Los reguladores de EE. UU. aprobaron un medicamento para el Alzheimer que redujo la tasa de deterioro cognitivo en ensayos clínicos, proporcionando uno de los primeros tratamientos nuevos para la enfermedad en décadas.
Pero el alto costo del medicamento, con un precio de $ 26,500 por año, dijo Eisai, combinado con estrictas restricciones de reembolso por parte de los esquemas de salud financiados por el gobierno de EE. UU. Limitarán severamente la cantidad de pacientes que pueden acceder al medicamento, al menos por ahora.
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. dijo el viernes que había aprobado lecanemab bajo un proceso de aprobación acelerado, describiendo el medicamento como «un avance importante en la lucha en curso» para tratar eficazmente el Alzheimer.
Alrededor de 50 millones de personas en todo el mundo padecen la enfermedad de Alzheimer y, hasta ahora, no ha habido un tratamiento eficaz que pueda reducir la velocidad a la que progresa la enfermedad.
Lecanemab, que fue desarrollado conjuntamente por Eisai, con sede en Tokio, y la biotecnológica estadounidense Biogen, es un anticuerpo monoclonal que actúa reduciendo la acumulación de placas pegajosas en el cerebro llamadas beta-amiloide. Los resultados del ensayo de fase 3 publicados en noviembre mostraron que redujo la tasa de deterioro cognitivo en pacientes con Alzheimer en etapa temprana en un 27 por ciento en comparación con el placebo, un resultado moderado pero estadísticamente significativo, dicen los expertos.
El fármaco, que se administra mediante infusiones intravenosas dos veces al mes, sigue a años de fracaso de medicamentos similares para reducir el amiloide, lo que provocó un intenso debate entre académicos sobre las causas del Alzheimer.
La aprobación del fármaco por parte de la FDA fue bien recibida por los grupos de apoyo de la enfermedad de Alzheimer, que dicen que el lecanemab puede «cambiar significativamente el curso de la enfermedad para las personas en las primeras etapas de la enfermedad».
Pero algunos médicos cuestionan si la reducción en la tasa de deterioro cognitivo en los pacientes es «clínicamente significativa» y han expresado su preocupación por el perfil de seguridad de lecanemab, que puede causar inflamación y sangrado en el cerebro.
Al menos tres pacientes de Alzheimer han muerto a causa de hemorragias cerebrales después de tomar lecanemab, incluidas dos personas que también estaban tomando medicamentos anticoagulantes.
Eisai ha dicho que no cree que el lecanemab haya sido responsable de las muertes, pero no puede descartar la posibilidad de que haya contribuido a las hemorragias. Se adjuntará una advertencia a la etiqueta del medicamento, que llevará la marca Leqembi, sobre los posibles efectos secundarios, dijo la compañía.
Ivan Cheung, director ejecutivo de las operaciones de EE. UU. de Eisai, dijo que Leqembi se lanzaría en enero, pero que las ventas serían limitadas a corto plazo porque el medicamento no está cubierto por Medicare, el plan nacional de seguro de salud de EE. UU. para personas de 65 años o más.
El año pasado, las autoridades sanitarias de EE. UU. restringieron la financiación del gobierno para todos los medicamentos de anticuerpos monoclonales reductores de amiloide aprobados bajo el proceso de aprobación acelerada de la FDA a los pacientes que participan en ensayos clínicos.
Esto siguió a la controversia provocada por la decisión de la agencia de aprobar aducanemab, otro fármaco para el alzhéimer reductor de amiloide desarrollado conjuntamente por Biogen y Eisai, a pesar de las preocupaciones expresadas por los expertos sobre el manejo del ensayo clínico, la eficacia del fármaco y su perfil de seguridad.
El proceso de aprobación acelerado de la FDA le permite a la agencia dar luz verde a los medicamentos que tratan condiciones graves antes de los datos concluyentes de los ensayos clínicos.
Cheung dijo que Eisai solicitaría la aprobación total de Leqembi de manera inminente y hablaría con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid de EE. UU. sobre la relajación de las restricciones de reembolso para el tratamiento.
“Nuestro principal objetivo [in this first phase] es preparar los sistemas de salud para que cuando CMS levante las restricciones posteriores a la aprobación condicional podamos estar en mejores condiciones para lanzar una campaña en todo el país”, dijo Cheung. “No está más allá del ámbito de la posibilidad de que esto pueda suceder para el final del año calendario y eso es lo que esperamos”.
Los analistas pronostican que el lecanemab podría generar ventas máximas por valor de 13.000 millones de dólares al año, según el nivel de acceso otorgado por Medicare y los esquemas de seguros de otros países.
Pero algunos expertos se muestran escépticos sobre las perspectivas del fármaco debido a preocupaciones sobre su eficacia clínica, perfil de seguridad y reembolso por parte de las aseguradoras.
Robert Howard, profesor de psiquiatría de la vejez en el University College London, dijo que existen enormes barreras para la adopción de lecanemab debido a la dificultad de administrar el tratamiento dentro de los sistemas de salud.
“La mayoría de mis colegas se quedarán fuera y, en base a lo que sabemos sobre los riesgos y beneficios, creo que sería prudente hacerlo”, dijo.