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Las acciones de la biotecnológica Sarepta Therapeutics se dispararon hasta un 40 por ciento el jueves después de que los reguladores estadounidenses aprobaran su solicitud para ampliar el acceso a una terapia genética de 3,2 millones de dólares por paciente que trata una rara enfermedad de desgaste muscular.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos dio el jueves luz verde a Sarepta Therapeutics para implementar Elevidys, su terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, que ya estaba disponible para niños de cuatro y cinco años, para todos los pacientes de cuatro años o más.
Se estima que 15.000 niños y adultos jóvenes en los EE. UU. se ven afectados por Duchenne, que se deriva de un defecto genético que hace que el cuerpo erosione sus propias fibras musculares, dejando a muchos niños dependientes de una silla de ruedas en sus primeros años de adolescencia y con una esperanza de vida promedio. de apenas 22 años. La enfermedad afecta especialmente a los niños pequeños: uno de cada 3.500 varones nacidos vivos se ve afectado.
La FDA concedió una aprobación total para que Sarepta ofrezca la terapia génica Elevidys a niños de cuatro años o más que todavía pueden caminar, y una aprobación acelerada para pacientes de cuatro años o más que utilizan una silla de ruedas. Desde el año pasado, a Sarepta se le ha permitido ofrecer el tratamiento a pacientes móviles de entre cuatro y cinco años a través del proceso de aprobación acelerada de la FDA para medicamentos innovadores dirigidos a enfermedades graves.
Doug Ingram, director ejecutivo de Sarepta, dijo al Financial Times que la decisión de la FDA era «algo que las familias Duchenne han estado esperando durante muchos años», y añadió que era «un enorme hito para la terapia génica en general». La farmacéutica suiza Roche posee los derechos globales del medicamento y está solicitando una expansión de etiqueta similar en Europa.
Las acciones de Sarepta subieron hasta un 42 por ciento en las operaciones fuera de horario, dando a la biotecnología un valor de mercado de más de 16.000 millones de dólares, antes de caer ligeramente.
Antes de la llegada de la terapia génica de Sarepta, la única opción para los pacientes con Duchenne era el uso de esteroides para frenar la progresión de la enfermedad. Encontrar tratamientos más eficaces ha resultado difícil. Pfizer anunció a principios de este mes que su propia terapia genética Duchenne no había logrado mejorar la función motora en un ensayo de última etapa en 99 niños de entre cuatro y siete años.
La decisión de la FDA abrirá un enorme mercado potencial para Sarepta, que se prevé que genere ingresos anuales máximos de 3.300 millones de dólares en 2027, frente a los 1.100 millones de dólares del año pasado, impulsados por las ventas de Elevidys.
Sin embargo, Elevidys es uno de los medicamentos más caros del mundo y su rentabilidad ha sido criticada.
David Rind, director médico del Institute for Clinical and Economic Review, una influyente organización sin fines de lucro que evalúa los precios de los medicamentos, escribió el mes pasado que tenía “un precio enorme” a pesar de no alcanzar su criterio de valoración principal medido mediante una prueba de función motora. .
Ingram, de Sarepta, dijo que «cualquier persona objetiva y con mentalidad científica se daría cuenta de que este tratamiento proporciona una vida mejor a los pacientes y que merecen tener acceso a él». Elevidys tuvo éxito en otras pruebas, incluida la mejora de la velocidad de los pacientes al caminar 10 metros.
Sarepta es una de las mayores acciones de biotecnología. Como tal, los analistas lo han señalado como un probable objetivo de adquisición debido al éxito de Elevidys. Ingram dijo que la compañía quería ser “dueña de nuestro destino”, pero que “será considerada en caso de que se nos aborde algo”.