Beneficios relevantes y sostenidos en el tiempo
«Utilizando el mismo objetivo – explica franco locatelli, responsable del área de Oncohematología y Terapia Celular y Génica del Bambino Gesù y profesor titular de Pediatría en la Universidad Católica de Roma – traducimos el mismo enfoque de terapia génica desde un contexto de enfermedad neoplásica (leucemia y linfoma) a un contexto de patología no neoplásica, pero donde los elementos que producen el daño son los linfocitos B que expresan CD19″. Los tres pacientes tratados experimentaron «beneficios relevantes y sostenidos en el tiempo». Varios meses después del tratamiento con células Car-T, consistentemente con lo encontrado en pacientes adultos descritos en la literatura, estos se encuentran en remisión de la enfermedad y ya no toman medicamentos inmunosupresores”, informan desde el IRCCS.
Los destinatarios del tratamiento.
La primera paciente, una joven de 17 años de Messina que padece lupus, se encuentra ahora casi nueve meses después de la infusión de células Car-T. El segundo paciente, un niño ucraniano de 12 años con dermatomiositis, lleva siete meses de tratamiento. Lo siguieron en la capital ucraniana antes de la guerra, luego lo trasladaron a Hungría y finalmente a Italia, al Bambino Gesù, donde pudo beneficiarse de la terapia Car-T. El tercer paciente, una joven romana de 18 años que también padece lupus (una patología mucho más frecuente en mujeres que en hombres), se encuentra aproximadamente 2 meses después del tratamiento. Había estado hospitalizada durante 6 meses seguidos, dependiente de oxígeno, asistida en cuidados intensivos varias veces, con efectos secundarios importantes debido a las terapias con cortisona. Hoy se encuentra en casa con buen estado de salud general.
Hacia ensayos clínicos con mayor número
“Estos son datos absolutamente relevantes”, afirma. Fabrizio De Benedetti, responsable del área de investigación de Inmunología, Reumatología y Enfermedades Infecciosas del Niño Jesús: «Los tres pacientes habían respondido de manera insatisfactoria a terapias inmunosupresoras agresivas, necesarias debido a la gravedad de su enfermedad, y al mismo tiempo habían desarrollado efectos importantes garantías. Los resultados obtenidos con las células Car-T – observa el especialista – nos alientan a continuar en la dirección de un ensayo clínico que podría incluir un mayor número de pacientes pediátricos que padecen diversas enfermedades autoinmunes en las que los linfocitos desempeñan un papel fundamental en el desarrollo B”.
La terapia génica una oportunidad única
«La terapia génica – declara el presidente del hospital Bambino Gesù, Tiziano Onesti – representa un desafío y una oportunidad únicos para los sistemas de salud globales. Nos permite ofrecer respuestas concretas a pacientes que hasta hace poco no tenían esperanza, abordando enfermedades genéticas y condiciones clínicas graves de forma personalizada y específica. Además, la terapia génica promete liberar a los pacientes de enfermedades crónicas, mejorar su calidad de vida y reducir los costos a largo plazo asociados con el manejo de enfermedades crónicas. Por lo tanto, esta revolución médica no sólo ofrece esperanza y curación, sino también la posibilidad de fortalecer la sostenibilidad de los sistemas de salud, liberando recursos para mejorar la salud general y promover nuevos descubrimientos médicos”.
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