{"id":1246011,"date":"2024-06-20T23:38:01","date_gmt":"2024-06-20T23:38:01","guid":{"rendered":"https:\/\/teknomers.com\/es\/las-acciones-de-sarepta-se-disparan-despues-de-que-los-reguladores-estadounidenses-amplian-el-acceso-a-la-terapia-genica\/"},"modified":"2024-06-20T23:38:05","modified_gmt":"2024-06-20T23:38:05","slug":"las-acciones-de-sarepta-se-disparan-despues-de-que-los-reguladores-estadounidenses-amplian-el-acceso-a-la-terapia-genica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/teknomers.com\/es\/las-acciones-de-sarepta-se-disparan-despues-de-que-los-reguladores-estadounidenses-amplian-el-acceso-a-la-terapia-genica\/","title":{"rendered":"Las acciones de Sarepta se disparan despu\u00e9s de que los reguladores estadounidenses ampl\u00edan el acceso a la terapia g\u00e9nica"},"content":{"rendered":"<p> <br \/>\n<\/p>\n<div>\n<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis<\/p>\n<p class=\"article__content-sign-up-topic-description\"><span>Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/span><\/p>\n<p><iframe class=\"article__content-sign-up-iframe close\" scrolling=\"no\" id=\"signUpIframe\" data-prev-url=\"\/register\/in-article-sign-up?ft-content-uuid=d5a1f476-56e9-42c9-b029-cde1e11fa89e\"><\/iframe><\/div>\n<div id=\"article-body\">\n<p>Las acciones de la biotecnol\u00f3gica Sarepta Therapeutics se dispararon hasta un 40 por ciento el jueves despu\u00e9s de que los reguladores estadounidenses aprobaran su solicitud para ampliar el acceso a una terapia gen\u00e9tica de 3,2 millones de d\u00f3lares por paciente que trata una rara enfermedad de desgaste muscular.<\/p>\n<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos dio el jueves luz verde a Sarepta Therapeutics para implementar Elevidys, su terapia gen\u00e9tica para la distrofia muscular de Duchenne, que ya estaba disponible para ni\u00f1os de cuatro y cinco a\u00f1os, para todos los pacientes de cuatro a\u00f1os o m\u00e1s.<\/p>\n<p>Se estima que 15.000 ni\u00f1os y adultos j\u00f3venes en los EE. UU. se ven afectados por Duchenne, que se deriva de un defecto gen\u00e9tico que hace que el cuerpo erosione sus propias fibras musculares, dejando a muchos ni\u00f1os dependientes de una silla de ruedas en sus primeros a\u00f1os de adolescencia y con una esperanza de vida promedio. de apenas 22 a\u00f1os.  La enfermedad afecta especialmente a los ni\u00f1os peque\u00f1os: uno de cada 3.500 varones nacidos vivos se ve afectado.<\/p>\n<p>La FDA concedi\u00f3 una aprobaci\u00f3n total para que Sarepta ofrezca la terapia g\u00e9nica Elevidys a ni\u00f1os de cuatro a\u00f1os o m\u00e1s que todav\u00eda pueden caminar, y una aprobaci\u00f3n acelerada para pacientes de cuatro a\u00f1os o m\u00e1s que utilizan una silla de ruedas.  Desde el a\u00f1o pasado, a Sarepta se le ha permitido ofrecer el tratamiento a pacientes m\u00f3viles de entre cuatro y cinco a\u00f1os a trav\u00e9s del proceso de aprobaci\u00f3n acelerada de la FDA para medicamentos innovadores dirigidos a enfermedades graves.<\/p>\n<p>Doug Ingram, director ejecutivo de Sarepta, dijo al Financial Times que la decisi\u00f3n de la FDA era &#8220;algo que las familias Duchenne han estado esperando durante muchos a\u00f1os&#8221;, y a\u00f1adi\u00f3 que era &#8220;un enorme hito para la terapia g\u00e9nica en general&#8221;.  La farmac\u00e9utica suiza Roche posee los derechos globales del medicamento y est\u00e1 solicitando una expansi\u00f3n de etiqueta similar en Europa. <\/p>\n<p>Las acciones de Sarepta subieron hasta un 42 por ciento en las operaciones fuera de horario, dando a la biotecnolog\u00eda un valor de mercado de m\u00e1s de 16.000 millones de d\u00f3lares, antes de caer ligeramente. <\/p>\n<p>Antes de la llegada de la terapia g\u00e9nica de Sarepta, la \u00fanica opci\u00f3n para los pacientes con Duchenne era el uso de esteroides para frenar la progresi\u00f3n de la enfermedad.  Encontrar tratamientos m\u00e1s eficaces ha resultado dif\u00edcil.  Pfizer anunci\u00f3 a principios de este mes que su propia terapia gen\u00e9tica Duchenne no hab\u00eda logrado mejorar la funci\u00f3n motora en un ensayo de \u00faltima etapa en 99 ni\u00f1os de entre cuatro y siete a\u00f1os. <\/p>\n<p>La decisi\u00f3n de la FDA abrir\u00e1 un enorme mercado potencial para Sarepta, que se prev\u00e9 que genere ingresos anuales m\u00e1ximos de 3.300 millones de d\u00f3lares en 2027, frente a los 1.100 millones de d\u00f3lares del a\u00f1o pasado, impulsados \u200b\u200bpor las ventas de Elevidys. <\/p>\n<p>Sin embargo, Elevidys es uno de los medicamentos m\u00e1s caros del mundo y su rentabilidad ha sido criticada.<\/p>\n<p>David Rind, director m\u00e9dico del Institute for Clinical and Economic Review, una influyente organizaci\u00f3n sin fines de lucro que eval\u00faa los precios de los medicamentos, escribi\u00f3 el mes pasado que ten\u00eda \u201cun precio enorme\u201d a pesar de no alcanzar su criterio de valoraci\u00f3n principal medido mediante una prueba de funci\u00f3n motora. .<\/p>\n<p>Ingram, de Sarepta, dijo que &#8220;cualquier persona objetiva y con mentalidad cient\u00edfica se dar\u00eda cuenta de que este tratamiento proporciona una vida mejor a los pacientes y que merecen tener acceso a \u00e9l&#8221;.  Elevidys tuvo \u00e9xito en otras pruebas, incluida la mejora de la velocidad de los pacientes al caminar 10 metros.<\/p>\n<p>Sarepta es una de las mayores acciones de biotecnolog\u00eda.  Como tal, los analistas lo han se\u00f1alado como un probable objetivo de adquisici\u00f3n debido al \u00e9xito de Elevidys.  Ingram dijo que la compa\u00f1\u00eda quer\u00eda ser \u201cdue\u00f1a de nuestro destino\u201d, pero que \u201cser\u00e1 considerada en caso de que se nos aborde algo\u201d. <\/p>\n<\/div>\n<p><br \/>\n<br \/><a href=\"https:\/\/www.ft.com\/content\/d5a1f476-56e9-42c9-b029-cde1e11fa89e\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">ttn-es-56<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1246012,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[3348,668,14735,755,4268,833,81377,246,36,11814,238218,11369],"class_list":["post-1246011","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general","tag-acceso","tag-acciones","tag-amplian","tag-despues","tag-disparan","tag-estadounidenses","tag-genica","tag-las","tag-los","tag-reguladores","tag-sarepta","tag-terapia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1246011","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1246011"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1246011\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1246012"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1246011"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1246011"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1246011"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}