Se está considerando un posible uso en el NHS de un fármaco que podría “cambiar las reglas del juego” y que podría ralentizar la enfermedad de Alzheimer.
El medicamento diario, llamado mesilato de hidrometiltionina (HMTM), fue desarrollado por la firma británica TauRX en Aberdeen.
HMTM actúa previniendo la acumulación de grupos de proteína tau en el cerebro, que pueden dañar las neuronas y provocar un deterioro cognitivo.
Los reguladores tomarán una decisión sobre el medicamento en abril.
Si lo aprueban tanto la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) como el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (Niza), marcaría el avance más significativo en el tratamiento de la demencia del NHS en décadas.
El desarrollo sigue al rechazo de otros dos medicamentos para el Alzheimer a principios de este año por motivos de costo.
HMTM podría ofrecer importantes ventajas económicas sobre los tratamientos existentes como lecanemab y donanemab, que requieren visitas regulares al hospital para su administración intravenosa.
Los funcionarios del NHS creen que la píldora, que se puede tomar en casa, podría reducir los costos de atención médica en comparación con los tratamientos que requieren dos o cuatro sesiones semanales en el hospital.
El fármaco se desarrolló a partir del azul de metileno, un medicamento utilizado anteriormente para tratar la malaria.
El profesor Alistair Burns, exdirector clínico de demencia del NHS, calificó los resultados del ensayo como “una gran noticia para las personas con enfermedad de Alzheimer, sus familias y cuidadores”.
“Hemos llegado a un momento apasionante en el campo del tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.
“Después de no haber nuevas terapias durante una generación, estamos en el umbral de tener una gama de nuevos tratamientos, incluida una terapia oral dirigida a tau, que tiene el potencial real de ralentizar el proceso de la enfermedad”.
Los resultados de los ensayos sugieren que HMTM tiene un mejor perfil de seguridad que otros tratamientos, con menos efectos secundarios adversos.
Sin embargo, los expertos están divididos sobre la eficacia del fármaco, y les preocupan los datos de ensayos clínicos no publicados y no revisados por pares.
Una fuente cercana al proceso regulatorio afirmó que TauRX había proporcionado evidencia limitada más allá de los efectos del medicamento de “hacer que la orina se vuelva verde y la caca se vuelva azul”.
La fuente añadió que el caso de la empresa era “muy difícil de entender” y parecía “intentar ser complicado y confuso”.
Según se informa, la empresa se ha negado a aceptar resultados de ensayos anteriores que demostraban que el fármaco no funcionaba mejor que el placebo.
Esto plantea la posibilidad de que HMTM se convierta en el tercer tratamiento consecutivo para el Alzheimer que se enfrente al rechazo del NHS.
En la conferencia internacional sobre la enfermedad de Alzheimer de 2024, los resultados del ensayo no mostraron ningún beneficio general sobre el placebo en la memoria y el deterioro cognitivo, lo que la empresa atribuyó a efectos placebo inesperados.
El Dr. Richard Oakley, de la Sociedad de Alzheimer, señaló que en un pequeño subconjunto de participantes con deterioro cognitivo leve, la HMTM mostró efectos beneficiosos.
Destacó que HMTM no causaba sangrado o inflamación cerebral asociados con medicamentos como donanemab o lecanemab.
Sin embargo, el Dr. Oakley enfatizó que sin una publicación revisada por pares de los resultados del estudio de fase 3, sigue siendo difícil evaluar la eficacia del fármaco.
Viene después de Donanemab era aclamado como el “mejor medicamento de todos los tiempos” para demencia después de que los estudios demostraron que ralentizó la enfermedad que roba la memoria en un 35 por ciento, mejor que cualquier otro tratamientos previos.
Recibió luz verde de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA).
Esto significa que el medicamento es seguro y eficaz para las personas que se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad y ahora puede recetarse de forma privada en Gran Bretaña por primera vez.
Pero en un giro cruel, el organismo de control del gasto del NHS ha dictaminado que los beneficios del medicamento son “demasiado pequeños” para justificar el costo para el servicio de salud.
El borrador de la guía del Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) significa que los pacientes solo podrán obtener el medicamento en clínicas privadas.
La decisión sobre donanemab, el segundo fármaco que ralentiza el progreso de la enfermedad de alzheimer – refleja una tomada en agosto cuando lecanemabel primer tratamiento innovador para esta afección.
Otros avances importantes en el Alzheimer
Si bien los expertos han advertido que los diagnósticos de demencia en Inglaterra han alcanzado cifras récord, recientemente se han producido varios avances contra las enfermedades que roban el cerebro.
Desde medicamentos que “cambian las reglas del juego” que están obteniendo aprobación hasta análisis de sangre que pueden detectar la afección años antes de que aparezcan los síntomas, aquí hay otros avances importantes contra el Alzheimer.
- En Estados Unidos se ha aprobado un medicamento contra el Alzheimer llamado donanemab, que ralentiza el deterioro mental hasta en un 60 por ciento. Se espera de manera inminente una decisión del Reino Unido sobre si el medicamento estará disponible para los pacientes en el Reino Unido con síntomas tempranos.
- Un análisis de sangre que detecta el Alzheimer hasta 15 años antes de que surjan los síntomas estará disponible de forma gratuita en el NHS dentro de un año. La nueva prueba es más barata, más fácil y al menos tan precisa como las opciones de diagnóstico actuales y funciona midiendo los niveles de una proteína en la sangre llamada p-tau217.
- Los investigadores han desarrollado una prueba, la primera de su tipo, que podría predecir la demencia hasta nueve años antes de un diagnóstico, con una precisión del 80 por ciento. Implica analizar la red de conexiones en el cerebro cuando está en “modo inactivo” para buscar signos muy tempranos de la afección.
- Una mujer que ha evadido la enfermedad de Alzheimer a pesar de que la mitad de sus familiares la padecen podría tener pistas sobre cómo prevenirla, y los científicos han identificado un gen en particular que creen que podría ayudar a prevenir el progreso de la enfermedad de Alzheimer.
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