Alzheimer hastalığı için deneysel bir ilaç, büyük ölçekli bir klinik deneyde başarılı sonuçlar vermiş gibi görünüyor. İlaç üreticileri Salı günü yaptıkları açıklamada, tedavilerinin bir Faz III denemesinde insanların bilişsel düşüş oranını yavaşlattığını duyurdu. Bulgular muhtemelen ilacın ABD’de ve başka yerlerde onaylanmasının önünü açacak, ancak Alzheimer hastalarına pratik faydaları hakkında hala cevapsız kalan önemli sorular var.
Tedavi lecanemab olarak biliniyor ve ilaç şirketleri Biogen ve Eisai tarafından ortaklaşa geliştiriliyor. Bu, beyinde doğal olarak bulunan bir protein olan amiloid betayı hedef almak için tasarlanmış laboratuvar yapımı bir antikordur. kilit rol Alzheimer hastalığına neden olmada. Alzheimer hastalarında plak olarak bilinen sertleşmiş amiloid kümeleri zamanla birikir ve bu plakların sağlıklı beyin dokusunu yok etmeye yardımcı olduğu görülüyor. Alzheimer’ın erken evrelerindeki hastalara lecanemab veya benzeri ilaçlar vermenin, beynin bu amiloid plaklarını beslemesini azaltarak durumlarının ilerlemesini geciktirebileceği veya durdurabileceği teorileştirildi.
bu Deneme Erken Alzheimer veya hafif bilişsel bozukluk teşhisi konan 1.795 hasta dahil edildi Bu muhtemelen Alzheimer’a yol açacaktır. Lecanemab veya plasebo almak üzere rastgele atandılar ve sonraki 18 ay boyunca izlendiler. Şirketlere göre, lecanemab çalışmanın birincil amacına ulaştı ve ilacı alan hastalarda daha fazla bilişsel gerilemede istatistiksel olarak anlamlı bir yavaşlama gösterdi. Plasebo ile karşılaştırıldığında, lecanemab hastaları çalışma süresi boyunca %27 daha az bilişsel gerileme yaşadı. Hastalar ayrıca daha düşük amiloid seviyelerine sahipti ve günlük işlevlerinin ölçümlerinde daha iyi performans gösterdiler.
Biogen CEO’su Michel Vounatsos, “Bugün yapılan duyuru, hastalara ve ailelerine, onaylanması halinde lecanemabın Alzheimer hastalığının ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatabileceğini ve biliş ve işlev üzerinde klinik olarak anlamlı bir etki sağlayabileceğini umuyor” dedi. Beyan Salı gecesi geç saatlerde yayınlandı.
Şirketler sonuçları hakemli bir dergide yayınlamaya söz vermiş olsalar da, veriler henüz daha büyük bilim topluluğu tarafından incelenmedi. Beklediklerini varsayarsak, bulgular Alzheimer tedavisi alanı için kesinlikle anıtsal olacaktır. Ancak bu araştırmanın daha önemli bir bağlamı var.
Bu aslında Biogen ve Eisai tarafından geliştirilen ve insan üzerinde yapılan son aşama denemelerinde bir miktar başarı gösteren ikinci anti-amiloid antikorudur. İlk tedavi, Gıda ve İlaç Dairesi tarafından 2021’de Alzheimer için Aduhelm ilacı olarak onaylandı, ancak büyük tartışmalara yol açmadı. Bunun nedeni, Aduhelm’in klinik deney verilerinin, hastalarda amiloid seviyelerini gözle görülür şekilde azaltmasına rağmen, bilişsel gerilemede önemli bir azalmaya neden olduğunu açıkça göstermemesidir.
Dış uzmanlardan oluşan bir panelin tavsiyesine karşı FDA, onaylamak Aduhelm, hızlandırılmış onay olarak bilinen bir süreç kapsamında, şirketlerin faydalarını doğrulamak için daha fazla çalışma yürütmesi beklentisiyle. Karar, dış araştırmacılar tarafından geniş çapta eleştirildi ve bazı FDA danışmanları protesto için istifa etti. Ve ajans şu anda araştırılmış Aduhelm’i onaylama konusundaki karar verme süreciyle ilgili hükümet gözlemcileri tarafından, özellikle de bu süreçte bazı üst düzey FDA yetkilileri ile Biogen arasındaki yakın ilişki için. Bu arada, Medicare sonunda olağandışı bir adım attı. inkar Aduhelm’in kapsamlı kapsamı, en azından etkinliğine dair net kanıtlar toplanana kadar.
Aduhelm’den farklı olarak, lecanemab’ın bu denemedeki sonuçları açık bir şekilde olumlu görünüyor. Bu sadece Biogen ve Eisai için değil, aynı zamanda amiloid hipotezini destekleyenler için de iyi bir haber. Yıllar boyunca, klinik deneylerde test edilen her anti-amiloid ilaç, Aduhelm’in ya tek istisna olması ya da yanlış bir şekilde onaylanan başka bir örnek olması nedeniyle erken vaadini yerine getiremedi. Başka bir şey olmasa da, bu ilaçların en azından bazılarının Alzheimer’ı durdurmaya veya yavaşlatmaya gerçekten yardımcı olabileceğini, hatta gelecekteki ilaçların bu erken başarıyı iyileştirebileceğini öne sürüyor.
Bununla birlikte, bazen istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı sonuçlar arasında çok önemli bir ayrım vardır. Dış uzmanlar zaten kayıt edilmiş bilişsel gerilemeyi yavaşlatmadaki etkilerinin mütevazı olduğunu ve en fazla birkaç ay daha zihinsel berraklığı temsil edebileceğini söyledi. Ve ilaç risksiz değil, hastalarda daha yüksek beyin kanaması riski yaşıyor (bir ölçümle lecanemab grubunda %17’ye karşılık plaseboda %8.7). Bu fazladan zaman, hastalar ve ailelerinin üstlenmesi gereken sağlık risklerine değer olabilir. Ancak Aduhelm sadece zayıf kanıt temeli nedeniyle değil, başlangıçta yılda 56.000 $ olan fahiş etiket fiyatı nedeniyle eleştirildi. Biogen, onaylanırsa lecanemab’ı ne kadar satmayı beklediğini söylemedi, ancak sonunda yaptı yarıya indirmek Aduhelm’in toplam maliyeti.
FDA onayından bahsetmişken şirketler, en geç Mart 2023’e kadar başvuruda bulunmayı planladıklarını söylüyorlar. Lecanemab’ın onaylanmasının Aduhelm’den daha kolay olacağı neredeyse kesin, ancak bu anti-maddelerin değerini çevreleyen zorlu soruların çoğu -amiloid ilaçların halka açıklansa bile oyalanması muhtemeldir.
