Esta es la llamada enfermedad inmunol\u00f3gica Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID). Debido a un error de ADN en las c\u00e9lulas madre de la sangre, estos pacientes no producen c\u00e9lulas inmunitarias y el cuerpo no puede defenderse de las infecciones. La terapia g\u00e9nica de c\u00e9lulas madre desarrollada puede corregir este error en el ADN. “Las c\u00e9lulas madre reparadas posteriormente se convirtieron en un sistema inmunitario que funciona bien en el cuerpo del paciente”, dice Arjan Lankester, profesor de Pediatr\u00eda y Trasplante de C\u00e9lulas Madre. “El beb\u00e9 pas\u00f3 el tratamiento sin ning\u00fan problema y el sistema inmunol\u00f3gico responde bien a las vacunas habituales para los reci\u00e9n nacidos”.<\/p>\n
Tratamiento con c\u00e9lulas madre<\/h3>\n
Para el tratamiento, se recolectaron c\u00e9lulas madre del beb\u00e9 tres meses despu\u00e9s del nacimiento. Luego se incorpor\u00f3 una buena versi\u00f3n del gen roto en el ADN de estas c\u00e9lulas. Para esto se utiliz\u00f3 un llamado virus cojo. Este virus se us\u00f3 como una carretilla que coloca el gen en el lugar correcto. Frank Staal, profesor de Biolog\u00eda de C\u00e9lulas Madre: \u201cEntonces, el virus es realmente solo la carretilla que lleva el gen al lugar correcto\u201d.<\/p>\n
A continuaci\u00f3n, las c\u00e9lulas reparadas se devolvieron al paciente. Se le permiti\u00f3 salir del hospital en un mes. Staal y Lankester esperan que el paciente sea ‘curado de por vida’ con este tratamiento \u00fanico.<\/p>\n
Ilustraci\u00f3n Lieke Post<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n
Los investigadores de Leiden esperan que el paciente se cure de por vida con este tratamiento \u00fanico. Sin tratamiento, los ni\u00f1os con SCID a menudo mueren antes de su primer a\u00f1o de vida. \u201cPero el tratamiento actual, a saber, el trasplante de c\u00e9lulas madre, tiene una serie de inconvenientes. Por ejemplo, no siempre se dispone de un buen donante y un trasplante con c\u00e9lulas de otra persona tambi\u00e9n conlleva los riesgos necesarios\u201d, dice el profesor Lankester. \u201cDebido a que en la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre el paciente es su propio donante, sorteamos estos problemas\u201d.<\/p>\n
LUMC es pionera en el campo de la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre<\/h3>\n
El LUMC es uno de los pocos hospitales de los Pa\u00edses Bajos que tiene una licencia para fabricar productos de c\u00e9lulas modificadas gen\u00e9ticamente en un laboratorio especial. “Esto significa que no dependemos de la industria farmac\u00e9utica, lo que significa que podemos limitar un poco los costos de la terapia”, dice Staal.<\/p>\n
Aun as\u00ed, la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre es “muy cara”. Staal: \u201cDebido a que la terapia todav\u00eda se usa en un contexto de investigaci\u00f3n, no le cuesta nada al paciente. A largo plazo, el nivel del precio a\u00fan no est\u00e1 claro\u201d.<\/p>\n
El LUMC lleva quince a\u00f1os trabajando en la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre. \u201cEl proceso tuvo muchos altibajos\u201d, dice Staal. Fue un ‘momento emotivo’ cuando parec\u00eda que la terapia estaba funcionando. Lankester: “Es fant\u00e1stico ver que ahora hemos podido ayudar a un paciente”.<\/p>\n
En \u00faltima instancia, el objetivo es hacer que esta terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre est\u00e9 disponible para pacientes de toda Europa. Lankester: \u201cNuestro lema es: las c\u00e9lulas viajan, no el paciente. De esta forma, pacientes y familiares, que ya lo est\u00e1n pasando mal, no tienen que mudarse al extranjero durante unos meses. Este es ahora el caso de otras formas de SCID\u201d.<\/p>\n
Se necesita m\u00e1s investigaci\u00f3n para determinar si esta terapia innovadora se convertir\u00e1 en el nuevo est\u00e1ndar para SCID en el futuro.<\/p>\n<\/div>\n