ly dos formas principales de vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (ANCA) finalmente tienen terapia. Avacopanen combinación con rituximab o ciclofosfamida, es el primer fármaco oral que ha demostrado la capacidad de inducir y mantener la remisión, reducir la toxicidad de los glucocorticoides, mejorar la función renal y la calidad de vida de los pacientes.
¿Qué es la vasculitis?
La vasculitis es unainflamación de las paredes de los vasos sanguíneos. Las causas pueden ser varias. Es un proceso flogístico que puede ocurrir sin causa conocida (vasculitis primaria), por reacciones autoinmunescomo resultado de un proceso infeccioso o en asociación con otra condición patológica (vasculitis secundaria).
Cualquier vaso sanguíneo puede verse afectado por la vasculitis, que, dependiendo de la localización del proceso inflamatorio, puede desarrollar un amplio espectro de enfermedades, que también varían mucho en cuanto a síntomas, gravedad y duración.
Un proceso de inflamación con daño a muchos órganos.
En personas afectadas por Vasculitis asociada a ANCA – hay aproximadamente 13-20 por millón de habitantes cada año – los vasos sanguíneos pequeños son dañados por una Proceso de inflamación que puede causar daño a los riñones, pulmones, piel, corazón, ojos, sistema otorrinolaringólogo, distrito gastrointestinal y sistema nervioso..
Como su nombre lo define, son patologías asociadas a anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (ANCA). Normalmente producido por nuestra propia sistema inmunitario, estos anticuerpos pueden atacar proteínas específicas de un subconjunto de glóbulos blancos, provocando inflamación vascular. Estas patologías que tienen un fuerte impacto físico y también pueden tener un impacto negativamente en la vida diaria también desde el punto de vista psicológico y emocional. Dolor, depresión, agotamiento, aislamiento y astenia son sólo algunos de los problemas que refieren los pacientes.
El nuevo fármaco contra la vasculitis
Avacopan recibió la aprobación de la UE en enero de 2022 sobre la base de un programa de desarrollo que culminó con los resultados del ensayo clínico de fase III ADVOCATE, realizado en 331 pacientes con vasculitis asociada a ANCA en 20 países, comparando avacopan con un programa de reducción gradual de prednisona en pacientes tratados simultáneamente con fármacos inmunosupresores. . El estudio alcanzó su criterio de valoración principal de remisión de la enfermedad después de 26 semanas y remisión sostenida en la semana 52, según lo evaluado por el Puntuación de actividad de vasculitis de Birmingham (BVAS). Avacopan demostró su superioridad en el estándar de atención en la semana 52.
La vasculitis tiene un nuevo medicamento que también es reembolsable
El nuevo fármaco es capaz de reducir el uso de esteroides para «apagar» la inflamación de los vasos sanguíneos pequeños y medianos, ayudando también a prevenir o al menos retrasar la diálisis. El medicamento es reembolsable a partir de hoy. Allá granulomatosis con poliangeítis (GPA) Es una enfermedad inflamatoria rara que afecta tanto a los tejidos como a los vasos sanguíneos. Se caracteriza por síntomas que afectan predominantemente a laárea facial-cráneomientras que la AMP (vasculitis de vasos pequeños) ocurre a nivel pulmonar y renalasí como neuropatía.
Por este motivo, la comunidad científica acogió con entusiasmo la introducción de una terapia específica y dirigida con avacopan. De hecho, el nuevo fármaco bloquea el receptor de una proteína presente en la sangre (llamada complemento 5a o C5a) que forma parte del sistema inmunológico. Cuando se une a su receptor, C5a activa células inmunes llamadas neutrófilos, que contribuyen a la inflamación de los vasos sanguíneos pequeños en GPA y MPA. Al bloquear el receptor C5a, el avacopan reduce la inflamación de los vasos sanguíneos y, por tanto, alivia los síntomas de la enfermedad.
Lo que dicen las directrices europeas
«La vasculitis asociada a ANCA representa un desafío importante para los pacientes, con altos riesgos de complicaciones, particularmente en el primer año de tratamiento, relacionadas con la enfermedad y las terapias inmunosupresoras – afirma el Profesor Carlo Salvarani, Director del SC de Reumatología del Hospital IRCCS S. Maria Nuova de Reggio Emilia, Director de la Escuela de Especialización en Reumatología de la Universidad de Módena-Reggio Emilia –. La disponibilidad de avacopan ofrece una nueva perspectiva en el tratamiento de esta patología. El Directrices de la Sociedad Europea de Reumatología (EULAR) sugieren el uso de avacopan para la remisión en pacientes con GPA o MPA como parte de una estrategia para reducir la dosis de glucocorticoides y sus importantes efectos secundarios”, añade Salvarani.
Un arma para proteger los riñones
«La insuficiencia renal está presente en 2/3 de los pacientes con VAA (vasculitis asociada a ANCA) en el momento del diagnóstico – afirma el Profesor Federico Alberici, Director de la Unidad de Nefrología, Director de la Escuela de Especialización en Nefrología, Universidad de Brescia, ASST Spedali Civili – y puede tener graves consecuencias. Con avacopan, se observó una mejora en la tasa de filtración glomerular que continuó durante el período de tratamiento de 12 meses y fue particularmente evidente entre los 6 y 12 meses». Así, concluye Alberici, «Disponer de un tratamiento que actúe de forma selectiva y dirigida sobre el proceso inflamatorio puede ser útil para prevenir o al menos retrasar la diálisis en estos pacientes».
«Estamos muy contentos de presentar avacopan como un nuevo tratamiento para los pacientes de nuestro país que padecen MPA o GPA». explica Giuseppe Cucchiaro, director general de CSL Vifor Italia -. Como la primera terapia dirigida aprobada para esta indicación, confiamos en que avacopan pueda convertirse en parte del nuevo estándar de atención, promoviendo una remisión duradera para estos pacientes y mejorando su calidad de vida».
Aquí están los centros de diagnóstico y tratamiento de vasculitis asociada a ANCA
Para los pacientes, el sitio web del Ministerio de Salud dedicado a Enfermedades Raras enumera los centros de diagnóstico y tratamiento de vasculitis asociada a ANCA:
- Granulomatosis con poliangeítis
https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/editore_per_malattia/795
- Poliangeítis microscópica
https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/editore_per_malattia/794.
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