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Durante la mayor parte de su vida, Rob Schroeder tuvo que inyectarse regularmente factor de coagulaci\u00f3n de la sangre para detener el sangrado incontrolado causado por el trastorno gen\u00e9tico hemofilia B.<\/p>\n
Pero su vida se transform\u00f3 hace cuatro a\u00f1os despu\u00e9s de que se ofreci\u00f3 como voluntario para convertirse en uno de los primeros pacientes en probar una terapia g\u00e9nica experimental llamada Hemgenix.<\/p>\n
\u201cNo he tenido una hemorragia desde que tuve el tratamiento. Nada. Alcanc\u00e9 efectivamente mis metas so\u00f1adas m\u00e1s salvajes con esta terapia\u201d, dijo Schroeder, un representante farmac\u00e9utico de Monclova, Ohio, al Financial Times.<\/p>\n
El mes pasado, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 Hemgenix, que fue desarrollado por CSL Behring y UniQure y se administra en una sola dosis mediante infusi\u00f3n intravenosa. Es la quinta terapia g\u00e9nica dirigida a enfermedades raras que recibe luz verde de los reguladores estadounidenses desde 2017, lo que subraya el potencial de esta nueva clase de medicamentos para tratar y, en algunos casos, curar enfermedades raras, c\u00e1nceres y otras afecciones.<\/p>\n
Las terapias g\u00e9nicas, que funcionan agregando un nuevo gen o reparando uno mutado dentro del cuerpo, pueden mejorar dr\u00e1sticamente los trastornos de salud al corregir su causa subyacente, generalmente mediante la administraci\u00f3n de un tratamiento \u00fanico. Pero son medicamentos complejos que pueden tener efectos secundarios peligrosos y se venden a precios alt\u00edsimos.<\/p>\n
Hemgenix de CSL cuesta 3,5 millones de d\u00f3lares por dosis, lo que lo convierte en el f\u00e1rmaco m\u00e1s caro del mundo. Skysona y Zynteglo, que son terapias g\u00e9nicas dirigidas a una rara enfermedad cerebral infantil y un trastorno sangu\u00edneo hereditario, desarrolladas por la biotecnol\u00f3gica Bluebird Bio, con sede en Cambridge, Massachusetts, son el segundo y tercer medicamento m\u00e1s caro del mercado. Tienen un precio de 3 millones de d\u00f3lares y 2,8 millones de d\u00f3lares por dosis, respectivamente.<\/p>\n
Los expertos en salud advierten que los costos de las terapias g\u00e9nicas podr\u00edan limitar la voluntad de las aseguradoras p\u00fablicas y privadas de cubrirlas y hacerlas inalcanzables para muchos pacientes. Con m\u00e1s de mil terapias g\u00e9nicas y celulares en ensayos cl\u00ednicos, existe la preocupaci\u00f3n de que los sistemas de salud puedan colapsar bajo la presi\u00f3n de los costos a corto plazo para satisfacer la demanda de los tratamientos.<\/p>\n
El a\u00f1o pasado, Bluebird Bio retir\u00f3 Zynteglo, una terapia g\u00e9nica \u00fanica para el trastorno sangu\u00edneo beta talasemia, del mercado europeo despu\u00e9s de no poder persuadir a los gobiernos para que cubrieran su precio de 1,8 millones de d\u00f3lares. Los pagadores europeos no hab\u00edan evolucionado su enfoque de la terapia g\u00e9nica de una manera que valorara la innovaci\u00f3n, dijo la compa\u00f1\u00eda a los analistas. Describi\u00f3 elementos del sistema europeo como “francamente rotos” e “insostenibles” para la inversi\u00f3n.<\/p>\n
Bluebird se vio obligada a recortar costos reduciendo el 30 por ciento de su personal luego de su retiro en Europa y ahora apunta a las ventas en los EE. UU., donde los reguladores aprobaron Zynteglo en agosto.<\/p>\n
Miguel Forte, presidente de la Sociedad Internacional de Terapia Celular y G\u00e9nica, un grupo de m\u00e9dicos, investigadores y socios de la industria que apoyan el desarrollo de estos medicamentos, dijo que el retiro de una terapia comprobada fue decepcionante y que cualquier repetici\u00f3n ser\u00eda una \u201cseria preocupaci\u00f3n\u201d.<\/p>\n
\u201cCreo que una discusi\u00f3n sobre la asequibilidad es esencial porque debemos asegurarnos de que estos medicamentos innovadores est\u00e9n disponibles para los pacientes y tambi\u00e9n debemos seguir aprendiendo sobre ellos y desarrollar nuevos productos\u201d.<\/p>\n
Por el contrario, Zolgensma, la terapia g\u00e9nica para la atrofia muscular espinal de Novartis que fue la m\u00e1s cara del mundo cuando debut\u00f3 en 2019, se vendi\u00f3 bien en sus primeros a\u00f1os. Las ventas aumentaron un 36 % interanual en 2021, ya que el fabricante de medicamentos suizo ampli\u00f3 el acceso a Europa y los mercados emergentes. Pero en el \u00faltimo trimestre, las ventas cayeron un 15 por ciento, lo que la empresa atribuy\u00f3 a una desaceleraci\u00f3n mientras a\u00f1ad\u00eda nuevos mercados. Novartis dijo que no cre\u00eda que la disminuci\u00f3n de las ventas estuviera relacionada con los informes de muertes de dos ni\u00f1os que hab\u00edan tomado el medicamento. <\/p>\n
Los productos de terapia g\u00e9nica pueden ser costosos, pero brindan enormes beneficios a los pacientes y los sistemas de salud, dijo Forte. La naturaleza \u00fanica de tales terapias curativas mejora la calidad de vida de quienes padecen enfermedades raras y puede ahorrar dinero a largo plazo al reducir o eliminar la necesidad de tratamiento m\u00e9dico, a\u00f1adi\u00f3. <\/p>\n
\u201cSi no somos capaces de cuadrar el c\u00edrculo en cuanto a costos y reembolsos, no podremos brindar las oportunidades adecuadas a los pacientes\u201d.<\/p>\n
La industria biofarmac\u00e9utica dice que los precios altos son necesarios para cubrir los costos de desarrollo de las terapias g\u00e9nicas, que a $ 5 mil millones es aproximadamente cinco veces m\u00e1s que los medicamentos tradicionales. Los mercados para estos medicamentos tambi\u00e9n suelen ser peque\u00f1os, y los procesos regulatorios y de fabricaci\u00f3n complejos suelen llevar a largos plazos de entrega antes de que los tratamientos est\u00e9n disponibles. <\/p>\n
Los inversores y las empresas invirtieron un r\u00e9cord de 22.700 millones de d\u00f3lares en terapias de ingenier\u00eda de c\u00e9lulas, genes y tejidos el a\u00f1o pasado, en comparaci\u00f3n con los 19.900 millones de d\u00f3lares del a\u00f1o anterior, seg\u00fan Alliance for Regenerative Medicine, un grupo de presi\u00f3n que representa a grandes y peque\u00f1as empresas del sector.<\/p>\n
Por ahora, las ventas de terapias g\u00e9nicas y celulares son relativamente modestas, de unos 4.000 millones de d\u00f3lares en 2021, pero se prev\u00e9 que aumenten a 45.000 millones de d\u00f3lares para 2026, a medida que se aprueben docenas de terapias m\u00e1s, seg\u00fan Evaluate Pharma, una empresa de inteligencia de mercado. Pero lograr este crecimiento de las ventas depende de la voluntad de los gobiernos, las aseguradoras y otros pagadores de atenci\u00f3n m\u00e9dica en los pa\u00edses ricos para cubrir el costo de los tratamientos.<\/p>\n
\u201cNuestro sistema de salud no puede pagar el precio que exigen las corporaciones farmac\u00e9uticas por estos nuevos medicamentos, sin importar cu\u00e1n revolucionarios sean\u201d, dijo Merith Basey, directora ejecutiva de Pacientes por medicamentos asequibles ahora, un grupo de defensa.<\/p>\n
\u201cHemgenix representa una innovaci\u00f3n que cambia la vida de los pacientes que pueden permit\u00edrselo, pero esa nueva innovaci\u00f3n no tiene valor para quienes no pueden. . . A estos precios, en \u00faltima instancia, romper\u00e1n la parte posterior de nuestra capacidad de pago tanto en seguros p\u00fablicos como privados\u201d.<\/p>\n
Bob Lojewski, vicepresidente senior y gerente general de CSL para Am\u00e9rica del Norte, dijo que el precio de 3,5 millones de d\u00f3lares de Hemgenix estaba justificado porque posiblemente era \u201cel tratamiento m\u00e1s eficaz del mundo\u201d y generar\u00eda grandes ahorros a largo plazo. Algunos descuentos tambi\u00e9n estar\u00edan disponibles para las aseguradoras de salud y los pagadores, agreg\u00f3.<\/p>\n
\u201cEs un poco desafortunado que el precio robe el titular de la seguridad, la eficacia y la promesa de la terapia\u201d, dijo.<\/p>\n
\u201cAl observar el tratamiento de por vida de un paciente con hemofilia B, ver\u00e1 costos de m\u00e1s de $ 20 millones para estos pacientes en t\u00e9rminos de su atenci\u00f3n m\u00e9dica\u201d.<\/p>\n
Una revisi\u00f3n realizada por el Instituto de Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica, un organismo independiente de control de medicamentos, concluy\u00f3 que se justificaba un precio de hasta 2,96 millones de d\u00f3lares por Hemgenix debido a su eficacia. Dijo que los pacientes tratados con \u00e9xito parec\u00edan “curados” durante al menos un per\u00edodo de tiempo, aunque el instituto advirti\u00f3 que todav\u00eda hab\u00eda una incertidumbre considerable de que el \u00e9xito del tratamiento demostrar\u00eda ser duradero a largo plazo.<\/p>\n
AHIP, un grupo que representa a m\u00e1s de 1.300 empresas que brindan seguro de salud a 200 millones de estadounidenses, dijo que sus miembros no se opon\u00edan a pagar por medicamentos de terapia g\u00e9nica, siempre que demostraran ser efectivos y rentables. <\/p>\n
Las aseguradoras probablemente establecer\u00edan restricciones para garantizar que solo aquellos que eran m\u00e1s adecuados para los tratamientos tuvieran acceso a ellos y los copagos de los pacientes ser\u00edan comunes, agreg\u00f3.<\/p>\n
\u201cEn el caso del f\u00e1rmaco Hemgenix, tiene mucho que ofrecer. Es una cura. Es uno y listo. Sucede que est\u00e1 ayudando a una poblaci\u00f3n, personas con hemofilia B, que no tienen muchas opciones de tratamiento\u201d, dijo Sergio Santiviago, vicepresidente de pol\u00edtica de drogas de AHIP.<\/p>\n
Santiviago dijo que las aseguradoras est\u00e1n explorando enfoques de pago basados \u200b\u200ben el riesgo para superar los desaf\u00edos de cubrir terapias costosas que en la mayor\u00eda de los casos no han demostrado su durabilidad en plazos m\u00e1s largos. Por ejemplo, los miembros acordaron un acuerdo de cobertura para Zynteglo, que prev\u00e9 que Bluebird Bio pague el 80 por ciento de los reembolsos si los pacientes contin\u00faan requiriendo transfusiones de sangre dentro de los dos a\u00f1os posteriores al tratamiento, dijo. <\/p>\n
Pero Santiviago dijo que la econom\u00eda de cubrir las terapias g\u00e9nicas se vuelve m\u00e1s dif\u00edcil cuando un gran n\u00famero de pacientes pueden ser elegibles para tratamientos multimillonarios, particularmente si no hay pruebas s\u00f3lidas que respalden su efectividad. <\/p>\n
Una prueba importante est\u00e1 en el horizonte con la aprobaci\u00f3n anticipada el pr\u00f3ximo a\u00f1o en los EE. UU. de una terapia g\u00e9nica dirigida a la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, que ha sido desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. Alrededor de 100 000 estadounidenses viven con la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes en los EE. UU., en comparaci\u00f3n con solo alrededor de 30 000 personas con hemofilia B. <\/p>\n