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La b\u00fasqueda de una p\u00edldora que detenga el progreso de la enfermedad de Parkinson ha dado un paso importante, ya que los cient\u00edficos publicaron los primeros resultados cl\u00ednicos de un f\u00e1rmaco oral dirigido a una enzima que desempe\u00f1a un papel clave en el trastorno cerebral degenerativo.<\/p>\n
Investigadores de Denali Therapeutics, una empresa de biotecnolog\u00eda de California, y colegas acad\u00e9micos demostraron que el medicamento experimental, llamado DNL201, funcion\u00f3 de manera segura en animales y en 150 voluntarios humanos. Redujo los niveles de la enzima LRRK2 implicada en el Parkinson.<\/p>\n
Aunque el ensayo, publicado en Ciencia Medicina Traslacional<\/a>no fue dise\u00f1ado para evaluar el efecto de DNL201 en los s\u00edntomas de Parkinson, los expertos en enfermedades neurodegenerativas acogieron con benepl\u00e1cito la demostraci\u00f3n de que cruzaba la barrera hematoencef\u00e1lica de manera eficiente y ten\u00eda el efecto bioqu\u00edmico deseado en los voluntarios.<\/p>\n \u201cHasta la fecha no hay medicamentos que desaceleren, detengan o reviertan la progresi\u00f3n de la enfermedad de Parkinson\u201d, dijo el profesor Patrick Lewis, experto en la enfermedad del Royal Veterinary College de Londres, que no particip\u00f3 en el estudio. “El documento presenta un avance importante en la v\u00eda de desarrollo de f\u00e1rmacos para un objetivo que durante mucho tiempo ha sido una prioridad para la comunidad de investigaci\u00f3n de la enfermedad de Parkinson”.<\/p>\n Denali est\u00e1 evaluando dos medicamentos de “mol\u00e9cula peque\u00f1a” que se pueden tomar por v\u00eda oral como tratamientos para el Parkinson: DNL201 y un compuesto relacionado DNL151 cuyos detalles a\u00fan no se han publicado en una revista revisada por pares. Ambos funcionan mediante la supresi\u00f3n de niveles excesivos de la enzima LRRK2, que puede da\u00f1ar cuerpos microsc\u00f3picos llamados lisosomas en el cerebro del paciente.<\/p>\n \u201cLos lisosomas cumplen una funci\u00f3n de eliminaci\u00f3n de basura y reciclaje para las c\u00e9lulas\u201d, explic\u00f3 Carole Ho, directora m\u00e9dica de Denali. \u201cSi no funcionan correctamente, las prote\u00ednas t\u00f3xicas se acumulan e interfieren con el funcionamiento adecuado de las c\u00e9lulas del cerebro. Las c\u00e9lulas productoras de dopamina, que mueren en la enfermedad de Parkinson, parecen ser particularmente sensibles a la actividad lisosomal”.<\/p>\n David Dexter, director asociado de investigaci\u00f3n de la organizaci\u00f3n ben\u00e9fica Parkinson’s UK, se\u00f1al\u00f3 que Denali desarroll\u00f3 inicialmente DNL201 para una forma gen\u00e9tica de la enfermedad causada por una mutaci\u00f3n en el gen de LRRK2.<\/p>\n \u201cDado que la acumulaci\u00f3n de prote\u00ednas t\u00f3xicas tambi\u00e9n es una caracter\u00edstica de los [non-inherited] Parkinson, este f\u00e1rmaco tambi\u00e9n puede ser beneficioso para la comunidad m\u00e1s amplia de personas con Parkinson\u201d, dijo Dexter, y agreg\u00f3 que los resultados allanaron el camino para estudios cl\u00ednicos a gran escala en personas que viven con la enfermedad. \u201cEstos ensayos cl\u00ednicos de fase inicial en peque\u00f1os grupos de personas con y sin Parkinson han demostrado que el f\u00e1rmaco es seguro y no presenta efectos secundarios respiratorios, lo cual fue una preocupaci\u00f3n potencial identificada en estudios con animales\u201d.<\/p>\n Denali sigue adelante con un ensayo m\u00e1s amplio de su f\u00e1rmaco complementario DNL151 en colaboraci\u00f3n con Biogen, la empresa de biotecnolog\u00eda con sede en Massachusetts. Planean comparar la seguridad y la eficacia de DNL151 en 640 personas con enfermedad de Parkinson temprana.<\/p>\n Aunque DNL201 sigue estando en el repertorio de medicamentos de Denali, la compa\u00f1\u00eda opt\u00f3 por seguir adelante con DNL151 primero por razones “farmacocin\u00e9ticas”, dijo Ho. En particular, DNL151 se puede tomar como una sola dosis diaria, mientras que DNL201 requiere dos dosis.<\/p>\n \u201cEs un momento muy emocionante para la investigaci\u00f3n del Parkinson, ya que hemos llegado al punto de probar cl\u00ednicamente nuevos tratamientos que se han desarrollado en base a una mejor comprensi\u00f3n de la biolog\u00eda subyacente\u201d, dijo Simon Stott, subdirector de investigaci\u00f3n de Cure Parkinson’s. El desarrollo de f\u00e1rmacos para el Parkinson de 2022 de su organizaci\u00f3n ben\u00e9fica informe de tuber\u00eda<\/a> identific\u00f3 56 tratamientos modificadores de la enfermedad en ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n<\/div>\n