El diagn\u00f3stico de lupus cambi\u00f3 por completo la vida de la adolescente alemana Janina Paech. Antes, una entusiasta jinete y aspirante a m\u00e9dica, su coraz\u00f3n, h\u00edgado y ri\u00f1ones comenzaron a fallar cuando cumpli\u00f3 21 a\u00f1os. <\/p>\n
Sin esperanzas, su padre Stefan recurri\u00f3 al profesor Georg Schett, un m\u00e9dico del otro lado de Alemania que estaba probando una terapia gen\u00e9tica basada en c\u00e9lulas aprobada para tratar a pacientes con c\u00e1ncer de sangre en pacientes con lupus. <\/p>\n
Paech se convirti\u00f3 en la tercera paciente que recibi\u00f3 Car-T, o terapia celular con receptores de ant\u00edgenos quim\u00e9ricos, como tratamiento para una enfermedad autoinmune como el lupus, que es causada por el ataque del sistema inmunol\u00f3gico a las c\u00e9lulas sanas. A los pocos d\u00edas de recibir la infusi\u00f3n, la fatiga paralizante y el dolor en las articulaciones que hab\u00edan arruinado la adultez temprana de Paech se hab\u00edan disipado. Tres a\u00f1os despu\u00e9s, todav\u00eda est\u00e1 en remisi\u00f3n. <\/p>\n
\u201cEl doctor Schett me salv\u00f3 la vida\u201d, dijo Paech, que est\u00e1 a punto de recibirse como m\u00e9dica. \u201cA veces me olvido de que estuve enferma\u201d. <\/p>\n
Los primeros hallazgos ofrecen esperanza a millones de pacientes con enfermedades autoinmunes (cuatro de cada cinco de los cuales son mujeres, probablemente debido a anomal\u00edas gen\u00e9ticas asociadas con el cromosoma X) que no responden al tratamiento convencional con esteroides y enfrentan la amenaza de insuficiencia org\u00e1nica m\u00faltiple. <\/p>\n
Tambi\u00e9n han renovado el entusiasmo sobre el potencial de Car-T y reavivado los debates sobre la seguridad, las limitaciones de fabricaci\u00f3n y los costos relacionados con el tratamiento. <\/p>\n
\u201cRealmente est\u00e1 cambiando el panorama\u201d, dijo Schett, reumat\u00f3logo del Hospital Universitario de Erlangen, en el este de Alemania. \u201cLa mayor\u00eda de la gente pensaba que cuando se tiene una enfermedad autoinmune, hay que suprimir el sistema inmunol\u00f3gico para siempre. Ahora, tenemos una \u00fanica inyecci\u00f3n que se parece mucho a una cura\u201d. <\/p>\n Dado que solo uno de los 15 pacientes tratados hasta el momento ha experimentado una recurrencia leve de la enfermedad, Schett ha aumentado las perspectivas de un tratamiento que se aprob\u00f3 por primera vez para algunos tipos de c\u00e1ncer de sangre en 2017, pero que hab\u00eda ca\u00eddo en desgracia debido a obst\u00e1culos de fabricaci\u00f3n y preocupaciones sobre los efectos secundarios.<\/p>\n \u201cSchett ha insuflado nueva vida a Car-T\u201d, dijo Yatin Suneja, analista de biotecnolog\u00eda de la firma de servicios financieros Guggenheim, compar\u00e1ndolo con el inmun\u00f3logo estadounidense Carl June, pionero del tratamiento. \u201cSi lo que estamos viendo ahora resulta ser cierto, ser\u00e1 algo muy importante\u201d.<\/p>\n Seg\u00fan Beacon Intelligence, veintinueve tratamientos diferentes con Car-T para enfermedades autoinmunes, que van desde la miositis, una enfermedad inflamatoria muscular, hasta la esclerosis m\u00faltiple, se est\u00e1n probando en ensayos cl\u00ednicos por empresas farmac\u00e9uticas como Novartis y Bristol Myers Squibb. <\/p>\n Sin embargo, persisten barreras para su implementaci\u00f3n m\u00e1s amplia. Desde su aprobaci\u00f3n hace siete a\u00f1os, solo 35.000 pacientes con linfoma y leucemia han sido tratados con Car-T en los EE. UU. En comparaci\u00f3n, se estima que 204.000 estadounidenses padecen lupus eritematoso sist\u00e9mico, una forma grave de la enfermedad. <\/p>\n El tratamiento, que puede costar hasta 530.000 d\u00f3lares y debe producirse y entregarse en menos de quince d\u00edas, se basa en un procedimiento complejo mediante el cual se extraen las c\u00e9lulas T del paciente, se redise\u00f1an qu\u00edmicamente y luego se reintroducen para atacar las c\u00e9lulas que causan la enfermedad. <\/p>\n Peter Maag, director ejecutivo de Kyverna Therapeutics, que ha tratado a 30 pacientes autoinmunes con su Car-T, compar\u00f3 el tratamiento con un trasplante de coraz\u00f3n. \u201cEl coraz\u00f3n se est\u00e1 rindiendo. \u00bfQu\u00e9 se puede hacer? Se necesita otro coraz\u00f3n\u201d, dijo Maag. <\/p>\n En comparaci\u00f3n con los resultados casi perfectos del ensayo del profesor Schett, Kyverna ha experimentado algunos contratiempos. Alrededor de un tercio de los 30 participantes del ensayo todav\u00eda necesitaban tratamiento con esteroides despu\u00e9s de recibir el Car-T; casi todos los pacientes experimentaron alg\u00fan s\u00edndrome de liberaci\u00f3n de citocinas, por el cual el sistema inmunol\u00f3gico reacciona de forma exagerada al tratamiento; y tres pacientes se vieron afectados por efectos secundarios neurol\u00f3gicos m\u00e1s graves y uno recay\u00f3 despu\u00e9s de seis meses. <\/p>\n Steven Nichtberger, director ejecutivo de Cabaletta, otra empresa biotecnol\u00f3gica que est\u00e1 probando Car-T para trastornos autoinmunes, entre ellos la miositis y la esclerodermia, una enfermedad de la piel, dijo que el campo “surgir\u00eda y caer\u00eda dependiendo de la capacidad de un medicamento para replicar los datos de Schett”. <\/p>\n Cabaletta, asesorado por Schett, ha tratado a dos pacientes autoinmunes con Car-T, ayud\u00e1ndolos a lograr una remisi\u00f3n sin medicamentos durante varios meses y sin efectos secundarios. <\/p>\n Paech informa de infecciones respiratorias dos veces al mes que a veces requieren antibi\u00f3ticos, pero en general su vida est\u00e1 libre de problemas, mientras que el primer paciente de Schett lleva ya m\u00e1s de cinco a\u00f1os en remisi\u00f3n sin f\u00e1rmacos. La evidencia sugiere que los pacientes con lupus tratados con Car-T todav\u00eda pueden generar una respuesta inmunitaria contra muchas vacunas, a diferencia de los que toman regularmente esteroides inmunosupresores para controlar la enfermedad. <\/p>\n Pero los pacientes necesitan tres sesiones de quimioterapia para preparar sus cuerpos para la Car-T, lo que les deja con fiebre o fatiga. Cabaletta est\u00e1 probando el tratamiento en pacientes no expuestos a la quimioterapia, lo que podr\u00eda abrir el tratamiento \u201ca casi todos los pacientes autoinmunes, no solo a los gravemente enfermos\u201d, predijo Nichtberger. <\/p>\n Agreg\u00f3: \u201cSi ocurre el peor de los casos y este tratamiento se aprueba para su uso en solo el 10 por ciento de los pacientes con lupus, miositis y esclerodermia, eso sigue siendo varios \u00f3rdenes de magnitud mayor que el n\u00famero de pacientes con c\u00e1ncer que actualmente son elegibles\u201d. <\/p>\n Como las limitaciones de suministro limitan la disponibilidad de tratamientos para pacientes con c\u00e1ncer de sangre, ampliar la capacidad para ofrecer Car-T a millones de pacientes m\u00e1s no ser\u00e1 f\u00e1cil. <\/p>\n “Es realmente tr\u00e1gico. Hay una terapia celular en el mercado que probablemente curar\u00eda [patients] “Y siguen muriendo porque las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas no pueden suministrar lotes suficientes”, dijo Fabian Gerlinghaus, director ejecutivo de Cellares, una empresa emergente que tiene una inversi\u00f3n de fabricaci\u00f3n de 380 millones de d\u00f3lares. Acuerdo de suministro con Bristol Myers Squibb<\/a>. <\/p>\n Otro m\u00e9todo de fabricaci\u00f3n, conocido como Car-T alog\u00e9nico, utilizado por Allogene, una empresa respaldada por Pfizer, entre otras, elimina un paso, ya que utiliza c\u00e9lulas de donantes, pero su eficacia no est\u00e1 demostrada. Los primeros datos tambi\u00e9n mostraron que el f\u00e1rmaco de Amgen, Blincyto, que se dirige a las c\u00e9lulas T y que se dirige al c\u00e1ncer, mostr\u00f3 eficacia en seis pacientes con artritis reumatoide, que no enfrentar\u00edan los mismos desaf\u00edos en la cadena de suministro que Car-T. <\/p>\n La principal tecnolog\u00eda de Cellares, el Cell Shuttle, pretende integrar el proceso de fabricaci\u00f3n en un \u00fanico equipo. Permite producir dosis de Car-T para 16 pacientes al mismo tiempo, reduciendo al mismo tiempo los costes de fabricaci\u00f3n hasta en un 50% en comparaci\u00f3n con los proveedores tradicionales. Otra start-up, Ori Biotech, tambi\u00e9n ha desarrollado un m\u00f3dulo similar para acelerar la fabricaci\u00f3n de Car-T. <\/p>\n Mientras tanto, los pacientes de Schett, casi todos mujeres j\u00f3venes, esperan que este tratamiento pueda ser aprobado y estar disponible para m\u00e1s pacientes. <\/p>\n \u201cPor ahora, la terapia es muy cara\u2026 pero me encantar\u00eda ver que esta terapia se use no solo para tratar el lupus sino tambi\u00e9n otras enfermedades\u201d, dijo Paech, que ahora tiene 24 a\u00f1os. \u201cQuiero que otras mujeres j\u00f3venes con lupus reciban esa bendici\u00f3n\u201d.<\/p>\n<\/div>\n![\"Diagrama](\"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-content\/uploads\/2024\/07\/1720979004_711_La-terapia-celular-ofrece-una-esperanza-unica-para-los-pacientes.png\")
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