La medicina se encuentra en el umbral de una era de tratamientos genéticos ultraprecisos, pero se necesita una acción urgente para reducir los costos “extremadamente altos”, dijeron expertos en una conferencia mundial sobre edición del genoma humano.
Los ensayos clínicos que utilizan tecnologías novedosas como Crispr están mostrando una gran promesa en el tratamiento de una variedad de enfermedades previamente incurables, dijeron los investigadores en la Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano. La cumbre fue convocada por la Royal Society y la Academia de Ciencias Médicas del Reino Unido, la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU. y la Academia Mundial de Ciencias.
Pero el comité organizador de la conferencia dijo al final de la reunión de tres días el miércoles: “Se necesita con urgencia un compromiso global para el acceso asequible y equitativo a estos tratamientos”.
En contraste con la última cumbre de edición del genoma en 2018, que estuvo obsesionada por la controvertida revelación de que He Jiankui había hecho mutaciones hereditarias en el ADN de tres embriones en China, el evento de Londres dedicó más atención a la “terapia génica somática”, que beneficia a individuos pacientes, pero no se transmitirá a las generaciones futuras.
“Ha habido un progreso asombroso con la terapia génica somática mediante la edición del genoma: en la ciencia, en la cantidad de ensayos clínicos que se inician y en el entusiasmo que hemos visto”, dijo Robin Lovell-Badge, presidente de la cumbre.
Timothy Hunt, director ejecutivo de Alliance for Regenerative Medicine, que representa a los desarrolladores de terapia celular y génica, dijo: “Hay aproximadamente 130 ensayos clínicos en todo el mundo para probar la tecnología de edición de genes para tratar de forma duradera y potencialmente curar enfermedades raras y prevalentes, y ocho impresionantes ensayos en fase 3.”
Se espera que los reguladores de EE. UU., la UE y el Reino Unido aprueben este año la primera terapia basada en Crispr, la tecnología de edición del genoma más utilizada. El producto, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics de EE. UU., corrige el defecto genético que causa la enfermedad de células falciformes, un trastorno de la sangre.
Pero estos tratamientos plantean sus propios problemas éticos, se escuchó en la conferencia. “El problema es el de la equidad y la justicia”, dijo Lovell-Badge. “Los precios son tan altos que va a ser difícil llegar a partes del mundo donde muchas personas padecen enfermedades genéticas”.
Aún no se han anunciado los precios de ninguna de las próximas terapias basadas en la edición del genoma, pero los analistas esperan que cuesten 2 millones de dólares o más por paciente.
La conferencia también discutió la “edición del genoma de la línea germinal humana”, haciendo cambios genéticos en embriones tempranos que afectan a todas las células, incluidos los espermatozoides y los óvulos, como en el experimento prematuro y desacertado de He hace cinco años.
No se sabe de nadie que haya intentado algo similar desde entonces. Los científicos en la conferencia de Londres dijeron: “La edición hereditaria del genoma humano sigue siendo inaceptable” debido a los riesgos, así como a las dudas éticas sobre la introducción de mutaciones que se transmitirían a las generaciones futuras.
Pero dijeron que la investigación básica que usa la edición del genoma de embriones humanos debería continuar porque estaba brindando valiosos conocimientos científicos y brindando información sobre cómo la tecnología podría usarse de manera segura para corregir errores genéticos en el futuro.
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