamiento en desarrollo para una forma de ceguera.<\/p>\n<p>Sin embargo, reconoci\u00f3 que las limitaciones de recursos podr\u00edan suponer un obst\u00e1culo para la adopci\u00f3n del tratamiento gen\u00e9tico en los pa\u00edses m\u00e1s pobres, a pesar de que, si resulta eficaz, tendr\u00eda mucho que ofrecer en regiones como \u00c1frica, que a veces carecen de instalaciones para proporcionar un mantenimiento continuo a los sistemas cocleares. implantes. <\/p>\n<p>&#8220;Si funciona, es &#8216;uno y listo'&#8221;, pero el coste para los sistemas de salud &#8220;es algo que me preocupa&#8221;, a\u00f1adi\u00f3, se\u00f1alando que las terapias gen\u00e9ticas podr\u00edan tener un precio en &#8220;el rango de millones de d\u00f3lares&#8221; por paciente.  Sin embargo, esperaba que las \u201ceconom\u00edas de escala\u201d a medida que la tecnolog\u00eda se desarrollara m\u00e1s permitieran en \u00faltima instancia proporcionarlos a un precio m\u00e1s bajo. <\/p>\n<p>Ralph Holme, director de investigaci\u00f3n y conocimiento del RNID, que apoya a las personas con discapacidad auditiva, dijo que si el ensayo resulta exitoso &#8220;podr\u00edamos tener una oportunidad transformadora para permitir que estos ni\u00f1os puedan o\u00edr, lo cual es realmente emocionante&#8221;.<\/p>\n<\/p><\/div>\n<p><br \/>\n<br \/><a href=\"https:\/\/www.ft.com\/content\/fc34dbe1-db03-4dd7-91a2-3cc3a367aa01\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">ttn-es-56<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[1507,39491,18771,4089,81377,2282,18,2075,45344,11369,158],"class_list":["post-992652","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general","tag-comienza","tag-curar","tag-ensayo","tag-forma","tag-genica","tag-mundial","tag-para","tag-primer","tag-sordera","tag-terapia","tag-una"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/992652","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=992652"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/992652\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=992652"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=992652"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=992652"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}