Esta es la llamada enfermedad inmunológica Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID). Debido a un error de ADN en las células madre de la sangre, estos pacientes no producen células inmunitarias y el cuerpo no puede defenderse de las infecciones. La terapia génica de células madre desarrollada puede corregir este error en el ADN. «Las células madre reparadas posteriormente se convirtieron en un sistema inmunitario que funciona bien en el cuerpo del paciente», dice Arjan Lankester, profesor de Pediatría y Trasplante de Células Madre. «El bebé pasó el tratamiento sin ningún problema y el sistema inmunológico responde bien a las vacunas habituales para los recién nacidos».
Tratamiento con células madre
Para el tratamiento, se recolectaron células madre del bebé tres meses después del nacimiento. Luego se incorporó una buena versión del gen roto en el ADN de estas células. Para esto se utilizó un llamado virus cojo. Este virus se usó como una carretilla que coloca el gen en el lugar correcto. Frank Staal, profesor de Biología de Células Madre: “Entonces, el virus es realmente solo la carretilla que lleva el gen al lugar correcto”.
A continuación, las células reparadas se devolvieron al paciente. Se le permitió salir del hospital en un mes. Staal y Lankester esperan que el paciente sea ‘curado de por vida’ con este tratamiento único.
Ilustración Lieke Post
Los investigadores de Leiden esperan que el paciente se cure de por vida con este tratamiento único. Sin tratamiento, los niños con SCID a menudo mueren antes de su primer año de vida. “Pero el tratamiento actual, a saber, el trasplante de células madre, tiene una serie de inconvenientes. Por ejemplo, no siempre se dispone de un buen donante y un trasplante con células de otra persona también conlleva los riesgos necesarios”, dice el profesor Lankester. “Debido a que en la terapia génica con células madre el paciente es su propio donante, sorteamos estos problemas”.
LUMC es pionera en el campo de la terapia génica con células madre
El LUMC es uno de los pocos hospitales de los Países Bajos que tiene una licencia para fabricar productos de células modificadas genéticamente en un laboratorio especial. «Esto significa que no dependemos de la industria farmacéutica, lo que significa que podemos limitar un poco los costos de la terapia», dice Staal.
Aun así, la terapia génica con células madre es «muy cara». Staal: “Debido a que la terapia todavía se usa en un contexto de investigación, no le cuesta nada al paciente. A largo plazo, el nivel del precio aún no está claro”.
El LUMC lleva quince años trabajando en la terapia génica con células madre. “El proceso tuvo muchos altibajos”, dice Staal. Fue un ‘momento emotivo’ cuando parecía que la terapia estaba funcionando. Lankester: «Es fantástico ver que ahora hemos podido ayudar a un paciente».
En última instancia, el objetivo es hacer que esta terapia génica con células madre esté disponible para pacientes de toda Europa. Lankester: “Nuestro lema es: las células viajan, no el paciente. De esta forma, pacientes y familiares, que ya lo están pasando mal, no tienen que mudarse al extranjero durante unos meses. Este es ahora el caso de otras formas de SCID”.
Se necesita más investigación para determinar si esta terapia innovadora se convertirá en el nuevo estándar para SCID en el futuro.