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Durante d\u00e9cadas, los enfermos de Alzheimer han tenido que lidiar con una enfermedad debilitante sin la perspectiva de un tratamiento que pudiera frenar la marcha implacable de la enfermedad.<\/p>\n
Tal f\u00e1rmaco parec\u00eda estar en el horizonte cuando los reguladores estadounidenses aprobaron Aduhelm de Biogen el a\u00f1o pasado. Los rivales Eli Lilly y la japonesa Eisai avanzaron con ensayos cl\u00ednicos para tratamientos similares y dijeron que ellos tambi\u00e9n solicitar\u00edan la aprobaci\u00f3n acelerada de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos.<\/p>\n
Pero el futuro de esta nueva clase de medicamentos para una enfermedad que afecta a hasta 50 millones de personas en todo el mundo enfrenta un camino dif\u00edcil hacia la adopci\u00f3n generalizada, luego de que la agencia que controla el gasto de los planes de salud financiados por el gobierno en los EE. UU. impusiera restricciones estrictas en la financiaci\u00f3n de los medicamentos.<\/p>\n
Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid emitieron una decisi\u00f3n formal el jueves limitando el reembolso del medicamento de Biogen a solo unos pocos miles de pacientes inscritos en ensayos cl\u00ednicos en lugar de los aproximadamente 6 millones de pacientes de Alzheimer en los EE. UU.<\/p>\n
Su decisi\u00f3n es perjudicial para Biogen porque la mayor\u00eda de los pacientes de Alzheimer son ancianos y, por lo tanto, est\u00e1n cubiertos por el programa Medicare financiado por el gobierno para personas mayores de 65 a\u00f1os. El grupo de biotecnolog\u00eda ya hab\u00eda anunciado $500 millones en recortes de costos luego de un borrador de decisi\u00f3n emitido en enero que presagiaba restricciones en el medicamento, que tiene un precio de $28,000 por paciente por a\u00f1o. <\/p>\n
La agencia, que ha roto con la convenci\u00f3n de que debe financiar medicamentos aprobados por la FDA, cit\u00f3 el “potencial de da\u00f1o” del tratamiento, que va desde dolores de cabeza hasta hemorragias cerebrales, as\u00ed como preocupaciones sobre su eficacia.<\/p>\n
La decisi\u00f3n se aplica no solo a Aduhelm, el primer tratamiento para el Alzheimer aprobado desde 2003, sino tambi\u00e9n a otros medicamentos en desarrollo basados \u200b\u200ben la \u201chip\u00f3tesis amiloide\u201d. La teor\u00eda sostiene que la enfermedad es causada por la acumulaci\u00f3n de una placa pegajosa llamada beta amiloide en el cerebro.<\/p>\n
El CMS dijo que medicamentos similares aprobados bajo el proceso de aprobaci\u00f3n acelerado de la FDA estar\u00edan sujetos a las mismas restricciones que Aduhelm. <\/p>\n
Sin embargo, al suavizar su borrador de decisi\u00f3n en enero, la agencia dijo que los tratamientos aprobados a trav\u00e9s del proceso de aprobaci\u00f3n est\u00e1ndar de la FDA que mostr\u00f3 evidencia de un beneficio cl\u00ednico estar\u00edan cubiertos para pacientes bajo Medicare sin inscripci\u00f3n en un ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n
\u201cEsta v\u00eda a largo plazo est\u00e1 destinada a ser \u00e1gil y responder a cualquier f\u00e1rmaco nuevo de esta clase que est\u00e9 en preparaci\u00f3n y que demuestre beneficios cl\u00ednicos\u201d, dijo Lee Fleisher, director m\u00e9dico de CMS. <\/p>\n
La industria farmac\u00e9utica arremeti\u00f3 contra el CMS despu\u00e9s de su borrador de propuesta, advirtiendo que tales restricciones amenazaban con retrasar el tratamiento y desalentar el diagn\u00f3stico temprano de la enfermedad de Alzheimer. Tambi\u00e9n dijo que la medida tendr\u00eda un “efecto escalofriante” en la investigaci\u00f3n de las empresas que desarrollan nuevos medicamentos. <\/p>\n
\u201cRealmente no tiene precedentes lo que CMS ha hecho para proponer que es posible que no brinde cobertura a . . . un medicamento aprobado por la FDA\u201d, dijo Anne White, presidenta de Lilly Neuroscience, en una entrevista poco antes de que la agencia emitiera su decisi\u00f3n final. \u201cEsta es una preocupaci\u00f3n que est\u00e1 escuchando no solo de nosotros sino de otros en todo el campo\u201d.<\/p>\n
Biogen hab\u00eda advertido que si el CMS no enmendaba su decisi\u00f3n original, la mayor\u00eda de los pacientes tendr\u00edan que esperar hasta cinco a\u00f1os para que Aduhelm estuviera m\u00e1s ampliamente disponible. Para entonces, muchos de ellos habr\u00e1n progresado a una etapa m\u00e1s grave de la enfermedad y no se beneficiar\u00e1n del f\u00e1rmaco, agreg\u00f3. <\/p>\n
“Ellos [CMS] puede inspirarse en lo que se hizo en el caso del c\u00e1ncer. Tuvimos m\u00e1s de 200 medicamentos a los que se les otorg\u00f3 aprobaci\u00f3n acelerada, lo que les dio a los pacientes y a sus m\u00e9dicos la posibilidad de elegir\u201d, dijo Chirfi Guindo, ejecutivo de Biogen.<\/p>\n
El proyecto de decisi\u00f3n de CMS ha llevado a las empresas a reevaluar si vale la pena solicitar una aprobaci\u00f3n acelerada. En febrero, Lilly dijo que retrasar\u00eda la solicitud de aprobaci\u00f3n acelerada de Donanemab, que se esperaba que hiciera antes de fines del mes pasado.<\/p>\n
Rachelle Doody, directora global de neurodegeneraci\u00f3n de Roche, dijo en una entrevista que la compa\u00f1\u00eda no buscar\u00eda una aprobaci\u00f3n acelerada para su candidato Gantenerumab. En su lugar, seguir\u00e1 la v\u00eda regular de aprobaci\u00f3n de la FDA, lo que significa esperar los resultados de un ensayo de \u00faltima etapa que se realizar\u00e1 este a\u00f1o.<\/p>\n
Los fabricantes de medicamentos pueden perder miles de millones de d\u00f3lares en ingresos. Los analistas de BMO pronosticaron que Donanemab generar\u00eda casi $ 5 mil millones en ventas anuales para 2028 si se aprueba. En un momento, se esperaba que Aduhelm generara ingresos anuales m\u00e1ximos de $ 9 mil millones, seg\u00fan estimaciones de consenso del a\u00f1o pasado. <\/p>\n
Muchos investigadores de la enfermedad de Alzheimer defienden la decisi\u00f3n de los CMS y se muestran profundamente esc\u00e9pticos acerca de la decisi\u00f3n de la FDA de aprobar Aduhelm mediante un proceso acelerado. El regulador de medicamentos concluy\u00f3 que era “razonablemente probable” que el medicamento predijera un beneficio cl\u00ednico y dijo que se necesitaban m\u00e1s ensayos para estar seguros.<\/p>\n
\u201c[This] es probablemente la peor decisi\u00f3n de aprobaci\u00f3n de un f\u00e1rmaco en la historia reciente de Estados Unidos\u201d, dijo Aaron Kesselheim, profesor de la Escuela de Medicina de Harvard. Fue uno de los tres miembros de un comit\u00e9 que asesoraba a la FDA sobre el medicamento que dejar<\/a> en protesta por la aprobaci\u00f3n de la agencia. <\/p>\n Los cr\u00edticos dicen que hay pocas pruebas concluyentes de que la eliminaci\u00f3n de las placas de amiloide retrase el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer y advierten que la decisi\u00f3n de la FDA podr\u00eda sentar un precedente perjudicial.<\/p>\n \u201cEsta aprobaci\u00f3n fue imprudente y peligrosa. Rebaj\u00f3 los est\u00e1ndares para aprobar medicamentos para la enfermedad de Alzheimer y es por eso que se ve una avalancha de empresas que apuntan a la beta amiloide en el cerebro\u201d, dijo Michael Carome, director de investigaci\u00f3n de salud de Public Citizen, un grupo de expertos progresista.<\/p>\n