{"id":1162112,"date":"2024-01-31T22:22:23","date_gmt":"2024-01-31T22:22:23","guid":{"rendered":"https:\/\/teknomers.com\/es\/los-cientificos-utilizan-la-edicion-del-gen-crispr-para-tratar-el-trastorno-hereditario\/"},"modified":"2024-01-31T22:22:28","modified_gmt":"2024-01-31T22:22:28","slug":"los-cientificos-utilizan-la-edicion-del-gen-crispr-para-tratar-el-trastorno-hereditario","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/teknomers.com\/es\/los-cientificos-utilizan-la-edicion-del-gen-crispr-para-tratar-el-trastorno-hereditario\/","title":{"rendered":"Los cient\u00edficos utilizan la edici\u00f3n del gen Crispr para tratar el trastorno hereditario"},"content":{"rendered":"<p> <br \/>\n<\/p>\n<div>\n<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis<\/p>\n<p class=\"article__content-sign-up-topic-description\"><span>Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/span><\/p>\n<p><iframe class=\"article__content-sign-up-iframe close\" scrolling=\"no\" id=\"signUpIframe\" data-prev-url=\"\/register\/in-article-sign-up?ft-content-uuid=7d9a5157-2c77-46c6-9e56-37d7a9f47b60\"><\/iframe><\/div>\n<div id=\"article-body\">\n<p>Los cient\u00edficos han utilizado la edici\u00f3n gen\u00e9tica Crispr para tratar a quienes padecen un trastorno de hinchaz\u00f3n hereditario debilitante, lo que aumenta la posibilidad de que la t\u00e9cnica pionera pueda combatir una amplia gama de enfermedades. <\/p>\n<p>El ensayo cl\u00ednico de fase 1 encontr\u00f3 que una dosis del remedio provoc\u00f3 una gran reducci\u00f3n de los ataques de angioedema en un peque\u00f1o grupo de pacientes del Reino Unido, los Pa\u00edses Bajos y Nueva Zelanda, seg\u00fan<a rel=\"nofollow noopener\" href=\"http:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa2309149\" data-trackable=\"link\" target=\"_blank\"> un art\u00edculo publicado <\/a>el mi\u00e9rcoles en The New England Journal of Medicine. <\/p>\n<p>El \u00e9xito reportado pone de relieve las aplicaciones de r\u00e1pida expansi\u00f3n de la terapia g\u00e9nica en el sector sanitario, despu\u00e9s de que los reguladores del Reino Unido y Estados Unidos aprobaran medicamentos basados \u200b\u200ben la tecnolog\u00eda Crispr a finales del a\u00f1o pasado. <\/p>\n<p>&#8220;Parece que el tratamiento de dosis \u00fanica proporcionar\u00e1 una cura permanente para los s\u00edntomas muy incapacitantes de mis pacientes con angioedema hereditario&#8221;, afirm\u00f3 Hilary Longhurst, investigadora principal del trabajo e inmun\u00f3loga cl\u00ednica del Hospital de la ciudad de Auckland.  \u201cAdem\u00e1s, por supuesto, existe un enorme potencial para el desarrollo de productos similares.  .  .  tratamientos para otros trastornos gen\u00e9ticos\u201d.<\/p>\n<p>El angioedema hereditario desencadena ataques de hinchaz\u00f3n paralizantes, que pueden provocar dificultades respiratorias e incluso ser mortales.  Es una enfermedad rara que se estima que afecta a una de cada 50.000 personas.<\/p>\n<p>El tratamiento se dirigi\u00f3 al gen KLKB1, que desempe\u00f1a un papel crucial en el angioedema hereditario.  El gen produce precalicre\u00edna plasm\u00e1tica, un compuesto que se cree que es parte del proceso bioqu\u00edmico que causa los ataques de hinchaz\u00f3n. <\/p>\n<p>El estudio encontr\u00f3 que el grupo de 10 pacientes experiment\u00f3 una reducci\u00f3n promedio del 95 por ciento en los ataques despu\u00e9s de recibir el tratamiento.  Ahora ser\u00e1n observados durante 15 a\u00f1os para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia, que se espera que arroje los resultados del ensayo cl\u00ednico de fase 2 a finales de este a\u00f1o. <\/p>\n<p>Los resultados hasta ahora suger\u00edan que el nuevo tratamiento era &#8220;seguro y bueno&#8221;, dijo Sorena Kiani, inmun\u00f3loga consultora del Royal Free Hospital de Londres, quien se\u00f1al\u00f3 que el estudio era peque\u00f1o y que ser\u00eda necesario observar los efectos a largo plazo.  La terapia g\u00e9nica era una \u201ctecnolog\u00eda incre\u00edble\u201d que promet\u00eda ayudar a tratar diversas afecciones potencialmente mortales, dijo Kiani, que no particip\u00f3 en el estudio.<\/p>\n<p>Intellia Therapeutics, una empresa estadounidense de edici\u00f3n del genoma que est\u00e1 desarrollando el tratamiento del angioedema, dijo que estaba &#8220;muy alentada&#8221; por los \u00faltimos resultados.  El estudio proporcion\u00f3 m\u00e1s evidencia del \u201cinmenso impacto potencial\u201d que las plataformas de edici\u00f3n de genes podr\u00edan tener en la salud humana, dijo John Leonard, presidente y director ejecutivo de Intellia.  <\/p>\n<p>Intellia ya ha comenzado los ensayos cl\u00ednicos de fase 3 para una terapia dirigida a una enfermedad llamada amiloidosis ATTR, en la que una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica hace que el h\u00edgado produzca prote\u00ednas da\u00f1adas. <\/p>\n<p>Otras empresas est\u00e1n desarrollando terapias basadas en Crispr, que se basa en el sistema inmunol\u00f3gico bacteriano.  La tecnolog\u00eda fue descubierta en 2012 por Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, quienes ganaron un Premio Nobel por su trabajo en 2020. Charpentier form\u00f3 Crispr Therapeutics, una empresa que cotiza en Nasdaq, en 2013 para impulsar el desarrollo de la edici\u00f3n gen\u00e9tica para tratar enfermedades. <\/p>\n<p>En noviembre, el Reino Unido se convirti\u00f3 en el primer pa\u00eds en aprobar un tratamiento basado en Crispr, dirigido a la anemia falciforme y la beta talasemia.  En diciembre, la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprob\u00f3 dos terapias gen\u00e9ticas para tratar a pacientes con anemia de c\u00e9lulas falciformes.<\/p>\n<div class=\"n-content-video n-content-video--internal\">\n<div class=\"n-content-video__placeholder\" data-o-component=\"o-video\" data-o-video-id=\"5053951c-1c3f-41fc-a0d3-bdf1a35aa9b6\"><span>V\u00eddeo: La tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes Crispr podr\u00eda transformar la medicina |  Tecnolog\u00eda FT<\/p>\n<p><\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<p><br \/>\n<br \/><a href=\"https:\/\/www.ft.com\/content\/7d9a5157-2c77-46c6-9e56-37d7a9f47b60\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">ttn-es-56<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Desbloquea el Editor&#8217;s Digest gratis Roula Khalaf, editora del FT, selecciona sus historias favoritas en este bolet\u00edn semanal.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1162113,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[12108,11911,38,1445,11547,79408,36,18,11879,3684,10365],"class_list":["post-1162112","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general","tag-cientificos","tag-crispr","tag-del","tag-edicion","tag-gen","tag-hereditario","tag-los","tag-para","tag-trastorno","tag-tratar","tag-utilizan"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1162112","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1162112"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1162112\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1162113"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1162112"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1162112"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/teknomers.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1162112"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}