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Las acciones de Alnylam Pharmaceuticals subieron después de que la compañía dijera que un medicamento para tratar una forma genética rara de enfermedad cardíaca cumplió sus objetivos en un ensayo de última etapa, abriendo la posibilidad de miles de millones de dólares en ventas adicionales para una de las empresas biotecnológicas más valiosas de Estados Unidos.
La compañía dijo que su inyección trimestral de Vutrisiran redujo el riesgo de mortalidad y eventos cardiovasculares adversos en al menos un 28 por ciento en un ensayo de fase tres. También mejoró la capacidad de ejercicio físico entre pacientes con un raro trastorno proteico que afecta la función cardíaca.
La enfermedad, llamada miocardiopatía por amiloidosis mediada por transtiretina, o ATTR-CM, afecta a alrededor de 100.000 pacientes en los EE. UU. y hasta 500.000 en todo el mundo, la mayoría de los cuales son hombres de 60 años o más. Sin embargo, muchos de los casos no se diagnostican.
Vutrisiran ya está aprobado para tratar una afección cardíaca más rara pero relacionada bajo la marca Amvuttra. Pero Alnylam ahora anticipa que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. podría dar luz verde a un lanzamiento más amplio del medicamento a principios del próximo año.
La aprobación sería una gran ayuda para Alnylam, que se especializa en un método de tratamiento llamado ARN de interferencia, o ARNi, que funciona silenciando las mutaciones genéticas que afectan a pacientes con enfermedades raras.
Las acciones de Alnylam, que durante mucho tiempo ha sido considerada un objetivo de adquisición para los principales grupos farmacéuticos, subieron un 28 por ciento poco después de la apertura de Wall Street el lunes, dando a la biotecnología un valor de mercado de más de 26 mil millones de dólares.
Fundamentalmente, Vutrisiran mejoró los resultados de salud de los participantes del ensayo que ya usaban Tafamidis, un medicamento rival vendido por Pfizer bajo la marca Vyndamax, que actualmente es la opción de tratamiento más común para los pacientes con ATTR-CM. Los analistas han dicho que la eficacia de Vutrisiran entre este subgrupo de pacientes sería clave para justificar su uso como terapia de primera línea.
“Realmente existe la posibilidad de que Vutrisiran se convierta en el nuevo estándar de atención para [ATTR-CM patients]”, dijo Yvonne Greenstreet, directora ejecutiva de Alnylam. «Tenemos en nuestras manos una oportunidad multimillonaria y lo que esto hará por nosotros es acelerar nuestra transición para convertirnos en una empresa biotecnológica líder».
Greenstreet comparó los datos positivos de la prueba con haber “alcanzado finalmente la cima de la montaña” después de que las acciones cayeran un 8 por ciento en un solo día a principios de este año, cuando los inversores respondieron negativamente a la decisión de la biotecnológica de cambiar la forma en que evaluaba sus estrechamente vigilados juicio en etapa tardía.
«Creo que este es el momento que se destacará como un punto de inflexión en la historia de la empresa y realmente nos permitirá aprovechar el poder de RNAi y apuntarlo a muchas más necesidades médicas no satisfechas», añadió Greenstreet.
Alnylam también está desarrollando un fármaco para la hipertensión con el grupo farmacéutico suizo Roche, además de implementar su tecnología RNAi contra el Alzheimer, la diabetes y la obesidad en ensayos en etapa inicial.
Vutrisiran redujo el riesgo de mortalidad por todas las causas en comparación con un grupo de placebo en un 28 por ciento entre los pacientes que ya usaban Tafamidis como estabilizador y en un 33 por ciento entre los pacientes que no recibían ningún otro tratamiento.
En su intervención en un evento para inversores de JPMorgan a principios de este mes, Carlos Santos-Gallego, destacado cardiólogo del Hospital Mount Sinai de Nueva York, dijo que una mejora del 25 por ciento o más entre los pacientes que reciben terapias duales en el ensayo de Alnylam sería «muy clínicamente significativa» y le llevó a prescribir Vutrisiran a sus pacientes.