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Los científicos han abierto una nueva frontera en el campo de rápida evolución de la edición genética con el descubrimiento de una forma de programar la recombinación y el reordenamiento del ADN.
La novedosa técnica promete ampliar las posibilidades de los métodos existentes, como la edición de genes Crispr, que está impulsando la investigación en áreas que van desde la prevención del cáncer hasta la reducción de las emisiones de metano de las vacas.
El llamado método de ARN puente ideado por investigadores del Arc Institute, una organización sin fines de lucro de California, podría permitir modificaciones más precisas del código genético y evitar la necesidad de romper secuencias y luego repararlas.
El sistema puente de ARN era un «nuevo mecanismo de programación biológica» que podría actuar como un «procesador de textos para el genoma vivo», dijo Patrick Hsu, investigador principal del Instituto Arc y profesor asistente de bioingeniería en UC Berkeley. «La recombinación de puentes puede modificar universalmente el material genético mediante inserción, escisión, inversión y más de secuencias específicas», dijo.
El descubrimiento refuerza el esfuerzo de investigadores y empresas por desarrollar sofisticadas técnicas de reingeniería que puedan reducir los riesgos genéticos de los organismos de desarrollar enfermedades u otras condiciones indeseables.
La técnica, reportada en un papel en la naturaleza el miércoles, utiliza ARN o ácido ribonucleico, un portador crucial de información biológica en las células vivas. Las instrucciones contenidas en el ARN dirigen a las enzimas (o catalizadores biológicos) conocidas como recombinasas para llevar a cabo la edición genética.
Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, creadoras de la técnica de las “tijeras genéticas” Crispr-Cas9, ganaron el premio Nobel de Química en 2020. El año pasado, una terapia de edición genética para tratar trastornos sanguíneos como la anemia de células falciformes y la beta talasemia se convirtió en el primer tratamiento Crispr del mundo en obtener la aprobación regulatoria.
El prometedor sector necesita una fuerte inversión para ayudar a que la tecnología cubra una variedad de terapias médicas y sea accesible para todos, dijo Doudna al FT este año.
El último desarrollo de la tecnología de puentes de ARN es un “avance apasionante para el campo de la modificación del genoma a gran escala, con un potencial tentador para muchas aplicaciones”, según un comentario también publicado en Nature, realizado por científicos que no participaron en el trabajo.
La innovación plantea la posibilidad de futuros desarrollos de “poderosas herramientas biotecnológicas”, según el artículo de Connor Tou y Benjamin Kleinstiver, del Centro de Medicina Genómica del Hospital General de Massachusetts.
Agregaron que el método del puente de ARN, que se ha utilizado en bacterias, aún necesitaba ser probado para determinar su aplicabilidad en mamíferos, incluidos los humanos. Además, los investigadores necesitarían asegurarse de que la técnica funcione en genomas grandes en los que las secuencias genéticas específicas podrían aparecer más de una vez, lo que aumenta el riesgo de ediciones no deseadas.
La nueva tecnología podría «aumentar sustancialmente la gama de operaciones de edición de genes», dijo el profesor Jason Chin, líder de programa en el Laboratorio de Biología Molecular del Consejo de Investigación Médica del Reino Unido.
«Estas nuevas recombinasas permiten al usuario programar las secuencias de ADN en las que se llevan a cabo estas operaciones, lo que proporciona mucha más flexibilidad», dijo Chin, que no participó en la investigación. Parecía «probable» que una versión de la tecnología fuera aplicable a células humanas, añadió.
El Arc Institute se fundó en 2021 para desarrollar herramientas tecnológicas computacionales que tengan el potencial de abordar enfermedades complejas. Trabaja con la Universidad de Stanford, la Universidad de California, San Francisco y UC Berkeley. Entre sus financiadores se encuentra Patrick Collison, director ejecutivo de la empresa de pagos Stripe.