{"id":812509,"date":"2023-06-19T06:42:27","date_gmt":"2023-06-19T06:42:27","guid":{"rendered":"https:\/\/teknomers.com\/es\/la-terapia-genica-experimental-pone-a-prueba-el-sistema-estadounidense-de-aprobacion-acelerada-de-farmacos\/"},"modified":"2023-06-19T06:42:30","modified_gmt":"2023-06-19T06:42:30","slug":"la-terapia-genica-experimental-pone-a-prueba-el-sistema-estadounidense-de-aprobacion-acelerada-de-farmacos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/teknomers.com\/es\/la-terapia-genica-experimental-pone-a-prueba-el-sistema-estadounidense-de-aprobacion-acelerada-de-farmacos\/","title":{"rendered":"La terapia g\u00e9nica experimental pone a prueba el sistema estadounidense de aprobaci\u00f3n acelerada de f\u00e1rmacos"},"content":{"rendered":"


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Mar\u00eda Jos\u00e9 Contreras guarda amargos recuerdos del d\u00eda en que los m\u00e9dicos le dijeron que sus hijos Franco, de 9 a\u00f1os, y Juli\u00e1n, de 6, ten\u00edan una rara enfermedad gen\u00e9tica y que era poco probable que sobrevivieran para cumplir 30 a\u00f1os.<\/p>\n

Pero cinco a\u00f1os despu\u00e9s, tiene m\u00e1s esperanzas despu\u00e9s de su participaci\u00f3n en el ensayo de una terapia g\u00e9nica experimental, que ha revertido algunos de los efectos debilitantes de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que desgasta los m\u00fasculos.<\/p>\n

\u201cAntes de la terapia ten\u00edan dificultad para subir escaleras y se cansaban mucho al caminar. Franco probablemente har\u00eda la transici\u00f3n a una silla de ruedas pronto\u201d, dijo Contreras al Financial Times.<\/p>\n

\u201cLa terapia detuvo el progreso de la enfermedad. Ahora pueden caminar m\u00e1s tiempo sin cansarse y Franco disfruta jugar al f\u00fatbol con sus compa\u00f1eros\u201d.<\/p>\n

La terapia g\u00e9nica, llamada SRP-9001, fue desarrollada por la biotecnol\u00f3gica estadounidense Sarepta y est\u00e1 a punto de ser aprobada por los reguladores estadounidenses, una medida que brindar\u00eda una nueva opci\u00f3n de tratamiento para una enfermedad que afecta a uno de cada 3500 ni\u00f1os y a un n\u00famero mucho menor. de chicas<\/p>\n

Pero la decisi\u00f3n, que se espera que sea tomada por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para el 22 de junio, es controvertida ya que algunos expertos en salud advierten que no hay suficiente evidencia de que la terapia celular funcione.<\/p>\n

Se ha convertido en una prueba clave del proceso de aprobaci\u00f3n acelerado de la FDA, que est\u00e1 dise\u00f1ado para dar luz verde a nuevas terapias para afecciones graves antes de que se completen todos los ensayos en humanos requeridos para una aprobaci\u00f3n tradicional. <\/p>\n

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Mar\u00eda Jos\u00e9 Contreras dice que ha notado una mejor\u00eda en Franco y Juli\u00e1n desde que comenzaron a tomar la terapia g\u00e9nica experimental SRP-9001 \u00a9 Mar\u00eda Jos\u00e9 Contreras<\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n

El mes pasado, un comit\u00e9 de expertos externos que asesoraba a la FDA respald\u00f3 por poco el medicamento en una votaci\u00f3n de ocho a seis, a pesar de que los propios revisores de la agencia encontraron que los ensayos cl\u00ednicos hasta la fecha no proporcionaron \u201cevidencia inequ\u00edvoca\u201d de que el tratamiento fuera beneficioso. <\/p>\n

Unos d\u00edas despu\u00e9s, la FDA retras\u00f3 un mes la decisi\u00f3n de aprobar la terapia y Sarepta dijo que la agencia ahora est\u00e1 considerando restringir la aprobaci\u00f3n a ni\u00f1os de 4 y 5 a\u00f1os. La compa\u00f1\u00eda hab\u00eda pedido a la agencia que aprobara el medicamento para todos los pacientes con Duchenne que pueden todav\u00eda caminar, lo que probablemente incluir\u00eda a algunos ni\u00f1os en su adolescencia. <\/p>\n

Pero los cr\u00edticos argumentan que hacerlo sin la evidencia cient\u00edfica adecuada corre el riesgo de socavar el proceso de aprobaci\u00f3n acelerado, que fue criticado por dar luz verde a un controvertido medicamento contra el Alzheimer en 2021. <\/p>\n

\u201cCreemos que el comit\u00e9 fue influido de manera inapropiada por la an\u00e9cdota sobre la evidencia\u201d, dijo Michael Abrams, investigador principal de salud de Public Citizen, una organizaci\u00f3n de derechos del consumidor que se opone a la aprobaci\u00f3n de la terapia.<\/p>\n

\u201cSe mostraron videos realmente convincentes de ni\u00f1os corriendo escaleras arriba, ni\u00f1os nadando, saltando desde una plataforma al agua. No ser\u00edas un ser humano si no reaccionaras de una manera excitada ante ellos. . . Pero no se cumpli\u00f3 el criterio principal de valoraci\u00f3n en el ensayo cl\u00ednico\u201d.<\/p>\n

Las terapias g\u00e9nicas, que funcionan agregando un nuevo gen o reparando uno mutado dentro del cuerpo, pueden mejorar dr\u00e1sticamente los trastornos de salud al corregir su causa subyacente, generalmente mediante la administraci\u00f3n de un tratamiento \u00fanico. Pero son medicamentos complejos que pueden tener efectos secundarios peligrosos y son muy costosos. Los analistas pronostican que SRP-9001 costar\u00e1 m\u00e1s de 2 millones de d\u00f3lares por un solo tratamiento. <\/p>\n

Duchenne es causado por una mutaci\u00f3n en el gen de la distrofina, que produce una prote\u00edna del mismo nombre que act\u00faa como un amortiguador cuando los m\u00fasculos se contraen. La enfermedad afecta principalmente a ni\u00f1os varones que con el tiempo desarrollan problemas para caminar y respirar y, finalmente, el coraz\u00f3n y los m\u00fasculos que les ayudan a respirar dejan de funcionar.<\/p>\n