{"id":831425,"date":"2023-06-30T13:38:38","date_gmt":"2023-06-30T13:38:38","guid":{"rendered":"https:\/\/teknomers.com\/es\/la-beta-talasemia-da-menos-miedo-hoy-en-dia-gracias-a-una-nueva-terapia-celular-que-tambien-se-esta-probando-en-ninos-el-profesor-locatelli-lo-explica\/"},"modified":"2023-06-30T13:38:42","modified_gmt":"2023-06-30T13:38:42","slug":"la-beta-talasemia-da-menos-miedo-hoy-en-dia-gracias-a-una-nueva-terapia-celular-que-tambien-se-esta-probando-en-ninos-el-profesor-locatelli-lo-explica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/teknomers.com\/es\/la-beta-talasemia-da-menos-miedo-hoy-en-dia-gracias-a-una-nueva-terapia-celular-que-tambien-se-esta-probando-en-ninos-el-profesor-locatelli-lo-explica\/","title":{"rendered":"La beta talasemia da menos miedo hoy en d\u00eda gracias a una nueva terapia celular que tambi\u00e9n se est\u00e1 probando en ni\u00f1os. El profesor Locatelli lo explica"},"content":{"rendered":"


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L<\/span>una talasemia es una enfermedad hereditaria<\/strong> que implica una prote\u00edna que se encuentra en la sangre, la hemoglobina, que es la encargada de transportar el ox\u00edgeno<\/strong> a todos los tejidos del cuerpo. Como explica elInstituto Superior de Salud<\/strong><\/a>: \u00abLas personas con talasemia producen menos hemoglobina y gl\u00f3bulos rojos y, como consecuencia, desarrollan una anemia que provoca trastornos como fatiga, palidez y dificultad para respirar<\/strong>\u00bb.<\/p>\n

La incidencia en Italia<\/h2>\n

Seg\u00fan datos de la ISS, afecta principalmente a poblaciones del \u00e1rea mediterr\u00e1nea, sur de Asia, sudeste asi\u00e1tico y Oriente Medio. En Italia<\/strong> y en la zona mediterr\u00e1nea la forma m\u00e1s com\u00fan es la beta-talasemia<\/strong>. Se estima que son unas 7.000 personas afectadas por la forma grave<\/strong> de la enfermedad, representada por la beta-talasemia tipo mayor, tambi\u00e9n conocida como Anemia mediterr\u00e1nea o enfermedad de Cooley<\/strong>.<\/p>\n

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Portadores sanos: cuantos hay<\/h2>\n

Mientras se reconoce como enfermedad rara desde servicio Nacional de Salud<\/a><\/strong> y por lo tanto libres de entradas, est\u00e1n presentes en Italia unos tres millones de portadores sanos<\/strong>tambi\u00e9n conocida como talasemia menor, talasemia o rasgo de talasemia. Los portadores sanos se concentran predominantemente en Cerde\u00f1a, en Sicilia, en las regiones del sur<\/strong> pero tambi\u00e9n en el delta del Po y Veneto<\/strong>. No tienen grandes problemas de salud pero, si su pareja tambi\u00e9n es portadora sana<\/strong>es probable que generen ni\u00f1os gravemente afectados<\/strong> de talasemia.<\/p>\n

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\n \"Caso \n <\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n

Beta talasemia: la investigaci\u00f3n<\/h2>\n

Afortunadamente, hay buenas noticias para los pacientes con talasemia. Esto es lo que se desprende del ensayo cl\u00ednico publicado el Revista de medicina de Nueva Inglaterra<\/em><\/a>que mostr\u00f3 c\u00f3mo El 90% de los pacientes tratados con terapia g\u00e9nica ya no necesitan transfusiones<\/strong>. El primer firmante del estudio es el Profesor Franco Locatelli<\/strong>Profesor de Pediatr\u00eda enUniversidad Cat\u00f3lica del Sagrado Coraz\u00f3n de Roma<\/a> y Director del Departamento de Hematolog\u00eda y Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica delHospital Pedi\u00e1trico Bambino Ges\u00fa<\/a>. La investigaci\u00f3n, que comenz\u00f3 en 2016, se llev\u00f3 a cabo en nueve centros, incluidos Italia, Francia, Alemania, Tailandia, Reino Unido y EE. UU.<\/strong> e involucr\u00f3 23 pacientes<\/strong> con beta talasemia dependiente de transfusiones<\/strong>: 8 ni\u00f1os menores de 12 a\u00f1os y 15 personas de 12 a 50 a\u00f1os. El Bambin Ges\u00f9 contribuy\u00f3 significativamente, tratando a un tercio de los pacientes inscritos.<\/p>\n

terapia celular<\/h2>\n

Los nuevos datos sobre sobresalir<\/strong>la terapia basada en la tecnolog\u00eda CRISPR\/Cas9 de V\u00e9rtice<\/strong><\/a>confirm\u00f3 el potencial beneficio duradero de la terapia<\/strong> para el tratamiento de la beta talasemia y la anemia de c\u00e9lulas falciformes. Es un terapia celular aut\u00f3loga, ex-vivo<\/em>gen\u00e9ticamente modificado<\/strong>: Las propias c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas del paciente se modifican para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los gl\u00f3bulos rojos. \u201cEsta terapia ofrece una opci\u00f3n para aquellos que no tienen un hermano o hermana compatible<\/strong> o a pacientes que, a pesar de tenerlos, est\u00e1n m\u00e1s all\u00e1 mayores de 14 a\u00f1os<\/strong>, que es el l\u00edmite m\u00e1s all\u00e1 del cual el riesgo de mortalidad por trasplante (de m\u00e9dula \u00f3sea o de c\u00e9lulas madre) se vuelve demasiado alto. En comparaci\u00f3n con los costos, el tratamiento convencional no es menos que 25 \u2013 30 mil euros al a\u00f1o<\/strong> sin complicaciones org\u00e1nicas. De lo contrario, los costos aumentan. En el caso de la terapia celular i costes m\u00e1s elevados pero mayor esperanza de vida<\/strong>\u00bb contin\u00faa el profesor Locatelli.<\/p>\n

Detener las transfusiones<\/h2>\n

\u201cEstos datos confirman el potencial de exa-cel en el hacer que los pacientes con talasemia sean independientes de las transfusiones<\/strong> y aquellos con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes libres de crisis vaso-oclusivas, con una significativa mejora de la calidad de vida<\/strong>. Esta terapia ofrece el potencial de una cura funcional para pacientes con talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, adem\u00e1s de mostrar un perfil de seguridad favorable\u201d, concluye el profesor Locatelli.<\/p>\n

iO Mujer \u00a9 REPRODUCCI\u00d3N RESERVADA<\/p>\n<\/p><\/div>\n


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