Los reguladores estadounidenses aprobaron por primera vez una píldora derivada de heces humanas que, según mostró un estudio de última etapa, puede reducir la recurrencia de la infección intestinal potencialmente mortal C. difficile en adultos.
La terapia oral llamada Vowst fue desarrollada por Seres, una empresa con sede en Boston respaldada por el gigante mundial de alimentos Nestlé y la incubadora biotecnológica estadounidense Flagship Pioneering detrás del fabricante de vacunas Moderna.
Es uno de una nueva clase de la llamada terapia de microbiomas, cuyo objetivo es restablecer el equilibrio de las bacterias vivas en los intestinos de los pacientes para estimular su sistema inmunológico y prevenir infecciones.
C. difficile es una superbacteria resistente a los medicamentos asociada con casi 30 000 muertes en los EE. UU. cada año y más de $ 4800 millones en costos para el sistema de salud del país. Uno de cada seis pacientes que tiene una infección tendrá otra dentro de las ocho semanas, una condición conocida como C. difficile recurrente, de acuerdo a a los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.
Seres dijo que la aprobación de la primera terapia de microbiota oral por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos brindaría a los pacientes una nueva herramienta para combatir las infecciones por C. difficile, que causan inflamación del colon y diarrea.
La compañía dijo que la aprobación validó la plataforma tecnológica que está utilizando para desarrollar otras terapias de microbiomas, incluida una destinada a prevenir infecciones en pacientes que se someten a trasplantes de células madre.
Eric Shaff, director ejecutivo de Seres, dijo que la terapia marcó el comienzo de una nueva era para un sector de microbiomas que está atrayendo el interés de inversionistas, médicos y empresas.
“Esta es una tecnología que está aquí ahora. Y creo que para nosotros podría ser un punto de inflexión para una modalidad completamente nueva de tratamiento de pacientes”, dijo.
C. difficile es una infección bacteriana que se trata con antibióticos. Pero el uso de estos medicamentos puede eliminar una gran parte de los microbios en el microbioma humano que ayudan a la digestión y la respuesta inmunitaria, lo que deja a las personas vulnerables a la reinfección.
Los trasplantes fecales con heces de un donante sano se han convertido en una terapia cada vez más común durante la última década, aunque en gran medida no están regulados y han provocado alertas de seguridad de la FDA en varias ocasiones.
Por lo general, se administran a través de un enema, aunque una pequeña cantidad de centros de atención médica ofrecen la terapia en forma de tabletas en investigación.
En noviembre, la FDA emitió su primera luz verde para una terapia de trasplante fecal cuando aprobó Rebyota, un producto desarrollado por la compañía farmacéutica suiza Ferring que también se dirige a C. difficile. El producto se prepara con heces de un donante calificado y se administra por vía rectal a través de un trasplante fecal, a diferencia de la píldora desarrollada por Seres.
Joseph Thome, analista de Cowen, dijo que la terapia oral desarrollada por Seres sería más conveniente de administrar que Rebyota.
“La terapia de Seres podría ser realmente grande: los consultores con los que hablamos estiman alrededor de 150 000 infecciones recurrentes de C. difficile en 2023”, dijo Thome, y agregó que Vowst podría generar ventas máximas de $ 850 millones por año en los EE. UU.
Vowst se fabrica tratando las heces humanas con etanol, un proceso que elimina muchos de los virus y bacterias que pueden causar infecciones. Pero deja esporas producidas por un tipo de bacteria llamada Firmicutes, que compite con la bacteria C. difficile en el intestino y les dificulta multiplicarse y liberar toxinas que provocan diarrea e inflamación.
Un ensayo de última etapa mostró que Vowst redujo la recurrencia de C. difficile, con un 88 por ciento de individuos libres de una infección repetida a las ocho semanas, en comparación con un 60 por ciento en los participantes que recibieron placebo.
Alexander Khoruts, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota, dijo que la aprobación de la píldora Seres podría marcar el comienzo de una nueva clase de terapias después de una década de exageración sobre el potencial de la medicina del microbioma.
Pero dijo que se requiere mucha investigación de seguimiento para demostrar que la píldora funciona en un entorno real y puede igualar la efectividad de las alternativas.
Khoruts dijo: “Es la primera píldora para caca aprobada por la FDA en el mundo. Sin embargo, todavía puede haber potencial para alternativas menos costosas y sin fines de lucro. Es importante destacar que aún es necesario realizar investigaciones para comprender el rendimiento de todos los productos basados en microbiota a largo plazo”.
Nestlé Health Science, una unidad de Nestlé especializada en nutrición alimentaria que posee una participación del 6 por ciento en Seres, acordó comercializar conjuntamente la nueva terapia en EE. UU. y Canadá. Nestlé realizará un pago histórico de 125 millones de dólares a Seres luego de la aprobación de la FDA y las empresas dividirán las ganancias del fármaco en partes iguales.